--- title: "FDA 对 UX111 的回应如何影响 Ultragenyx 制药（RARE）的投资故事" description: "Ultragenyx 制药最近收到的 FDA 完整回应信函对基因疗法 UX111 的投资叙述引入了不确定性，特别是在批准时间表方面。尽管如此，公司仍专注于其 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究，该研究已完全招募了 129 名参与者，并预计将在 2026 年公布顶线结果。展望显示，到 2028 年预计收入为 13 亿美元，这需要显著的增长。分析师估计 Ultragenyx 股票的公允价值" type: "news" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/251333088.md" published_at: "2025-08-03T09:30:27.000Z" --- # FDA 对 UX111 的回应如何影响 Ultragenyx 制药（RARE）的投资故事 > Ultragenyx 制药最近收到的 FDA 完整回应信函对基因疗法 UX111 的投资叙述引入了不确定性，特别是在批准时间表方面。尽管如此，公司仍专注于其 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究，该研究已完全招募了 129 名参与者，并预计将在 2026 年公布顶线结果。展望显示，到 2028 年预计收入为 13 亿美元，这需要显著的增长。分析师估计 Ultragenyx 股票的公允价值在 87 美元到 471 美元之间，反映出在监管挑战和财务损失的背景下，对公司未来的不同看法 - 在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 制药公司宣布其针对安杰尔曼综合症的 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究已完全招募 129 名参与者，同时收到了 FDA 针对其基因疗法 UX111（针对 A 型圣菲利波综合症）的完整回应信，指出需要重新提交的化学、制造和控制问题。 - 尽管 FDA 承认 UX111 的有效性数据积极，但现在的重点转向解决制造方面的担忧，同时在其他罕见疾病项目中，管道进展仍在继续，并获得了强大的社区支持。 - 我们现在将探讨 FDA 对 UX111 的完整回应信可能如何影响 Ultragenyx 的投资叙述和未来的批准时间表。 最新的 GPU 需要一种叫做铽的稀土金属，而全球只有 25 家公司在探索或生产这种金属。免费获取名单。 ## Ultragenyx 制药投资叙述回顾 作为 Ultragenyx 制药的股东，您需要对其将罕见疾病疗法推向市场的能力充满信心，尤其是像 UX111 这样的基因疗法。最近 FDA 对 UX111 的完整回应信为批准时间表带来了额外的不确定性，但并未实质性改变主要的短期催化剂，即 GTX-102 的第三阶段 Aspire 结果的待公布情况，也没有从根本上改变与后期项目执行相关的主要风险。 在最近的公告中，GTX-102 针对安杰尔曼综合症的第三阶段 Aspire 研究的完全招募是最相关的。这一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年获得顶线结果，强化了管道驱动的催化剂，同时公司在处理 UX111 的监管反馈，突显了与后期临床和监管执行相关的动力和持续风险。 然而，即使 Aspire 在推进，投资者也应意识到持续的财务亏损和高研发费用... 阅读 Ultragenyx 制药的完整叙述（免费！） Ultragenyx 制药的前景预计到 2028 年将实现 13 亿美元的收入和 1.406 亿美元的收益。这需要 31.2% 的年收入增长率和从当前亏损的 5.496 亿美元中增加 6.902 亿美元的收益。 揭示 Ultragenyx 制药的预测如何得出 87.21 美元的公允价值，相较于当前价格有 207% 的上涨空间。 ## 探索其他视角 截至 2025 年 8 月的 RARE 收益与收入增长 两位 Simply Wall St 社区成员估计 Ultragenyx 的公允价值在每股 87 美元到 471 美元之间。这种广泛的意见分歧表明，监管障碍和持续亏损可能影响现金需求和未来增长，突显了考虑多种观点的重要性。 探索 Ultragenyx 制药的另外两个公允价值估计——为什么该股票可能仅值 87.21 美元！ ## 构建您自己的 Ultragenyx 制药叙述 不同意现有叙述？在 3 分钟内创建您自己的叙述——非凡的投资回报很少来自跟随大众。 - 您的 Ultragenyx 制药研究的一个良好起点是我们的分析，强调两个关键奖励和一个可能影响您投资决策的重要警示信号。 - 我们免费的 Ultragenyx 制药研究报告提供了全面的基本面分析，汇总在一个视觉图中——雪花图，使您能够一目了然地评估 Ultragenyx 制药的整体财务健康状况。 ## 准备好不同的方法吗？ 这样的机会不会长久。这些是今天最有前景的选择。现在就查看它们： - 我们发现 22 只美国股票预计明年将支付超过 6% 的股息收益率。免费查看完整名单。 - 探索 26 家领先下一代技术革命的量子计算公司，塑造未来，突破量子算法、超导量子比特和前沿研究。 - 这 18 家公司在 COVID 后生存并蓬勃发展，具备在特朗普关税下生存的正确条件。在您的投资组合感受到贸易战压力之前，了解原因。 *这篇文章由 Simply Wall St 撰写，性质一般。**我们提供基于历史数据和分析师预测的评论，仅使用无偏见的方法，我们的文章并不旨在提供财务建议。** 它不构成买入或卖出任何股票的推荐，也未考虑您的目标或财务状况。我们旨在为您提供以基本数据驱动的长期分析。请注意，我们的分析可能未考虑最新的价格敏感公司公告或定性材料。Simply Wall St 在提到的任何股票中没有持仓。* ### Related Stocks - [RARE.US - Ultragenyx制药](https://longbridge.com/zh-CN/quote/RARE.US.md) ## Related News & Research | Title | Description | URL | |-------|-------------|-----| | Ultragenyx 在重組期間第四季度收入增長了 25% | Ultragenyx 報告稱，2025 年第四季度收入增長了 25%，主要得益於 Crysvita 和 Evkeeza 的強勁銷售。該公司正在進行戰略重組，裁減 10% 的員工，並預計 2026 年收入將增長 8% 至 13%，目標為 7. | [Link](https://longbridge.com/zh-CN/news/275807559.md) | | Ultragenyx 製藥的盈利前景 | Ultragenyx Pharmaceutical（納斯達克代碼：RARE）將於 2026 年 2 月 12 日公佈季度財報，分析師預計每股收益（EPS）為-1.18 美元。投資者對積極的指引抱有希望，尤其是在之前每股收益低於預期 0.59 | [Link](https://longbridge.com/zh-CN/news/275643282.md) | | 戰術資源公司在私募融資中籌集了 131 萬美元 | 戰術資源公司通過非承銷私募融資約 131 萬美元，發行了 207,625 股普通股，每股價格為 6.30 美元。所籌資金將用於營運資金和公司用途，並收取 10% 的現金介紹費。該發行尚待多倫多證券交易所創業板的最終批准。戰術資源專注於美國製 | [Link](https://longbridge.com/zh-CN/news/273421912.md) | | UX111 的 FDA 重新提交申請及其在首個疾病領域的潛力將如何影響 Ultragenyx 製藥（RARE）的投資者 | Ultragenyx 製藥已重新提交其針對 A 型 Sanfilippo 綜合症的基因治療 UX111 的生物製品許可申請，附帶新的臨牀數據以支持其有效性和安全性。如果獲得 FDA 批准，UX111 將成為該病症的首個治療方案，預計將在 2 | [Link](https://longbridge.com/zh-CN/news/275455868.md) | | FDA 批准了一種用於 12 歲及以上兒童的罕見血液疾病療法 | FDA 批准治療 12 歲及以上兒童罕見血液疾病的療法 | [Link](https://longbridge.com/zh-CN/news/271559476.md) | --- > **免责声明**：本文内容仅供参考，不构成任何投资建议。