Solid Biosciences 的 SGT-212 获得美国食品药品监督管理局（FDA）罕见儿科疾病资格

Solid Biosciences 的 SGT-212 已获得 FDA 稀有儿童疾病认定，这可能为未来的申请提供优先审查凭证。SGT-212 旨在通过双重给药途径传递 frataxin 基因，以治疗弗里德里希共济失调。这个里程碑，以及快速通道认定，加快了市场进入并增强了与 FDA 的互动。该疗法针对 FA 的心脏、神经和全身症状，标志着在满足这一退行性疾病未满足需求方面的进展