-- Bezuclastinib 在所有症状领域均取得明显的临床益处，包括 11 种个体症状的显著改善，以及基线时最严重症状的改善 --
-- Bezuclastinib 表明，降低疾病的客观指标，包括血清胰蛋白酶，与症状严重程度的改善相关；这是首次在非进展性系统性肥大细胞增生症患者中显示这一点 --
-- 新的 48 周数据表明，症状改善的效果随着时间的推移持续加深 --
-- Bezuclastinib 展示了良好的安全性和耐受性，支持长期使用 --
-- Bezuclastinib 于 2025 年 10 月获得突破性疗法认定；新药申请（NDA）计划于 2025 年 12 月提交 --
-- Cogent 将于 12 月 8 日星期一上午 8:00（东部时间）召开投资者电话会议和网络直播 --
马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德，2025 年 12 月 6 日（全球新闻稿）-- Cogent Biosciences, Inc.（纳斯达克：COGT）今天宣布了针对非进展性系统性肥大细胞增生症（NonAdvSM）患者的 SUMMIT 临床试验第二部分的完整结果。如之前所述，Bezuclastinib 在主要和所有关键次要终点上显示出临床上有意义且高度统计显著的改善。新的结果进一步突显了 Bezuclastinib 对患者报告症状和肥大细胞负担的客观指标的益处，并显示出疾病病理改善与患者报告的症状严重程度之间的显著相关性。
“我们很高兴能展示 SUMMIT 试验的额外数据，这支持我们对 Bezuclastinib 将成为非进展性系统性肥大细胞增生症患者最佳治疗选择的信念，” Cogent 总裁兼首席执行官 Andrew Robbins 说。“我们仍然按计划在本月向 FDA 提交 Bezuclastinib 的首个新药申请，并对我们扩展接入计划的兴趣增加感到鼓舞。”
“非进展性系统性肥大细胞增生症患者目前的治疗选择非常有限，而 Bezuclastinib 在 SUMMIT 试验中展示的在疾病病理和症状改善方面的益处对这一患者群体来说非常令人振奋，” 杜克大学血液恶性肿瘤和细胞治疗医学副教授 Lindsay Rein 医生表示。“SUMMIT 试验的结果与我在使用 Bezuclastinib 治疗 NonAdvSM 患者时的临床经验相符，能够迅速且深度改善症状控制和疾病的客观指标，而没有耐受性挑战。”
SUMMIT 试验数据
在 SUMMIT 临床试验的注册导向第二部分中，118 名患者接受了每日一次的 Bezuclastinib 加最佳支持治疗（BSC），60 名患者接受了安慰剂加 BSC。该研究包括经过中央病理学审查确认的 NonAdvSM 诊断的成年人，尽管进行了优化的 BSC 方案，但仍有中度至重度的症状负担。
在完成 24 周治疗期后，患者可以选择在开放标签扩展研究中接受 Bezuclastinib。基线患者人口在治疗组之间平衡，并反映出显著的疾病负担。疾病症状使用肥大细胞症状严重性日记（MS2D2）进行评估。
Bezuclastinib 实现了临床上有意义且统计显著的症状改善
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
<th></th>
<th></th>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>结果指标</td>
<td>Bezuclastinib</td>
<td>安慰剂</td>
<td>p 值</td>
</tr>
<tr>
<td>在 24 周治疗时（主要终点和关键次要终点）</td>
<td></td>
<td></td>
<td></td>
</tr>
<tr>
<td>平均变化 TSS (%)</td>
<td>-24.3 (-43%)</td>
<td>-15.4 (-29%)</td>
<td>p&lt;0.001</td>
</tr>
<tr>
<td>≥50% TSS 减少的患者比例</td>
<td>34.3%</td>
<td>18.1%</td>
<td>p=0.01</td>
</tr>
<tr>
<td>≥30% TSS 减少的患者比例</td>
<td>65.4%</td>
<td>38.6%</td>
<td>p&lt;0.001</td>
</tr>
<tr>
<td>对于经过 48 周治疗的患者（随访数据截止至 2025 年 11 月）</td>
<td></td>
<td></td>
<td></td>
</tr>
<tr>
<td>平均变化 TSS (%)</td>
<td>-32.0 (-54%)</td>
<td>n/a</td>
<td>n/a</td>
</tr>
<tr>
<td>≥50% TSS 减少的患者比例</td>
<td>56.4%</td>
<td>n/a</td>
<td>n/a</td>
</tr>
<tr>
<td>≥30% TSS 减少的患者比例</td>
<td>86.2%</td>
<td>n/a</td>
<td>n/a</td>
</tr>
<tr>
<td></td>
<td></td>
<td></td>
<td></td>
</tr>
</tbody>
</table>
在几个额外的关键次要终点中，Bezuclastinib 在肥大细胞负担的客观疾病标志物上表现出快速、深度和持续的改善。在第 24 周，87.4% 的患者实现了血清胰蛋白酶水平 ≥50% 的降低，75.6% 的患者显示骨髓肥大细胞数量 ≥50% 的减少或聚集物的清除，85.7% 的患者实现了 KIT D816V 变异等位基因频率 ≥50% 的降低或不可检测，这些在与安慰剂比较时均具有统计学意义。来自 SUMMIT 患者的额外病理生物学数据将在 12 月 8 日星期一的 ASH 口头报告中分享。
SUMMIT 亚组
作为 SUMMIT 研究的一部分，招募了患有潜伏性系统性肥大细胞增生症的患者（n=8 Bezuclastinib 组，n=4 安慰剂组）和之前接受过 avapritinib 治疗的患者（n=11 Bezuclastinib 组，n=3 安慰剂组）。在这些亚组中接受 Bezuclastinib 治疗的患者 TSS 平均变化分别为 -35.6 和 -21.6。患者在这些亚组中的客观疾病负担指标的反应与更广泛的 SUMMIT 人群的结果一致，其相关的不良事件和总体耐受性也是如此。
安全性数据
如之前在 2025 年 7 月 7 日报告的，治疗相关的不良事件（TEAEs）大多数（
98.3%
在 Bezuclastinib 组 vs.
88.3%
在安慰剂组）为低级别。Bezuclastinib 治疗中报告的最常见 TEAEs 为头发颜色变化（
69.5%
Bezuclastinib vs.
5.0%
安慰剂），味觉改变（
23.7%
Bezuclastinib vs.
0%
安慰剂），恶心（
22.0%
Bezuclastinib vs.
13.3%
安慰剂）和 ALT/AST 升高（
22.0%
Bezuclastinib vs.
6.6%
安慰剂；≥Gr 3,
5.9%
vs.
0%
)。严重不良事件发生在
4.2%
接受 Bezuclastinib 治疗的患者中，与
5.0%
接受安慰剂治疗的患者中。因治疗相关的不良事件而中断治疗的比例为
5.9%
接受 bezuclastinib 治疗的患者中，均因 ALT/AST 升高，所有患者均已完全恢复。除暂时性和可控的实验室异常外，未报告其他肝脏不良事件。
SUMMIT 长期跟踪
参与 SUMMIT 试验的患者的长期跟踪数据预计将在 2026 年第一季度的即将召开的科学会议上公布。初步的 48 周数据将在定于 12 月 8 日星期一的投资者电话会议上分享。
网络直播信息
Cogent 将在 12 月 8 日星期一东部时间上午 8:00 举办一次关于 SUMMIT 在 NonAdvSM 中额外数据的直播网络研讨会。该直播活动将在 Cogent 网站的投资者与媒体页面上提供，网址为 investors.cogentbio.com。活动结束后约两小时将提供网络研讨会的重播，并将存档最多 30 天。
关于 Cogent Biosciences, Inc.
Cogent Biosciences 是一家生物技术公司，专注于开发针对基因定义疾病的精准疗法。最先进的临床项目 bezuclastinib 是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在有效抑制 KIT D816V 突变以及 KIT 外显子 17 中的其他突变。KIT D816V 负责驱动系统性肥大细胞增生症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。外显子 17 突变也出现在晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中，这是一种对致癌 KIT 信号强烈依赖的癌症。该公司还在进行其新型内部发现的 FGFR2/3 抑制剂的 1 期研究。此外，Cogent 研究团队正在开发一系列新型靶向疗法，以帮助对抗严重的基因驱动疾病，针对 ErbB2、PI3Kα、KRAS 和 JAK2 的突变。Cogent Biosciences 总部位于马萨诸塞州的沃尔瑟姆和科罗拉多州的博尔德。有关更多信息，请访问我们的网站 www.cogentbio.com。在社交媒体上关注 Cogent Biosciences：X（前称 Twitter）和 LinkedIn。可能对投资者重要的信息将定期发布在我们的网站和 X 上。
前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明，包括但不限于关于以下内容的声明：计划于 2025 年 12 月向 FDA 提交 bezuclastinib 的 NDA 申请；公司相信 bezuclastinib 将成为 NonAdvSM 患者的最佳治疗选择，并计划在 2026 年第一季度的即将召开的科学会议上展示参与 SUMMIT 试验的患者的长期跟踪数据。使用 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 或 “会” 等词语及类似词语或表达，旨在识别前瞻性声明。前瞻性声明既不是历史事实，也不是未来表现的保证。相反，它们基于我们对未来业务、未来计划和战略、临床结果、临床试验的入组率及其他未来条件的当前信念、期望和假设。新的风险和不确定性可能会不时出现，无法预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性声明的准确性不作任何明示或暗示的陈述或保证。我们可能无法实际实现前瞻性声明中披露的预测或里程碑，您不应对我们的前瞻性声明过度依赖。此类前瞻性声明受到包括但不限于在 Cogent 最近提交给 SEC 的 10-K 表格年报中列出的 “风险因素” 标题下的若干重大风险和不确定性的影响。任何前瞻性声明仅在作出之日有效。我们及我们的附属公司、顾问或代表不承担任何义务，公开更新或修订任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，法律要求的除外。这些前瞻性声明不应被视为我们在此日期之后的任何日期的观点。
联系方式：
Christi Waarich
投资者关系高级总监
christi.waarich@cogentbio.com
617-830-1653
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COGT

Cogent Biosciences 在 ASH 会议上公布了 bezuclastinib 针对非进展性系统性肥大细胞增生症的 SUMMIT 试验的完整结果。bezuclastinib 显示出显著的临床益处，改善了症状和疾病标志物。该药物表现出良好的安全性，并计划于 2025 年 12 月提交 FDA 申请。Cogent 将于 12 月 8 日召开投资者电话会议。该试验包括 118 名患者，显示出症状严重程度和疾病病理的显著改善

Cogent Biosciences Presents Full SUMMIT Results of Bezuclastinib in Patients with NonAdvanced Systemic Mastocytosis (NonAdvSM) at the 67th Annual Meeting of the American Society of Hematology (ASH) | COGT Stock News

Cogent Biosciences 在第 67 届美国血液学会（ASH）年会上展示了 Bezuclastinib 用于非进展性系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者的完整 SUMMIT 研究结果 | COGT 股票新闻