<p>一项新的 FDA 批准使大冢制药在免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）领域取得了突破，这一领域正受到多家生物制药公司的关注，竞争日益激烈。</p>
<p>大冢制药周二表示，这种名为 Voyxact 的新药获得了 FDA 的加速批准，可用于减少处于进展风险中的成人原发性 IgAN 患者的蛋白尿。</p>
<p>该药物为每月自我注射一次，通过阻断增殖诱导配体（APRIL）来发挥作用，APRIL 是一种促进自身抗体产生的蛋白，可能引发炎症和肾损伤，导致 IgAN。</p>
<p>该药物也被称为 sibeprenlimab，是首个进入市场的针对这一途径的候选药物。其他制药公司，包括 Vertex、诺华和 Vor Bio 也在研发针对 IgAN 及其他疾病的抗 APRIL 药物。Voyxact 也是首个获得 IgAN 批准的生物药物，而之前四个 IgAN 的 FDA 批准均为小分子药物。</p>
<p>Voyxact 通过证明其减少蛋白尿的能力赢得了 FDA 的认可，蛋白尿通过尿液蛋白与肌酐比率（UPCR）来衡量。在一项名为 Visionary 的三期试验中，Voyxact 在九个月的治疗中实现了显著的安慰剂调整后 51% 的蛋白尿减少。参与试验的患者接受了标准治疗，如 ACE 抑制剂、血管紧张素 II 受体拮抗剂和/或 SGLT2 抑制剂。</p>
<p>根据几天前在美国肾脏病学会 2025 年肾脏周的结果以及《新英格兰医学杂志》的发表，Voyxact 在一年治疗后对蛋白尿的安慰剂调整治疗效果达到了 54.3%。</p>
<p>“Voyxact 的可用性代表了一种新颖的靶向方法，帮助管理 IgAN 患者的复杂疾病，” 大冢制药首席医学官 John Kraus 博士在 11 月 25 日的声明中表示。“凭借其靶向机制、强大的疗效、安全性和每四周一次的给药方案，Voyxact 为 IgAN 患者提供了一种新选择。”</p>
<p>与之前 IgAN 的加速批准不同，FDA 并未根据特定的 UPCR 水平限制 Voyxact 的适用患者群体。诺华的内皮素 A 受体拮抗剂（ERA）Vanrafia 是 FDA 在四月最新批准的 IgAN 药物，目前允许 UPCR 至少为 1.5 g/g 的患者使用。Travere Therapeutics 的双重 ARB/ERA 药物 Filspari 在去年获得完全批准后，才摆脱了相同的 UPCR 限制。</p>
<p>为了获得传统的批准，大冢制药需要证明 Voyxact 能否在进行中的 Visionary 研究中，在两年内减缓疾病进展，具体通过估计的肾小球滤过率（eGFR）下降来衡量。大冢制药表示，预计将在 2026 年初获得该数据。</p>
<p>“我们认为 FDA 对这一类药物的 eGFR 轨迹感到满意，因此允许广泛使用，” Jefferies 分析师在 11 月 25 日的报告中提到 Voyxact 的标签。</p>
<p>Jefferies 团队观察到，FDA 的这一决定对未来 APRIL 类药物的竞争者是个好兆头。</p>
<p>根据 Jefferies 的计算，IgAN 代表着一个每年潜在销售额约为 60 亿到 100 亿美元的大市场。但分析师表示，APRIL 类药物之间的竞争将非常激烈，该领域有望迅速变得拥挤。</p>
<p>几家公司正在开发 BAFF/APRIL 双重抑制剂。BAFF 或 B 细胞激活因子是 IgAN 中异常蛋白和自身抗体产生的另一个关键介导物。</p>
<p>Vera Therapeutics 在 11 月 7 日宣布已向 FDA 提交其 BAFF/APRIL 药物 atacicept 的申请，该药物在三期 Origin 3 试验的中期分析中与安慰剂相比，UPCR 减少了 42%。</p>
<p>通过去年 49 亿美元收购 Alpine Immune Sciences，Vertex 正在为其 BAFF/APRIL 药物 povetacicept 在 IgAN 中申请加速批准。该公司表示将于今年开始 FDA 的滚动提交，并打算使用优先审查凭证来加快监管流程，可能在 2026 年底前获得批准。</p>
<p>在二期 Ruby-3 试验中，povetacicept 在 48 周内实现了 64% 的绝对蛋白尿减少，根据最近在 ASN 年会上公布的数据。该试验没有安慰剂对照组。</p>
<p>与此同时，Vor Bio 的合作伙伴 RemeGen 刚刚报告了其 BAFF/APRIL 双重抑制剂 telitacicept 在 IgAN 中的中国三期数据积极，尽管该药物在美国的临床开发计划仍不明确。</p>
<p>此外，诺华还有一种名为 zigakibart 的抗 APRIL 药物，除了 FDA 批准的 Vanrafia 和因子 B 抑制剂 Fabhalta，该公司表示在三期试验的最终分析中显示其能够减缓肾功能下降和 IgAN 进展。</p>
<p>大冢制药在肾病领域有一定经验，其 Jynarque 于 2018 年获得 FDA 批准，成为首个减缓自体显性多囊肾病（ADPKD）患者肾功能下降的治疗。</p>

大冢制药(ADR)

<p>大冢制药的新药 Voyxact 已获得 FDA 加速批准，用于治疗免疫球蛋白 A 肾病（IgAN），这是一个竞争激烈的肾脏疾病领域。Voyxact 是一种首创的生物制剂，能够减少面临 IgAN 进展风险的成年人的蛋白尿。它通过阻断与炎症和肾脏损伤相关的蛋白 APRIL 来发挥作用。该药物在临床试验中显示出显著的减少蛋白尿的疗效。大冢制药的目标是通过在正在进行的研究中证明疾病进展减缓来获得全面批准。IgAN 市场竞争激烈，多个公司正在开发类似的治疗方案</p>

<p>A new FDA approval for a first-in-class drug has vaulted Otsuka into immunoglobulin A nephropathy (IgAN), an increasingly competitive kidney disease field targeted by multiple biopharma companies.</p>
<div class="lb-trans"><p>一项新的 FDA 批准使大冢制药在免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）领域取得了突破，这一领域正受到多家生物制药公司的关注，竞争日益激烈。</p>
</div><p>The new drug, called Voyxact, has won an FDA accelerated approval to be used to reduce proteinuria in adults with primary IgAN who are at risk of progression, Otsuka said Tuesday.</p>
<div class="lb-trans"><p>大冢制药周二表示，这种名为 Voyxact 的新药获得了 FDA 的加速批准，可用于减少处于进展风险中的成人原发性 IgAN 患者的蛋白尿。</p>
</div><p>A self-administered injection given once per month, the drug works by blocking A proliferation-inducing ligand (APRIL), a protein that promotes autoantibody production that may trigger inflammation and kidney damage, causing IgAN.</p>
<div class="lb-trans"><p>该药物为每月自我注射一次，通过阻断增殖诱导配体（APRIL）来发挥作用，APRIL 是一种促进自身抗体产生的蛋白，可能引发炎症和肾损伤，导致 IgAN。</p>
</div><p>The drug, also known as sibeprenlimab, is the first in a growing list of candidates to reach the market targeting this pathway. Other drugmakers, including Vertex, Novartis and Vor Bio are working on anti-APRIL agents against IgAN and other disorders. Voyxact is also the first biologic drug approved for IgAN, whereas all four earlier IgAN FDA approvals went to small molecules.</p>
<div class="lb-trans"><p>该药物也被称为 sibeprenlimab，是首个进入市场的针对这一途径的候选药物。其他制药公司，包括 Vertex、诺华和 Vor Bio 也在研发针对 IgAN 及其他疾病的抗 APRIL 药物。Voyxact 也是首个获得 IgAN 批准的生物药物，而之前四个 IgAN 的 FDA 批准均为小分子药物。</p>
</div><p>Voyxact won the FDA’s endorsement by proving its ability to reduce proteinuria, or protein in the urine, as measured by the urinary protein-to-creatinine ratio (UPCR). In a phase 3 trial coded Visionary, Voyxact led to a significant placebo-adjusted 51% reduction in proteinuria at nine months of treatment. Patients enrolled in the trial were receiving standard therapies such as ACE inhibitors, angiotensin II receptor blockers and/or SGLT2 inhibitors.</p>
<div class="lb-trans"><p>Voyxact 通过证明其减少蛋白尿的能力赢得了 FDA 的认可，蛋白尿通过尿液蛋白与肌酐比率（UPCR）来衡量。在一项名为 Visionary 的三期试验中，Voyxact 在九个月的治疗中实现了显著的安慰剂调整后 51% 的蛋白尿减少。参与试验的患者接受了标准治疗，如 ACE 抑制剂、血管紧张素 II 受体拮抗剂和/或 SGLT2 抑制剂。</p>
</div><p>After one year of treatment, Voyxact’s placebo-adjusted treatment effect on proteinuria reached 54.3%, according to results presented a few days ago at the American Society of Nephrology Kidney Week 2025 and published in The New England Journal of Medicine.</p>
<div class="lb-trans"><p>根据几天前在美国肾脏病学会 2025 年肾脏周的结果以及《新英格兰医学杂志》的发表，Voyxact 在一年治疗后对蛋白尿的安慰剂调整治疗效果达到了 54.3%。</p>
</div><p>“The availability of Voyxact represents a novel targeted approach to help manage this complex disease for patients living with IgAN,” John Kraus, M.D., Ph.D., chief medical officer of Otsuka, said in a Nov. 25 release. “With its targeted mechanism, strong efficacy, safety profile, and once-every-four-weeks dosing, Voyxact offers a new option for IgAN patients.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“Voyxact 的可用性代表了一种新颖的靶向方法，帮助管理 IgAN 患者的复杂疾病，” 大冢制药首席医学官 John Kraus 博士在 11 月 25 日的声明中表示。“凭借其靶向机制、强大的疗效、安全性和每四周一次的给药方案，Voyxact 为 IgAN 患者提供了一种新选择。”</p>
</div><p>Unlike previous accelerated approvals in IgAN, the FDA is not restricting the patient population eligible for Voyxact based on a specific UPCR level. Novartis’ endothelin A receptor antagonist (ERA) Vanrafia, the most recent accelerated approval in IgAN doled out by the FDA in April, is currently allowed for patients with UPCR of at least 1.5 g/g. Travere Therapeutics’ dual ARB/ERA drug Filspari shook off that same UPCR limitation only after winning a full approval last year.</p>
<div class="lb-trans"><p>与之前 IgAN 的加速批准不同，FDA 并未根据特定的 UPCR 水平限制 Voyxact 的适用患者群体。诺华的内皮素 A 受体拮抗剂（ERA）Vanrafia 是 FDA 在四月最新批准的 IgAN 药物，目前允许 UPCR 至少为 1.5 g/g 的患者使用。Travere Therapeutics 的双重 ARB/ERA 药物 Filspari 在去年获得完全批准后，才摆脱了相同的 UPCR 限制。</p>
</div><p>To win a traditional nod, Otsuka is on the hook to show whether Voyxact can slow disease progression, as measured by estimated glomerular filtration rate (eGFR) decline, at two years in the ongoing Visionary study. Otsuka said it expects to have that data in early 2026.</p>
<div class="lb-trans"><p>为了获得传统的批准，大冢制药需要证明 Voyxact 能否在进行中的 Visionary 研究中，在两年内减缓疾病进展，具体通过估计的肾小球滤过率（eGFR）下降来衡量。大冢制药表示，预计将在 2026 年初获得该数据。</p>
</div><p>“We think FDA is comfortable with the eGFR trajectory of this class of drugs to allow broad use,” Jefferies analysts said of Voyxact’s label in a Nov. 25 note.</p>
<div class="lb-trans"><p>“我们认为 FDA 对这一类药物的 eGFR 轨迹感到满意，因此允许广泛使用，” Jefferies 分析师在 11 月 25 日的报告中提到 Voyxact 的标签。</p>
</div><p>The FDA’s decision here bodes well for future contenders in the APRIL class, the Jefferies team observed.</p>
<div class="lb-trans"><p>Jefferies 团队观察到，FDA 的这一决定对未来 APRIL 类药物的竞争者是个好兆头。</p>
</div><p>According to Jefferies’ calculations, IgAN represents a large market worth around $6 billion to $10 billion in potential sales per year. But competition within the APRIL class will be intense, the analysts said, and the space is poised to get crowded fast.</p>
<div class="lb-trans"><p>根据 Jefferies 的计算，IgAN 代表着一个每年潜在销售额约为 60 亿到 100 亿美元的大市场。但分析师表示，APRIL 类药物之间的竞争将非常激烈，该领域有望迅速变得拥挤。</p>
</div><p>Several companies are developing BAFF/APRIL duo inhibitors. BAFF, or B-cell activating factor, is another key mediator in the production of abnormal proteins and autoantibodies involved in IgAN.</p>
<div class="lb-trans"><p>几家公司正在开发 BAFF/APRIL 双重抑制剂。BAFF 或 B 细胞激活因子是 IgAN 中异常蛋白和自身抗体产生的另一个关键介导物。</p>
</div><p>Vera Therapeutics announced on Nov. 7 that it has submitted an FDA application for its BAFF/APRIL med, atacicept, which yielded a 42% reduction in UPCR compared with placebo at nine months at an interim analysis of the phase 3 Origin 3 trial.</p>
<div class="lb-trans"><p>Vera Therapeutics 在 11 月 7 日宣布已向 FDA 提交其 BAFF/APRIL 药物 atacicept 的申请，该药物在三期 Origin 3 试验的中期分析中与安慰剂相比，UPCR 减少了 42%。</p>
</div><p>Through its $4.9 billion acquisition of Alpine Immune Sciences last year, Vertex is preparing an FDA application for an accelerated approval for its BAFF/APRIL drug, povetacicept, in IgAN. The company has said it will begin an FDA rolling submission this year and intends to use a priority review voucher to expedite the regulatory process, potentially leading to a go-ahead by the end of 2026.</p>
<div class="lb-trans"><p>通过去年 49 亿美元收购 Alpine Immune Sciences，Vertex 正在为其 BAFF/APRIL 药物 povetacicept 在 IgAN 中申请加速批准。该公司表示将于今年开始 FDA 的滚动提交，并打算使用优先审查凭证来加快监管流程，可能在 2026 年底前获得批准。</p>
</div><p>In the phase 2 Ruby-3 trial, povetacicept elicited absolute proteinuria reductions of 64% at 48 weeks, according to data presented at the recent ASN annual meeting. The trial does not have a placebo control arm.</p>
<div class="lb-trans"><p>在二期 Ruby-3 试验中，povetacicept 在 48 周内实现了 64% 的绝对蛋白尿减少，根据最近在 ASN 年会上公布的数据。该试验没有安慰剂对照组。</p>
</div><p>Meanwhile, Vor Bio’s partner RemeGen just reported positive China phase 3 data for its BAFF/APRIL duo inhibitor telitacicept in IgAN, although the drug’s U.S. clinical development plan in the disease remains unclear.</p>
<div class="lb-trans"><p>与此同时，Vor Bio 的合作伙伴 RemeGen 刚刚报告了其 BAFF/APRIL 双重抑制剂 telitacicept 在 IgAN 中的中国三期数据积极，尽管该药物在美国的临床开发计划仍不明确。</p>
</div><p>What’s more, Novartis has an anti-APRIL drug called zigakibart in addition to FDA-approved Vanrafia and factor B inhibitor Fabhalta, which the company said has shown it can slow kidney function decline and IgAN progression in the final analysis of a phase 3 trial.</p>
<div class="lb-trans"><p>此外，诺华还有一种名为 zigakibart 的抗 APRIL 药物，除了 FDA 批准的 Vanrafia 和因子 B 抑制剂 Fabhalta，该公司表示在三期试验的最终分析中显示其能够减缓肾功能下降和 IgAN 进展。</p>
</div><p>Otsuka has some experience in the kidney disease space with Jynarque, which was approved by the FDA in 2018 as the first treatment to slow kidney function decline in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD).</p>
<div class="lb-trans"><p>大冢制药在肾病领域有一定经验，其 Jynarque 于 2018 年获得 FDA 批准，成为首个减缓自体显性多囊肾病（ADPKD）患者肾功能下降的治疗。</p>
</div>

大冢制药获得 FDA 批准，进入竞争日益激烈的肾病领域