2025 年 10 月 26 日- 上午 11:30
截至 2025 年 9 月 25 日的数据截止日期，10 名治疗难治性中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者接受了单剂量 FT819 治疗，且未进行或仅进行较轻的预处理化疗
良好的安全性特征且没有剂量限制性毒性，支持在 FT819 治疗后实现同日出院的计划，从而扩大患者的可及性
所有超过 3 个月治疗后时间点的患者（n=5）在 SLE 疾病活动指数（SLEDAI-2K）评分和医生全球评估（PGA）上均显示出显著降低
超过 3 个月治疗后时间点的狼疮性肾炎（LN）患者（n=2）在 6 个月时实现了完全肾脏反应（CRR）；第一位患者在 15 个月的随访中继续保持药物自由的 SLE 缓解定义（DORIS）
累积的临床数据集提供了快速 CD19+ B 细胞耗竭和免疫重塑朝向天真且病原性较低的 B 细胞库的明确证据
圣地亚哥，2025 年 10 月 26 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Fate Therapeutics, Inc.（纳斯达克：FATE），一家致力于为患者提供首个同类的诱导多能干细胞（iPSC）衍生的现成细胞免疫疗法的临床阶段生物制药公司，今天在 2025 年美国风湿病学会（ACR）大会上宣布了来自首批 10 名接受 FT819 治疗的患者的新数据和更新数据，这是一项针对中重度系统性红斑狼疮（SLE）的 1 期临床试验。
“这些有希望的初步临床数据表明，FT819 能够为中重度 SLE 患者带来变革性的结果，特别是在减少或不进行预处理化疗的情况下，” Fate Therapeutics 的总裁兼首席执行官 Bob Valamehr 博士表示。“在显示出有意义且持久的临床活性、良好的安全性特征以支持同日出院计划，以及来自前四个入组临床中心的强劲入组后，我们预计随着更多中心加入研究，患者入组将加速。随着更多中心的参与，我们的目标是迅速完成我们的 1 期试验。此外，在我们的 RMAT 认证下，我们继续与 FDA 就注册研究设计进行沟通，目标是在明年启动关键研究。我们在使命上取得了重大进展，旨在以真正的现成和具有成本效益的方式，使 FT819 能够按需提供，帮助那些患有 SLE 和其他自身免疫疾病的患者。”
新数据和更新的临床数据摘要
公司目前正在进行 FT819 的多中心 1 期临床试验，这是一种现成的、针对 CD19 的 1XX CAR T 细胞产品候选药物，旨在治疗中重度 SLE 患者，包括狼疮性肾炎和肾外狼疮（NCT06308978）。该研究旨在评估单剂量 FT819 在活跃难治性狼疮患者中的安全性、药代动力学和活性，患者接受的预处理方案包括（i）较轻的预处理方案（方案 A；不含氟达拉滨的预处理，包括环磷酰胺单独或苯达莫司汀单独），或（ii）对接受标准维护治疗的患者进行无预处理方案（方案 B）。截至 2025 年 9 月 25 日的数据截止日期，10 名患者（8 名接受方案 A，2 名接受方案 B）接受了 FT819 治疗，提供了以下关键见解：
较轻的预处理方案
<ul>
<li>活跃的狼疮性肾炎。五名活跃难治性狼疮性肾炎患者（之前的治疗范围在 7 到 8 之间，所有患者均接受过 B 细胞靶向治疗；基线 SLE 疾病活动指数（SLEDAI-2K）范围在 8 到 20 之间）在较轻的预处理方案下接受了单剂量 FT819 治疗。截至数据截止日期，接受剂量水平 1（DL1，3.6 亿个细胞）治疗的两名患者已超过 3 个月评估时间点，分别在 SLEDAI-2K 上显著降低了 16 和 12 分，且重要的是，尿蛋白与肌酐比（UPCr）在 6 个月时降低至&lt;0.5 mg/mg。表现出 16 分 SLEDAI-2K 降低的患者停用了类固醇，并在 6 个月时实现了 DORIS（SLE 缓解定义）和完全肾脏反应（CRR），在 15 个月的随访中仍保持类固醇自由的 DORIS 和 CRR。第二名患者在 6 个月时 SLEDAI-2K 降低了 12 分，并在 6 个月时实现了 CRR；然而，该患者随后经历了疾病复发，在 12 个月评估时间点考虑再次用 FT819 治疗。</li>
<li>肾外狼疮。三名活跃中重度肾外狼疮患者（之前的治疗范围在 3 到 10 之间；基线 SLEDAI-2K 范围在 14 到 18 之间）在较轻的预处理方案下接受了单剂量 FT819 治疗。截至数据截止日期，两名患者已超过 3 个月评估时间点。两名患者均接受了剂量水平 2（DL2，9 亿个细胞）治疗。第一名患者在治疗后一个月 SLEDAI-2K 从 18 显著降低至 10；然而，该患者在接受 FT819 治疗两个月后重新开始使用 anifrolumab，而该患者在之前的 3 年中一直在使用该药物。此后，SLEDAI-2K 评分和 PGA 继续改善，并在 FT819 治疗后 6 个月实现了 DORIS。值得注意的是，这些结果是在该患者在开始 FT819 治疗之前接受的包括 anifrolumab 的联合治疗中未曾实现的。第二名患者的 SLEDAI-2K 评分从基线的 16 显著降低至 6，PGA 从基线的 2.2 显著降低至 0.4，并在 3 个月评估时间点显著改善了 FACIT 评分。</li>
</ul>
无预处理方案
<ul>
<li>维持治疗的附加治疗。两名患者在无预处理方案下接受了 360 百万细胞的 FT819 单次剂量治疗，作为吗啉酸酯维持治疗的附加治疗（其中一名患者为有肾外狼疮的患者，之前接受过 5 次治疗，基线 SLEDAI-2K 为 8；第二名患者为狼疮性肾炎，之前接受过 8 次治疗，基线 SLEDAI-2K 为 17）。截至数据截止日期，肾外狼疮患者已超过 3 个月评估时间点，并在 FT819 给药后 3 个月内达到了低狼疮疾病活动状态（LLDAS），这一状态在最近的 9 个月随访中得以维持。该患者的 SLEDAI-2K 从基线的 8 降至 2，PGA 从基线的 2 降至 0.5，且类固醇剂量减少至每天少于 5 毫克。</li>
</ul>
安全性
<ul>
<li>在 60 多名接受 FT819 治疗的自身免疫疾病和肿瘤患者中，观察到良好的安全性特征，低级别细胞因子释放综合症（CRS）发生率低，没有免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）事件，也没有移植物抗宿主病（GvHD）事件。具体而言，在 8 名接受 FT819 治疗的 SLE 安全性可评估患者中，截至数据截止日期，至少有一个月的随访：
<ul>
<li>没有 ICANS 事件，没有 GvHD 事件，3 名患者经历了低级别 CRS（1 名患者最大严重度为 2 级，2 名患者最大严重度为 1 级）；</li>
<li>没有观察到任何患者的剂量限制毒性；</li>
<li>所有患者在 FT819 输注后短期住院后均被出院，支持门诊给药和同日出院的潜力。</li>
</ul>
</li>
</ul>
转化研究
<ul>
<li>在接受较少强度预处理化疗的患者中，观察到快速且持续的 CD19+ B 细胞耗竭，与剂量递增呈正相关。在 B 细胞群体恢复后，观察到初始 B 细胞的出现超过基线水平，提示免疫重置，并与疾病负担的减少相关。</li>
<li>在未接受预处理化疗的患者中，也观察到 CD19+ B 细胞的显著减少，同时扩展的 B 细胞克隆减少，B 细胞群体的重塑与疾病活动评分的改善相关。</li>
<li>这些观察结果强调了 FT819 在不需要强烈预处理化疗的情况下，重塑 B 细胞谱系朝向更初始和较少致病状态的独特能力。B 细胞群体的机制性重塑支持免疫恢复作为临床缓解的驱动因素，强化了 FT819 在自身免疫疾病治疗中的变革潜力。</li>
</ul>
项目扩展与展望
公司已在抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎（AAV）、特发性炎症性肌炎（IIM）和系统性硬化症（SSc）中启动独立的剂量扩展队列。此外，公司正在与美国食品药品监督管理局（FDA）积极沟通，依据其再生医学先进疗法（RMAT）认证，旨在就注册研究设计达成一致，目标是在 2026 年启动关键研究。公司目前库存约 600 个冷冻保存的 FT819 药物产品袋，可用于患者治疗。
以下是公司在 2025 年 ACR 大会上的演示链接：
2025 年 10 月 26 日，星期日
海报展示 | 摘要 #0663
iPSC 衍生的现成抗 CD19 CAR T 细胞在狼疮中提供改善的临床结果，减少或无需预处理化疗
会议标题：系统性红斑狼疮 – 治疗海报 I
会议时间：东部时间 11:30AM – 1:30PM
2025 年 10 月 27 日，星期一
海报展示 | 摘要 #1270
提高 FT819 细胞治疗试验中狼疮患者的参与度：一项焦点小组研究
会议标题：患者结果、偏好与态度海报 II
会议时间：东部时间 11:30AM – 1:30PM
2025 年 10 月 28 日，星期二
海报展示 | 摘要 #2454
系统性红斑狼疮中 iPSC 衍生 CAR T 细胞治疗后 B 细胞重塑的纵向分析
会议标题：系统性红斑狼疮 – 治疗海报 III
会议时间：东部时间 11:30AM – 1:30PM
关于 Fate Therapeutics 的 iPSC 产品平台
人类诱导多能干细胞（iPSCs）具有无限自我更新和分化为身体所有细胞类型的独特双重特性。公司的专有 iPSC 产品平台结合了人类 iPSCs 的多重工程与单细胞选择，以创建克隆主 iPSC 细胞系。类似于用于大规模生产生物制药产品（如单克隆抗体）的主细胞系，公司利用其克隆主 iPSC 细胞系作为制造工程细胞产品的起始细胞来源，这些产品在成分上定义明确且均匀，可以存储在库存中以便现成使用，可以与其他疗法联合使用，并且有潜力覆盖广泛的患者群体。因此，公司的平台独特地设计用于克服与患者和供体来源细胞疗法相关的众多限制。Fate Therapeutics 的 iPSC 产品平台得到了超过 500 项已授予专利和 500 项待审专利申请的知识产权组合的支持。
关于 Fate Therapeutics, Inc.
Fate Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患者提供一系列诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞免疫疗法。利用其专有的 iPSC 产品平台，公司在创建多重工程化母 iPSC 细胞系以及制造和临床开发现成的 iPSC 衍生细胞产品方面建立了领导地位。公司的产品管线包括 iPSC 衍生的 T 细胞和自然杀伤（NK）细胞候选产品，这些产品经过精心设计，结合了新型合成控制的细胞功能，旨在为患者提供多种治疗机制。Fate Therapeutics 总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。有关更多信息，请访问 www.fatetherapeutics.com。
前瞻性声明
本发布包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的 “前瞻性声明”，包括关于公司产品候选者的安全性和治疗潜力的声明，包括 FT819，公司的进展、计划和临床研究时间表，包括公司完成 IND 启用研究和提交产品候选者 IND 申请的计划，公司的临床试验的入组启动和持续，启动额外的临床试验，包括新的适应症，以及公司产品候选者正在进行的临床试验中的额外剂量组，来自公司临床试验的数据可用性以及公司提供临床试验更新的计划，公司研究和开发项目及产品候选者的治疗和市场潜力，以及公司的临床和产品开发战略。本发布中的这些及其他前瞻性声明基于管理层对未来事件的当前预期，并受到多种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所列或暗示的结果有实质性和不利的差异。这些风险和不确定性包括但不限于，公司产品候选者（包括正在进行临床研究的产品候选者）可能未能展示出必要的安全性、有效性或其他属性以支持进一步开发或获得监管批准的风险，先前研究中观察到的结果（包括临床前研究和临床试验）在正在进行或未来的研究中可能不会被观察到的风险，制造公司产品候选者或启动和进行任何临床试验的患者入组可能出现延迟或困难的风险，公司可能因多种原因（包括监管机构对临床试验的启动或进行可能施加的要求、公司产品候选者开发的治疗、监管或竞争环境的变化、需要生成或以其他方式支持监管批准的数据的数量和类型、患者入组和继续参与公司正在进行和计划的临床试验的困难、制造或供应公司产品候选者进行临床测试的困难、未能证明产品候选者具有必要的安全性、有效性或其他属性以支持进一步开发，以及在临床前或临床开发过程中可能观察到的不良事件或其他负面结果）停止或延迟任何产品候选者的临床前或临床开发的风险，以及其产品候选者可能未能产生治疗效果或可能导致其他意想不到的不良反应的风险。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，任何这些因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性声明中包含的结果不同，请参见公司定期向证券交易委员会提交的文件中详细列出的风险和不确定性，包括但不限于公司最近提交的定期报告，以及公司不时发布的新闻稿和其他投资者沟通。Fate Therapeutics 在此日期提供本发布中的信息，并不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本发布中包含的任何前瞻性声明的义务。
联系方式：
Christina Tartaglia
Precision AQ
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christina.tartaglia@precisionaq.com
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FATE

Fate Therapeutics 在 2025 年 ACR Convergence 会议上展示了新的临床数据，介绍了 FT819，这是一种针对系统性红斑狼疮（SLE）的现成 CAR T 细胞疗法。在一项 1 期试验中，治疗了 10 名患者，显示出良好的安全性，并显著降低了 SLE 疾病活动指数评分。值得注意的是，患有狼疮性肾炎的患者实现了完全的肾脏反应。该公司旨在加快患者招募，并计划与 FDA 进行接洽，以便明年开展关键研究，强调 FT819 在治疗 SLE 和其他自身免疫疾病方面的广泛适用潜力

Fate Therapeutics Presents New Clinical Data at ACR Convergence 2025 Demonstrating Immune Remodeling and Durable Responses in Patients with Systemic Lupus Erythematosus Treated with FT819 Off-the-Shelf CAR T-Cell Therapy | FATE Stock News

Fate Therapeutics 在 2025 年 ACR 年会上展示了新的临床数据，显示使用 FT819 现成 CAR T 细胞疗法治疗系统性红斑狼疮患者的免疫重塑和持久反应 | FATE 股票新闻