<p>周一，<strong>Denali Therapeutics Inc.</strong> DNLI 公布了针对评估 DNL343 用于肌萎缩侧索硬化症的第 2/3 期 HEALEY ALS 平台试验 G 方案的分析的初步结果。</p>
<p>与安慰剂相比，该研究未能达到减缓疾病进展的主要疗效终点。</p>
<p>主要终点通过 ALS 功能评分量表修订版（ALSFRS-R）评估疾病严重程度随时间的变化，以及在第 24 周的生存情况。</p>
<p><strong>另请阅读：Denali Therapeutics 神经退行性疾病平台激发分析师乐观情绪</strong></p>
<p>关键的次要终点，测量肌肉力量和呼吸功能，在第 24 周也未在活性组和安慰剂组之间显示出统计学差异。</p>
<p>在主要分析中，186 名随机接受 DNL343 治疗的参与者与 139 名随机接受安慰剂的参与者进行了比较，其中 63 名参与者来自该方案，76 名参与者来自同时招募的方案。</p>
<p>总体而言，DNL343 被发现是安全且耐受良好的。预计将在 2025 年晚些时候进行进一步分析，包括神经丝轻链（NfL）和其他液体生物标志物、预先指定亚组的数据以及活性治疗延长期的扩展结果。</p>
<p><strong>William Blair</strong> 指出，尽管这一更新对患者和投资者来说令人失望，但并非完全出乎意料。这是由于治疗周期短和疾病复杂性，临床试验历史上存在挑战。</p>
<p><strong>Biogen Inc.</strong> BIIB 和 <strong>Ionis Pharmaceuticals, Inc.</strong> IONS 在 Qalsody 方面面临类似情况，该药物未能在六个月内显示出 ALSFRS-R 评分的显著改善。然而，它最终基于 NfL 水平降低和早期治疗 52 周的益处迹象获得了加速批准。</p>
<p>分析师 Sarah Schram 认为，现在放弃该项目为时尚早，并期待在 2025 年晚些时候进行更详细的分析。</p>
<p><strong>价格动态：</strong> DNLI 股票在周二最后一次检查时上涨 7.29%，报 21.27 美元。</p>
<p><strong>下一步阅读：</strong></p>
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<li><strong>UniFirst 股票飙升，Cintas 透露每股 275 美元的收购要约</strong></li>
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DNLI

<p>Denali Therapeutics 的 DNL343 在 HEALEY ALS 试验中未能达到疗效目标，未能实现减缓疾病进展的主要终点。尽管如此，该治疗方法耐受性良好。分析师们期待在 2025 年公布的详细生物标志物数据和亚组分析。William Blair 指出，由于疾病的复杂性，令人失望的结果是可以预见的。DNLI 股票在消息发布后上涨了 7.29%，至 21.27 美元</p>

<p>On Monday, <strong>Denali Therapeutics Inc.</strong> DNLI revealed topline results from an analysis of Regimen G of the Phase 2/3 HEALEY ALS Platform Trial evaluating DNL343 for amyotrophic lateral sclerosis.</p>
<div class="lb-trans"><p>周一，<strong>Denali Therapeutics Inc.</strong> DNLI 公布了针对评估 DNL343 用于肌萎缩侧索硬化症的第 2/3 期 HEALEY ALS 平台试验 G 方案的分析的初步结果。</p>
</div><p>Compared to placebo, the study did not meet the primary endpoint of efficacy in slowing disease progression.</p>
<div class="lb-trans"><p>与安慰剂相比，该研究未能达到减缓疾病进展的主要疗效终点。</p>
</div><p>The primary endpoint was evaluated as a change in disease severity over time as measured by the ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) and survival through week 24.</p>
<div class="lb-trans"><p>主要终点通过 ALS 功能评分量表修订版（ALSFRS-R）评估疾病严重程度随时间的变化，以及在第 24 周的生存情况。</p>
</div><p><strong>Also Read: Denali Therapeutics Neurodegenerative Disease Platform Sparks Analyst Optimistic</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>另请阅读：Denali Therapeutics 神经退行性疾病平台激发分析师乐观情绪</strong></p>
</div><p>Key secondary endpoints, measuring muscle strength and respiratory function, were also not statistically different between the active and placebo groups at week 24.</p>
<div class="lb-trans"><p>关键的次要终点，测量肌肉力量和呼吸功能，在第 24 周也未在活性组和安慰剂组之间显示出统计学差异。</p>
</div><p>For the primary analysis, 186 participants who were randomized to receive DNL343 treatment were compared to 139 participants randomized to receive placebo in this regimen (n=63) or shared from a concurrently enrolling regimen (n=76).</p>
<div class="lb-trans"><p>在主要分析中，186 名随机接受 DNL343 治疗的参与者与 139 名随机接受安慰剂的参与者进行了比较，其中 63 名参与者来自该方案，76 名参与者来自同时招募的方案。</p>
</div><p>Overall, DNL343 was found to be safe and well-tolerated. Further analyses are anticipated later in 2025, including neurofilament light (NfL) and other fluid biomarkers, data from pre-specified subgroups, and extended findings from the active treatment extension period.</p>
<div class="lb-trans"><p>总体而言，DNL343 被发现是安全且耐受良好的。预计将在 2025 年晚些时候进行进一步分析，包括神经丝轻链（NfL）和其他液体生物标志物、预先指定亚组的数据以及活性治疗延长期的扩展结果。</p>
</div><p><strong>William Blair</strong> noted that while the update is disappointing for patients and investors, it isn’t entirely unexpected. This is due to the short treatment period and the complexity of the disease, which has a history of clinical trial challenges.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>William Blair</strong> 指出，尽管这一更新对患者和投资者来说令人失望，但并非完全出乎意料。这是由于治疗周期短和疾病复杂性，临床试验历史上存在挑战。</p>
</div><p><strong>Biogen Inc.</strong> BIIB and <strong>Ionis Pharmaceuticals, Inc.</strong> IONS faced a similar situation with Qalsody, which failed to show significant improvement in ALSFRS-R scores over six months. However, it eventually received accelerated approval based on reduced NfL levels and indications of benefit with early treatment over 52 weeks.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Biogen Inc.</strong> BIIB 和 <strong>Ionis Pharmaceuticals, Inc.</strong> IONS 在 Qalsody 方面面临类似情况，该药物未能在六个月内显示出 ALSFRS-R 评分的显著改善。然而，它最终基于 NfL 水平降低和早期治疗 52 周的益处迹象获得了加速批准。</p>
</div><p>Analyst Sarah Schram believes it’s too soon to abandon the program and is awaiting a more detailed analysis, expected in late 2025.</p>
<div class="lb-trans"><p>分析师 Sarah Schram 认为，现在放弃该项目为时尚早，并期待在 2025 年晚些时候进行更详细的分析。</p>
</div><p><strong>Price Action:</strong> DNLI stock is up 7.29% at $21.27 at the last check on Tuesday.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>价格动态：</strong> DNLI 股票在周二最后一次检查时上涨 7.29%，报 21.27 美元。</p>
</div><p><strong>Read Next:</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>下一步阅读：</strong></p>
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<li><strong>UniFirst Shares Skyrocket As Cintas Reveals $275 Per Share Acquisition Offer</strong></li>
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<li><strong>UniFirst 股票飙升，Cintas 透露每股 275 美元的收购要约</strong></li>
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Denali Therapeutics 的肌萎缩侧索硬化症关键试验未达预期，但分析师表示这是意料之中的