KOMZIFTI™（ziftomenib）被纳入国家综合癌症网络®（NCCN）急性髓性白血病（AML）指南 | Kura Oncology 股票新闻

2025 年 11 月 25 日- 下午 05:16

KOMZIFTI，首个也是唯一一个每日一次的 FDA 批准的 menin 抑制剂，现已在美国上市

加利福尼亚州圣地亚哥和日本东京，2025 年 11 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Kura Oncology, Inc.（纳斯达克：KURA，简称 “Kura”）和 Kyowa Kirin Co., Ltd.（东京证券交易所：4151，简称 “Kyowa Kirin”）今天宣布，KOMZIFTI™（ziftomenib）是首个也是唯一一个每日一次的口服 menin 抑制剂，已获得批准用于患有易感_NPM1_突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者，并已被纳入国家综合癌症网络（NCCN）肿瘤临床实践指南（NCCN Guidelines®），作为复发/难治性 AML 伴_NPM1_突变成人患者的 2A 类推荐治疗选项。

KOMZIFTI 于 2025 年 11 月 13 日获得美国食品药品监督管理局的全面批准，用于治疗无满意替代治疗方案的复发或难治性 AML 伴易感_NPM1_突变的成人患者。该批准得到了 KOMET-001 临床试验的数据支持，包括 21.4% 的完全缓解/部分缓解率和 5 个月的完全缓解/部分缓解反应的中位持续时间。KOMZIFTI 现已在美国向处方医生商业供应，并可通过有限的专业药房和分销商购买。

“KOMZIFTI 被纳入 NCCN 肿瘤指南®，突显了其对复发/难治性_NPM1_突变 AML 患者潜在的影响，并支持我们确保患者能够获得这一重要治疗选择的承诺，” Kura Oncology 首席医学官 Mollie Leoni 博士表示。“_NPM1_突变疾病具有较高的复发风险，并且在复发或难治性情况下历史上预后不良。我们很高兴在 FDA 批准后如此迅速地获得 NCCN 指南的纳入，并致力于让 KOMZIFTI 在美国患者中可用。”

关于 KOMZIFTI™

KOMZIFTI（ziftomenib）是一种口服 menin 抑制剂，已获批准用于治疗无满意替代治疗方案的复发或难治性急性髓性白血病（AML）伴易感_NPM1_突变的成人患者。

KOMZIFTI 正在开发用于携带_NPM1_突变、_KMT2A_易位和_FLT3_突变的 AML 的一线治疗，具有与已批准疗法联合使用的潜力，能够使更广泛的患者在疾病早期受益。

KOMZIFTI 的重要安全信息来自美国处方信息

黑框警告：分化综合症

分化综合症可能致命，已在 KOMZIFTI 使用中发生。症状可能包括发热、关节疼痛、低血压、缺氧、呼吸困难、快速体重增加或外周水肿、胸腔或心包积液、肺浸润、急性肾损伤和皮疹。如果怀疑分化综合症，请中断 KOMZIFTI，并在血流动力学和实验室监测下开始口服或静脉皮质类固醇，直到症状缓解；症状改善后恢复 KOMZIFTI。

警告和注意事项

分化综合症

KOMZIFTI 可能导致致命或危及生命的分化综合症（DS）。DS 与髓系细胞的快速增殖和分化有关。DS 的症状，包括在接受 KOMZIFTI 治疗的患者中观察到的症状，可能包括发热、缺氧、关节疼痛、低血压、呼吸困难、快速体重增加或外周水肿、胸腔或心包积液、急性肾损伤和皮疹。

在临床试验中，DS 发生在 112 名接受推荐剂量 KOMZIFTI 治疗的复发/难治性 AML 伴_NPM1_突变患者中的 29 名（26%）。DS 的严重程度为 3 级的占 13%，并有两名患者死亡。在对所有接受 KOMZIFTI 单药治疗的任何遗传形式 AML 患者的更广泛评估中，DS 发生在 25% 的患者中。在 39 名接受 KOMZIFTI 治疗的_KMT2A_重排 AML 患者中发生了四例致命的 DS。KOMZIFTI 未获批准用于_KMT2A_重排 AML 患者。

在 112 名_NPM1_突变患者中，DS 的发生与伴随的高白细胞症无关，最早在 KOMZIFTI 治疗后 3 天出现，最长可达 46 天。中位发作时间为 15 天。两名患者经历了多次 DS 事件。15 名（13%）患者的治疗被中断并恢复，而 2 名（2%）患者的治疗被永久中止。

在开始 KOMZIFTI 治疗之前，将白细胞计数减少到少于 25 x 10⁹/L。如果怀疑 DS，请中断 KOMZIFTI，开始口服或静脉皮质类固醇（例如，地塞米松每 12 小时 10 毫克）至少 3 天，并进行血流动力学和实验室监测。当症状改善且为 2 级或更低时，以相同剂量恢复 KOMZIFTI 治疗。在症状得到充分控制或缓解后，至少在 3 天内逐渐减少皮质类固醇剂量。DS 的症状可能在皮质类固醇治疗过早中断时复发。

QTc 间期延长

KOMZIFTI 可能导致 QTc 间期延长。在临床试验中，QTc 间期延长被报告为 112 名接受推荐剂量 KOMZIFTI 治疗的复发/难治性 AML 伴_NPM1_突变患者中的 12% 的不良反应。QTc 间期延长在 8% 的患者中为 3 级。心率校正 QT 间期（使用 Fridericia 方法）（QTcF）在 9% 的患者中超过 500 毫秒，QTcF 从基线增加超过 60 毫秒的患者占 12%。由于 QTc 间期延长，1% 的患者需要降低 KOMZIFTI 剂量。在 42 名 65 岁以下的患者中，QTc 延长发生在 14% 的患者中，而在 70 名 65 岁及以上的患者中发生在 10%。

在使用 KOMZIFTI 治疗之前，纠正电解质异常，包括低钾血症和低镁血症。在开始使用 KOMZIFTI 治疗之前进行心电图检查，并且在 QTcF 超过 480 毫秒的患者中不要启动 KOMZIFTI。治疗的前四周每周至少进行一次心电图检查，此后至少每月进行一次。如果 QTc 间期超过 500 毫秒或与基线相比变化超过 60 毫秒（3 级），则中断 KOMZIFTI。在患有先天性长 QTc 综合症、充血性心力衰竭、电解质异常或正在服用已知会延长 QTc 间期的药物的患者中，可能需要更频繁的心电图监测。与已知会延长 QTc 间期的药物同时使用 KOMZIFTI 可能会增加 QTc 间期延长的风险，导致 QTc 间期的更大增加以及与 QTc 间期延长相关的不良反应，包括尖端扭转性室速、其他严重心律失常和猝死。

胚胎 - 胎儿毒性

根据动物研究结果及其作用机制，KOMZIFTI 在孕妇中使用时可能会对胚胎和胎儿造成伤害。建议孕妇注意对胎儿的潜在风险。建议具有生育潜力的女性在使用 KOMZIFTI 治疗期间及最后一次剂量后 6 个月内使用有效的避孕措施。建议与具有生育潜力的女性伴侣的男性在使用 KOMZIFTI 治疗期间及最后一次剂量后 3 个月内使用有效的避孕措施。

不良反应

接受 KOMZIFTI 治疗的患者中发生了 4 例（4%）致命不良反应，包括 2 例分化综合症、1 例感染和 1 例猝死。接受 KOMZIFTI 治疗的患者中有 79% 报告了严重不良反应。发生在 ≥ 5% 患者中的严重不良反应包括未识别病原体的感染（29%）、发热性中性粒细胞减少症（18%）、细菌感染（16%）、分化综合症（16%）和呼吸困难（6%）。

因不良反应而中断 KOMZIFTI 剂量的患者占 54%。需要在 ≥ 2% 患者中中断剂量的不良反应包括未识别病原体的感染（15%）、分化综合症（13%）、发热性中性粒细胞减少症（5%）、发热（4%）、心电图 QT 延长（4%）、白细胞增多（4%）、细菌感染（3%）、心力衰竭（2%）、胆囊炎（2%）、腹泻（2%）、瘙痒（2%）和血栓（2%）。因不良反应而减少 KOMZIFTI 剂量的患者占 4%。因不良反应而永久停用 KOMZIFTI 的患者占 21%。需要在 ≥ 2% 患者中永久停用 KOMZIFTI 的不良反应包括未识别病原体的感染（8%）、细菌感染（4%）、心脏骤停（2%）和分化综合症（2%）。

最常见（≥ 20%）的不良反应，包括实验室异常，包括天冬氨酸氨基转移酶升高（53%）、未识别病原体的感染（52%）、钾降低（52%）、白蛋白降低（51%）、丙氨酸氨基转移酶升高（50%）、钠降低（49%）、肌酐升高（45%）、碱性磷酸酶升高（41%）、出血（38%）、腹泻（36%）、恶心（35%）、疲劳（34%）、水肿（30%）、细菌感染（28%）、肌肉骨骼疼痛（28%）、胆红素升高（27%）、钾升高（26%）、分化综合症（26%）、瘙痒（23%）、发热性中性粒细胞减少症（22%）和转氨酶升高（21%）。

药物相互作用

当 KOMZIFTI 与以下药物同时使用时，可能会发生药物相互作用：

• 强效或中效 CYP3A4 抑制剂：更频繁地监测患者的 KOMZIFTI 相关不良反应。
• 强效或中效 CYP3A4 诱导剂：避免与 KOMZIFTI 同时使用。
• 胃酸抑制剂：避免与质子泵抑制剂（PPIs）、H2 受体拮抗剂（H2RAs）或局部作用的抗酸药同时使用。如果无法避免与 H2RAs 或局部作用的抗酸药同时使用，请调整 KOMZIFTI 的给药时间。
  • 在服用 H2 受体拮抗剂前 2 小时或后 10 小时服用 KOMZIFTI。
  • 在服用局部作用的抗酸药前 2 小时或后 2 小时服用 KOMZIFTI。
• 延长 QTc 间期的药物：避免与 KOMZIFTI 同时使用。如果无法避免同时使用，请在启动、同时使用和临床指示时进行心电图检查。如果 QTc 间期超过 500 毫秒或与基线相比变化超过 60 毫秒，则中断 KOMZIFTI。

特定人群的使用

妊娠： 根据动物研究结果及其作用机制，KOMZIFTI 在孕妇中使用时可能会对胚胎和胎儿造成伤害。建议孕妇注意对胎儿的潜在风险。在开始使用 KOMZIFTI 之前，确认具有生育潜力的女性的妊娠状态。

哺乳： 由于可能对哺乳儿童产生不良反应，建议女性在使用 KOMZIFTI 治疗期间及最后一次剂量后 2 周内不要哺乳。

不育： 根据动物研究结果，KOMZIFTI 可能会影响具有生育潜力的女性和男性的生育能力。

请参阅完整的处方信息，包括 盒装警告。

关于 Kura Oncology

Kura Oncology 是一家生物制药公司，致力于实现精准医学在癌症治疗中的承诺。Kura 的小分子药物候选者管线旨在靶向癌症信号通路，并解决高需求的血液恶性肿瘤和实体瘤。Kura 开发并商业化了 KOMZIFTI™，这是一种 FDA 批准的每日一次口服的 menin 抑制剂，用于治疗复发或难治的 NPM1 突变急性髓性白血病成人患者，并继续在 menin 抑制和法尼基转移酶抑制方面开创进展。有关更多信息，请访问 Kura 网站 https://kuraoncology.com/ 并在 X 和 LinkedIn 上关注我们。

关于 Kyowa Kirin

京华制药旨在发现和提供具有改变生命价值的新药和治疗方案。作为一家总部位于日本的全球专业制药公司，京华制药在药物发现和生物技术创新方面投资超过 70 年，目前正在致力于研发下一代抗体以及细胞和基因疗法，旨在帮助那些有高度未满足医疗需求的患者，例如骨骼与矿物质、顽固性血液疾病/血液肿瘤和罕见疾病。京华制药在全球范围内共同致力于其价值观、可持续增长以及让人们微笑的使命。您可以在 www.kyowakirin.com 了解更多关于京华制药的业务信息。

Kura 前瞻性声明

本新闻稿包含某些前瞻性声明，这些声明涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与历史结果或任何由此类前瞻性声明所表达或暗示的未来结果存在重大差异。这些前瞻性声明包括关于 KOMZIFTI 对 R/R NPM1 突变急性髓性白血病患者潜在影响的声明，以及 Kura 为患者提供 KOMZIFTI 的能力。可能导致实际结果显著不同的因素包括 KOMZIFTI 可能产生意外副作用的风险；与市场竞争、市场接受度和 KOMZIFTI 商业化相关的风险；与京华制药的合作可能不成功的风险；以及与发现、开发和商业化安全有效的人类治疗药物的过程相关的其他风险，以及围绕这些药物建立业务的努力。您被敦促考虑包含 “可能”、“将”、“会”、“能够”、“应该”、“相信”、“估计”、“项目”、“承诺”、“潜在”、“期待”、“计划”、“预期”、“打算”、“继续”、“设计”、“目标” 或这些词的否定形式或其他可比词的声明是不确定和前瞻性的。有关 Kura 面临的风险和不确定性的进一步列表和描述，请参阅 Kura 向证券交易委员会提交的定期和其他文件，这些文件可在 www.sec.gov 获取。这些前瞻性声明仅在发布之日有效，Kura 不承担更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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参考文献：

1. KOMZIFTI (ziftomenib)。处方信息。加利福尼亚州圣地亚哥：Kura Oncology, Inc.; 2025。

2. Wang et al. J Clin Oncol 43, 3381-3390 (2025)。