Neurogene Inc.发布了一份公司演示文稿,重点介绍了针对 Rett 综合症和罕见神经疾病的基因治疗进展

Reuters
2025.11.13 23:06
portai
我是 PortAI,我可以总结文章信息。

Neurogene Inc. 发布了一份企业演示文稿,详细介绍了其针对罕见神经疾病的临床研发进展。主要项目 NGN-401 针对 Rett 综合症,显示出有希望的中期临床数据,目前正在进行试验。预计在 3-6 个月内完成招募。公司还强调了其制造能力以及 NGN-101 针对 CLN5 Batten 病的最新进展。完整演示文稿可在线获取

Neurogene Inc. 发布了一份企业演示文稿,详细介绍了其针对罕见神经疾病的临床管线更新。该公司的主要项目 NGN-401 针对 Rett 综合症,已显示出有希望的中期临床数据,目前正在进行 Embolden 注册试验。该试验的招募预计将在接下来的三到六个月内完成。NGN-401 利用 Neurogene 的专有 EXACT 转基因调控技术,旨在实现细胞间一致且严格控制的 MeCP2 蛋白表达。公司还强调了其内部制造能力,包括位于休斯顿的 42,000 平方英尺设施,支持当前和未来的临床及商业生产需求。其他管线更新包括针对 CLN5 Batten 病的 NGN-101,预计将在 2026 年发布进一步的中期数据。您可以通过以下链接访问完整演示文稿。免责声明:本新闻简报由公共技术公司(PUBT)使用生成性人工智能创建。尽管 PUBT 努力提供准确和及时的信息,但此 AI 生成的内容仅供参考,不应被解读为财务、投资或法律建议。Neurogene Inc. 于 2025 年 11 月 13 日发布了用于生成本新闻简报的原始内容,并对此信息的准确性负全责。© 版权 2025 - 公共技术公司(PUBT)原始文档:这里