--- title: "FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），首个用于治疗 A 型或 B 型血友病的 siRNA（RNAi 疗法）| 阿里拉姆制药股票新闻" description: "FDA 已批准阿里拉姆制药开发的 Qfitlia™（fitusiran），这是首个用于治疗 A 型或 B 型血友病的 RNAi 治疗药物。这标志着 FDA 批准的第六种 RNAi 治疗药物，旨在减少 12 岁及以上患者的出血事件。Qfitlia 通过降低抗凝血酶水平来促进凝血酶的生成。阿里拉姆与赛诺菲的合作包括全球销售的分级版税。该批准与阿里拉姆的 P5x25 战略一致，可能使全球一百万名血友病患" type: "news" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/233690888.md" published_at: "2025-03-28T20:44:00.000Z" --- # FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），首个用于治疗 A 型或 B 型血友病的 siRNA（RNAi 疗法）| 阿里拉姆制药股票新闻 > FDA 已批准阿里拉姆制药开发的 Qfitlia™（fitusiran），这是首个用于治疗 A 型或 B 型血友病的 RNAi 治疗药物。这标志着 FDA 批准的第六种 RNAi 治疗药物，旨在减少 12 岁及以上患者的出血事件。Qfitlia 通过降低抗凝血酶水平来促进凝血酶的生成。阿里拉姆与赛诺菲的合作包括全球销售的分级版税。该批准与阿里拉姆的 P5x25 战略一致，可能使全球一百万名血友病患者受益 2025 年 3 月 28 日- 下午 4:44 *– Qfitlia 成为美国 FDA 批准的第六款阿尔尼朗发现的 RNAi 治疗药物，也是唯一一款可治疗有或没有抑制剂的 A 型或 B 型血友病的药物 –* 马萨诸塞州剑桥市 --（商业资讯）-- 阿尔尼朗制药公司（Nasdaq: ALNY），领先的 RNAi 治疗药物公司，今天强调了美国食品药品监督管理局（FDA）批准 Qfitlia™（fitusiran）的重要性，这是美国批准的第六款阿尔尼朗发现的 RNAi 治疗药物，也是唯一一款能够降低抗凝血酶（AT）水平的治疗药物，AT 是一种抑制血液凝固的蛋白质，旨在促进凝血酶生成，以重新平衡止血并防止出血。Qfitlia 在美国适用于 12 岁及以上的成人和儿童血友病 A 型或 B 型患者的常规预防，以防止或减少出血事件的发生频率，无论是否存在 VIII 因子或 IX 因子的抑制剂（中和抗体）。阿尔尼朗科学家发现了 Qfitlia，并在 2017 年在《新英格兰医学杂志》上发布了首个临床数据，显示血友病患者的出血率降低，并启动了第三阶段开发计划。2014 年，赛诺菲获得了共同开发和共同商业化 Qfitlia 的全球权利，基于许可和合作协议。该协议在 2018 年进行了修订，赛诺菲获得了 Qfitlia 的全球开发和商业化权利，阿尔尼朗则有资格获得全球净销售额 15% 至 30% 的分级特许权使用费。 Qfitlia 是迄今为止第六款使用阿尔尼朗 RNAi 治疗平台的药物获得批准。该批准标志着阿尔尼朗的\_P5x25\_战略中 “产品” 目标的完成，这是为 2025 年设定的一系列公司目标。Qfitlia 有潜力惠及全球约一百万名患有 A 型和 B 型血友病的人。 “今天 Qfitlia 的批准对阿尔尼朗及我们的 RNAi 治疗平台，以及对生活在血友病中的患者来说，都是一个重要时刻，他们现在可以获得我们认为将是变革性药物的治疗，” 阿尔尼朗首席执行官 Yvonne Greenstreet 博士表示。“临床研究表明，通过降低抗凝血酶，Qfitlia 能够预防性地将年化出血率降低 90%。重要的是，基于其独特的作用机制，Qfitlia 在有或没有抑制剂的 A 型或 B 型血友病患者中显示出疗效，采用每两个月一次的皮下注射方案。我们对 Qfitlia 在这一负担沉重的疾病中成为重要非因子选择的潜力感到兴奋。” Qfitlia 在美国适用于治疗 A 型或 B 型血友病，适用于 12 岁及以上的成人和儿童患者，无论是否存在对 VIII 因子（A 型血友病）或 IX 因子（B 型血友病）的抑制抗体。Qfitlia 的监管申请也已在中国和巴西完成。 **关于 RNAi 治疗药物** RNAi（RNA 干扰）是一种自然的细胞基因沉默过程，代表了今天生物学和药物开发中最有前景和快速发展的前沿之一。其发现被誉为 “每十年左右发生一次的重大科学突破”，并因其贡献获得了 2006 年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用我们细胞中发生的 RNAi 自然生物过程，一类被称为 RNAi 治疗药物的新药物现在成为现实。小干扰 RNA（siRNA），作为介导 RNAi 并构成阿尔尼朗 RNAi 治疗平台的分子，能够在今天的药物之前发挥作用，通过强效沉默信使 RNA（mRNA）——编码致病或疾病通路蛋白的遗传前体——从而防止它们的生成。这是一种革命性的方法，有潜力改变遗传病和其他疾病患者的护理。 **关于阿尔尼朗制药** 阿尔尼朗（Nasdaq: ALNY）在将 RNA 干扰（RNAi）转化为一种全新类别的创新药物方面处于领先地位，这些药物有潜力改变罹患稀有和普遍疾病的患者的生活。基于诺贝尔奖获奖科学，RNAi 治疗药物代表了一种强大且经过临床验证的方法，能够产生变革性药物。自 2002 年成立以来，阿尔尼朗引领了 RNAi 革命，并继续实现将科学可能性转化为现实的大胆愿景。阿尔尼朗的商业 RNAi 治疗产品包括 ONPATTRO®（patisiran）、AMVUTTRA®（vutrisiran）、GIVLAARI®（givosiran）和 OXLUMO®（lumasiran），这些产品由阿尔尼朗开发和商业化，以及 Leqvio®（inclisiran）和 Qfitlia™（fitusiran），这些产品由阿尔尼朗的合作伙伴诺华和赛诺菲分别开发和商业化。阿尔尼朗拥有深厚的研发管线，包括多个处于后期开发阶段的产品候选者。阿尔尼朗正在执行其 “*Alnylam P5x25*” 战略，以通过可持续创新和卓越的财务表现，为全球患者提供稀有和常见疾病的变革性药物，从而形成领先的生物技术形象。阿尔尼朗总部位于马萨诸塞州剑桥市。有关我们的人、科学和管线的更多信息，请访问 www.alnylam.com，并在 X（前身为 Twitter）上与我们互动，账号为 @Alnylam，或在 LinkedIn、Facebook 或 Instagram 上关注我们。 **阿尔尼朗前瞻性声明** 本新闻稿包含根据 1933 年证券法第 27A 条和 1934 年证券交易法第 21E 条的定义的前瞻性声明。除关于阿尔尼拉姆（Alnylam）期望、信念、目标、计划或前景的历史事实声明外，所有声明均应视为前瞻性声明，包括但不限于关于 Qfitlia 对全球血友病 A 和 B 患者的潜在益处、Qfitlia 作为变革性药物的潜力，以及 Qfitlia 作为血友病患者重要非因子选择的潜力；以及阿尔尼拉姆在 Qfitlia 全球净销售中获得特许权使用费的潜力。实际结果和未来计划可能因各种重要风险、不确定性和其他因素而与这些前瞻性声明所指示的情况有重大差异，包括但不限于与以下事项相关的风险和不确定性：赛诺菲（Sanofi）在美国以外国家获得 Qfitlia 市场授权的能力，以及随后推出 Qfitlia 并获得 Qfitlia 的采用和报销的能力；阿尔尼拉姆成功执行其 “*Alnylam P5x25*” 战略的能力；阿尔尼拉姆发现和开发新药候选者及交付方法并成功证明其产品候选者的有效性和安全性的能力；阿尔尼拉姆产品候选者的临床前和临床结果；监管机构的行动或建议，以及阿尔尼拉姆获得和维持其产品候选者的监管批准的能力，以及有利的定价和报销；成功在全球推出、营销和销售阿尔尼拉姆的批准产品；阿尔尼拉姆产品候选者或其已上市产品的制造和供应的延迟、中断或失败；获得、维持和保护知识产权；阿尔尼拉姆通过对运营的严格投资管理其增长和运营费用的能力，以及在未来实现自我可持续财务状况的能力；阿尔尼拉姆维持战略业务合作的能力；阿尔尼拉姆对第三方在某些产品的开发和商业化中的依赖，包括赛诺菲；诉讼结果；未来政府调查的风险以及政府政策、法规、资金和执法的重大变化；以及意外支出；以及在阿尔尼拉姆向证券交易委员会（SEC）提交的 2024 年 10-K 表格年报中更全面讨论的风险和不确定性，这些内容可能会在阿尔尼拉姆后续的 10-Q 表格季度报告中不时更新，以及阿尔尼拉姆向 SEC 提交的其他文件。此外，任何前瞻性声明仅代表阿尔尼拉姆截至今日的观点，不应被视为其在任何后续日期的观点。阿尔尼拉姆明确声明，除法律要求的范围外，没有更新任何前瞻性声明的义务。 在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20250328125786/en/ **阿尔尼拉姆制药公司** 克里斯汀·瑞根·林登布姆 （投资者和媒体） 617-682-4340 乔什·布罗德斯基 （投资者） 617-551-8276 来源：阿尔尼拉姆制药公司 ### Related Stocks - 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