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title: "FDA 对 UX111 的回应如何影响 Ultragenyx 制药（RARE）的投资故事"
description: "Ultragenyx 制药最近收到的 FDA 完整回应信函对基因疗法 UX111 的投资叙述引入了不确定性，特别是在批准时间表方面。尽管如此，公司仍专注于其 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究，该研究已完全招募了 129 名参与者，并预计将在 2026 年公布顶线结果。展望显示，到 2028 年预计收入为 13 亿美元，这需要显著的增长。分析师估计 Ultragenyx 股票的公允价值"
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published_at: "2025-08-03T09:30:27.000Z"
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# FDA 对 UX111 的回应如何影响 Ultragenyx 制药（RARE）的投资故事

> Ultragenyx 制药最近收到的 FDA 完整回应信函对基因疗法 UX111 的投资叙述引入了不确定性，特别是在批准时间表方面。尽管如此，公司仍专注于其 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究，该研究已完全招募了 129 名参与者，并预计将在 2026 年公布顶线结果。展望显示，到 2028 年预计收入为 13 亿美元，这需要显著的增长。分析师估计 Ultragenyx 股票的公允价值在 87 美元到 471 美元之间，反映出在监管挑战和财务损失的背景下，对公司未来的不同看法

-   在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 制药公司宣布其针对安杰尔曼综合症的 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究已完全招募 129 名参与者，同时收到了 FDA 针对其基因疗法 UX111（针对 A 型圣菲利波综合症）的完整回应信，指出需要重新提交的化学、制造和控制问题。
-   尽管 FDA 承认 UX111 的有效性数据积极，但现在的重点转向解决制造方面的担忧，同时在其他罕见疾病项目中，管道进展仍在继续，并获得了强大的社区支持。
-   我们现在将探讨 FDA 对 UX111 的完整回应信可能如何影响 Ultragenyx 的投资叙述和未来的批准时间表。

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## Ultragenyx 制药投资叙述回顾

作为 Ultragenyx 制药的股东，您需要对其将罕见疾病疗法推向市场的能力充满信心，尤其是像 UX111 这样的基因疗法。最近 FDA 对 UX111 的完整回应信为批准时间表带来了额外的不确定性，但并未实质性改变主要的短期催化剂，即 GTX-102 的第三阶段 Aspire 结果的待公布情况，也没有从根本上改变与后期项目执行相关的主要风险。

在最近的公告中，GTX-102 针对安杰尔曼综合症的第三阶段 Aspire 研究的完全招募是最相关的。这一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年获得顶线结果，强化了管道驱动的催化剂，同时公司在处理 UX111 的监管反馈，突显了与后期临床和监管执行相关的动力和持续风险。

然而，即使 Aspire 在推进，投资者也应意识到持续的财务亏损和高研发费用...

阅读 Ultragenyx 制药的完整叙述（免费！）

Ultragenyx 制药的前景预计到 2028 年将实现 13 亿美元的收入和 1.406 亿美元的收益。这需要 31.2% 的年收入增长率和从当前亏损的 5.496 亿美元中增加 6.902 亿美元的收益。

揭示 Ultragenyx 制药的预测如何得出 87.21 美元的公允价值，相较于当前价格有 207% 的上涨空间。

## 探索其他视角

截至 2025 年 8 月的 RARE 收益与收入增长

两位 Simply Wall St 社区成员估计 Ultragenyx 的公允价值在每股 87 美元到 471 美元之间。这种广泛的意见分歧表明，监管障碍和持续亏损可能影响现金需求和未来增长，突显了考虑多种观点的重要性。

探索 Ultragenyx 制药的另外两个公允价值估计——为什么该股票可能仅值 87.21 美元！

## 构建您自己的 Ultragenyx 制药叙述

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*这篇文章由 Simply Wall St 撰写，性质一般。**我们提供基于历史数据和分析师预测的评论，仅使用无偏见的方法，我们的文章并不旨在提供财务建议。** 它不构成买入或卖出任何股票的推荐，也未考虑您的目标或财务状况。我们旨在为您提供以基本数据驱动的长期分析。请注意，我们的分析可能未考虑最新的价格敏感公司公告或定性材料。Simply Wall St 在提到的任何股票中没有持仓。*

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