FDA 批准诺华制药的基因疗法 Itvisma 用于治疗脊髓性肌萎缩症

诺华制药（Novartis AG）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对 Itvisma®（onasemnogene abeparvovec-brve）的批准，使其成为首个也是唯一一个针对两岁及以上儿童、青少年和成人的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因替代疗法，前提是他们的 SMN1 基因存在确认的突变。这种一次性、固定剂量的治疗旨在解决 SMA 的遗传根本原因，可能减少对慢性治疗的需求。该批准基于 III 期临床研究的积极结果，显示患者的运动功能得到改善和稳定，无论其之前的 SMA 治疗历史如何。免责声明：本新闻简报由公共技术公司（Public Technologies，PUBT）使用生成性人工智能创建。虽然 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。诺华制药通过美国证券交易委员会（SEC）运营的电子数据收集、分析和检索系统（EDGAR）发布了用于生成本新闻简报的原始内容（参考 ID：0001171843-25-007547），并对此信息的内容承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术公司（PUBT）原始文档：这里