
Avidity Biosciences 宣布在美国推出针对 DMD44 的研究性疗法 del-zota 的管理准入计划(MAP)| RNA 股票新闻

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Avidity Biosciences 宣布了一项美国管理访问计划,旨在为适合外显子 44 跳跃的杜氏肌营养不良症突变患者提供实验性疗法 del-zota。该计划旨在根据 FDA 授权的协议向符合条件的患者提供 del-zota,预计将在年底前开始招募。Avidity 计划在 2026 年提交 del-zota 的生物制剂许可申请(BLA),并将在 2025 年 10 月举行预 BLA 会议。临床试验显示,del-zota 在改善肌肉功能和安全性方面取得了良好的结果
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