CLN-049 单药治疗在重度预处理的复发/难治性急性髓性白血病患者中显示出良好的疗效，包括多例完全缓解和令人鼓舞的反应持续性
在迄今为止测试的最高目标剂量下观察到 31% 的完全缓解/部分完全缓解率；对 45 名患者的初步剂量递增结果显示所有评估剂量的安全性良好
CLN-049 最近获得美国 FDA 的快速通道认证
公司将于 12 月 8 日星期一东部时间晚上 8:00 举办线下活动
马萨诸塞州剑桥，2025 年 12 月 08 日（全球新闻通讯）——Cullinan Therapeutics, Inc.（纳斯达克：CGEM），一家临床阶段生物制药公司，致力于加速潜在的首个或最佳的高影响力自身免疫疾病和癌症疗法，今天分享了其 CLN-049 的 1 期研究的更新临床数据。CLN-049 是一种新型的研究性 FLT3xCD3 双特异性 T 细胞结合剂，适用于复发/难治性急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）患者。这些数据将在第 67 届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告，会议将于 12 月 6-9 日举行，报告时间为 12 月 8 日上午 10:45（东部时间）。
“这些令人鼓舞的临床数据，包括多例完全缓解和令人鼓舞的初步反应持续性数据，展示了 CLN-049 扩大 AML 患者治疗选择的潜力，包括目前面临特别差预后的 TP53 突变 AML 患者，” Cullinan Therapeutics 首席医学官 Jeffrey Jones 医生表示。“结合最近获得的 FDA 快速通道认证，进一步强调了 CLN-049 帮助 AML 患者的潜力，Cullinan 致力于迅速推进这一潜在的新治疗选择，以应对这一毁灭性疾病。”
“尽管在某些情况下取得了进展，但 AML 仍然是一种侵袭性血癌，持久反应的选择有限，尤其是对于复发或难治性疾病的患者，” 纽约大学朗格尼健康中心临床白血病项目主任 Mohammad Maher Abdul Hay 医生表示。“CLN-049 代表了一种新颖的方法，旨在靶向 AML，因为它结合了 FLT3 的细胞外结构域，无论是野生型还是突变型，重新引导患者自身的 T 细胞识别并消灭白血病细胞。FLT3 是这一治疗方法特别有前景的靶点，因为它在超过 80% 的 AML 患者的白血病母细胞中表达。今天分享的令人信服的早期疗效数据，包括持续性数据，显示了 FLT3 靶向 T 细胞结合剂对需要新选择的 AML 患者的潜在影响。”
疗效结果
截至 2025 年 8 月数据截止时，共有 45 名患者（39 名 AML，3 名 MDS/AML，3 名 MDS）在 8 个队列中入组，未考虑 FLT3 细胞表面表达（目标剂量范围 1.5-12 µg/kg）。41 名患者在 7 个队列中可评估疗效，至少达到一次治疗反应评估。AML 患者的中位数先前治疗次数为 2 次（范围：1-8）。
对于 AML，反应使用 ELN 2022 标准进行评估。疗效终点包括完全缓解（CR）率、复合完全缓解（CRc）率（CR/完全缓解伴不完全恢复（CRi）/部分血液学恢复的完全缓解（CRh））。
在临床有效的目标剂量下，重度预处理的 AML 患者观察到有希望的单药活性：
<ul>
<li>在迄今为止研究的最高目标剂量 12 µg/kg（n=16）下，CR/CRh 率为 31%（5/16），CRc 率为 31%（5/16）。</li>
<li>在目标剂量 ≥6 µg/kg（n=32）下观察到抗白血病活性，CR/CRh 率为 25%（8/32），CRc 率为 28%（9/32）。</li>
</ul>
数据显示反应者的初步持续性令人鼓舞，包括可测量的残余病（MRD）阴性：
<ul>
<li>在有效剂量（≥6 µg/kg）下，达到 CR/CRh 反应的患者中，63%（5/8）患者的反应持续时间超过 16 周，另外 2 名患者能够进行异基因造血干细胞移植。</li>
<li>在 10/32 名在目标剂量 ≥6 µg/kg 下达到骨髓母细胞 &lt;5% 的患者中，30%（n=3）患者通过流式细胞术检测为 MRD 阴性，且 1 名 MRD 阴性患者的反应持续超过 36 周。</li>
</ul>
在具有高风险遗传特征的难治性 AML 患者中观察到令人鼓舞的反应：
<ul>
<li>值得注意的是，在 8 名接受 12 µg/kg 治疗的 TP53 突变 AML 患者中，50%（4/8）患者达到了 CR/CRh 反应：3 名患者达到了 CRh 反应，1 名患者达到了 CR；3/4 名 CR/CRh 患者的反应持续超过 16 周。</li>
<li>在 AML 患者中观察到的反应与基线 FLT3 表达无关，也与基线遗传风险无关。</li>
</ul>
安全性结果
截至 2025 年 8 月数据截止时，数据显示在复发/难治性 AML 和 MDS 患者（N=45）中具有良好的安全性特征：
<ul>
<li>最常见的治疗相关不良事件（TEAEs）包括细胞因子释放综合症（CRS）（35.6%）、输注相关反应（33.3%）、发热性中性粒细胞减少症（20.0%）、白细胞计数下降和肺炎（各 17.8%）、腹泻、低镁血症、口腔炎和低钾血症（各 15.6%）。</li>
<li>几乎所有 CRS 事件均限于 1 级或 2 级，大多数发生在递增剂量（SUD）或目标剂量 1 后。未观察到 3 级 CRS，且在两个递增剂量下未观察到。CRS 未导致治疗中断。</li>
<li>发生在 &gt;10% 患者中的 3 级及以上 TEAEs 包括发热性中性粒细胞减少症（20.0%）、白细胞计数下降（17.8%）、肺炎和中性粒细胞计数下降（各 11.1%）。</li>
</ul>
CLN-049 的开发将在 FDA 快速通道认证下进行。剂量递增仍在进行中的 1 期研究中继续，计划在 2026 年初进行扩展队列。
现场和虚拟投资者活动
Cullinan Therapeutics 将于 12 月 8 日星期一东部时间晚上 8:00 举办一场面向分析师和机构投资者的线下活动，届时 Moffitt Cancer Center &amp; Research Institute 的骨髓科副主任 David Sallman 医生将与 Cullinan Therapeutics 管理层讨论在 2025 年 ASH 年会和博览会上分享的 CLN-049 数据。Cullinan Therapeutics 的参与者包括首席执行官 Nadim Ahmed 和首席医学官 Jeffrey Jones 医生。
投资者和分析师可通过发送电子邮件至投资者关系负责人 Nick Smith (nsmith@cullinantx.com) 注册参加线下活动。网络直播将通过公司投资者关系网站的活动页面提供，网址为 https://investors.cullinantherapeutics.com/events。
关于 CLN-049
CLN-049 是一种新型的研究性 FLT3xCD3 双特异性 T 细胞结合剂。CLN-049 旨在靶向表达 FLT3 的白血病细胞，为治疗急性髓性白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合症 (MDS) 提供了一种新的免疫治疗方法。CLN-049 可同时结合突变和非突变的 FLT3，使其能够在不考虑 FLT3 突变状态的情况下进行靶向作用，从而使该研究性治疗适用于更广泛的人群。
CLN-049 正在进行一项 1 期、开放标签、多中心、首次人体试验的多次递增剂量研究，评估静脉注射 (IV) CLN-049 在复发/难治性 AML 或 MDS 患者中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学和初步疗效 (NCT05143996)，同时还在进行一项平行的 1 期、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究，针对具有可测残留病 (MRD) 的 AML 患者进行治疗 (EUCT 2023-506572-27-00)。
CLN-049 已获得美国 FDA 对复发/难治性 AML 治疗的快速通道认证。
关于急性髓性白血病
急性髓性白血病 (AML) 是一种血液和骨髓癌症，是成年人中最常见的急性白血病形式。其特征是异常白血球的快速增长，这些细胞挤占健康细胞，导致感染、疲劳和出血。每年在美国，大约有 22,000 人被诊断为 AML，约有一半的人因此失去生命。全球范围内，AML 每年影响约 144,000 人，导致约 130,000 人死亡。
尽管最近取得了一些进展，但 AML 患者的预后仍然较差，尤其是对于复发或难治性疾病的患者，五年生存率为 10% 或更低。具有高风险遗传特征的患者，如复杂核型或 TP53 突变，面临特别有限的选择。由于严重的副作用，许多老年患者可能无法接受化疗和干细胞移植等强烈治疗。目前，尚无针对 AML 的批准免疫治疗，突显出迫切需要新的治疗方法，以改善面临这种危及生命疾病的患者及其家庭的预后。
关于 Cullinan Therapeutics
Cullinan Therapeutics, Inc. (纳斯达克: CGEM) 是一家生物制药公司，致力于开发潜在的首创或最佳治疗、高影响力的自身免疫疾病和癌症疗法。Cullinan 追求有前景的治疗靶点，同时利用在肿瘤学中建立的 T 细胞结合剂的核心专业知识，并正在向自身免疫疾病领域推进。Cullinan 以严格的科学方法和有目的的创新构建临床阶段管道，致力于为患者提供新的护理标准。了解更多关于 Cullinan 的信息，请访问 https://cullinantherapeutics.com/，并在 LinkedIn 和 X 上关注 Cullinan。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法案》定义的前瞻性声明。这些前瞻性声明包括但不限于关于公司对以下事项的信念和预期的明示或暗示声明：我们对 CLN-049 的临床开发计划和时间表、CLN-049 的临床和治疗潜力、我们关于未来数据展示的计划，以及其他非历史事实的声明。&#34;相信&#34;、&#34;继续&#34;、&#34;可能&#34;、&#34;估计&#34;、&#34;期待&#34;、&#34;意图&#34;、&#34;可能&#34;、&#34;计划&#34;、&#34;潜力&#34;、&#34;项目&#34;、&#34;追求&#34;、&#34;将&#34;等类似表达旨在识别前瞻性声明，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些识别词。
本新闻稿中的任何前瞻性声明均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并且受到已知和未知的风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性声明中表达或暗示的任何未来结果、表现或成就存在重大差异。这些风险包括但不限于以下几点：对监管提交的时间和结果的不确定性；我们可能向美国食品药品监督管理局或其他全球监管机构提交的任何新药申请（NDA）、临床试验申请（IND）或其他全球监管提交未能在预期时间内获得批准或清除，或根本未获批准；我们临床试验和前临床研究的成功；与我们保护和维护知识产权地位相关的风险；与我们产品候选者的制造、供应和分销相关的风险；任何一个或多个我们的产品候选者，包括那些共同开发的，未能成功开发和商业化的风险；前临床研究或临床研究的结果未能预测未来研究结果的风险；全球经济条件变化的影响，包括与国际贸易政策、关税和供应链动态相关的不确定性对我们业务和运营的影响；以及任何合作、伙伴关系、许可或类似协议的成功。这些以及我们在向证券交易委员会提交的文件中讨论的其他重要风险和不确定性，包括在我们最近的 10-K 表格年度报告中的 “风险因素” 标题下，以及随后的 SEC 文件，可能导致实际结果与本新闻稿中所作的前瞻性声明所指示的结果存在重大差异。虽然我们可能选择在未来某个时点更新这些前瞻性声明，但我们不承担这样做的任何义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化，除非法律要求。此类前瞻性声明不应被视为代表我们在本新闻稿日期之后的任何日期的观点。此外，除非法律要求，公司或任何其他人均不对本新闻稿中包含的前瞻性声明的准确性和完整性承担责任。本新闻稿中包含的任何前瞻性声明仅在作出声明的日期有效。
联系方式：
投资者
Nick Smith
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Nsmith@cullinantx.com
媒体
Rose Weldon
+1 215.801.7644
Rweldon@cullinantx.com
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<li>美国癌症研究协会。(2025)。急性髓性白血病。https://www.aacr.org/patients-caregivers/cancer/acute-myeloid-leukemia/</li>
<li>国家癌症研究所。(2025)。急性髓性白血病治疗（PDQ®）–患者版。https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/adult-aml-treatment-pdq</li>
<li>Leptidis J., 等。(2014)。致命性心包压塞作为急性髓性白血病的首个表现。Am J Emerg Med 32(10)。https://doi.org/10.1016/j.ajem.2014.02.045</li>
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<li>Zhou, Y., 等。(2024)。1990–2021 年急性髓性白血病的全球、区域和国家负担：2021 年全球疾病负担研究的系统分析。生物标志物研究，12(101)。https://doi.org/10.1186/s40364-024-00649-y</li>
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CGEM

Cullinan Therapeutics 在第 67 届美国血液学会会议上展示了 CLN-049 的有希望的临床数据，这是一种新型的 FLT3xCD3 T 细胞连接剂。第一阶段研究显示在复发/难治性急性髓性白血病（AML）患者中具有疗效，最高剂量下的完全缓解/部分缓解率为 31%。美国 FDA 授予其快速通道认证，突显了其潜力。研究显示出良好的安全性和有希望的持久性，尤其是在 TP53 突变的 AML 患者中。该公司旨在推进这一 AML 治疗选项，因为该疾病的持久反应选择有限

Cullinan Therapeutics Showcases Compelling Clinical Data in AML for CLN-049, Novel FLT3xCD3 T Cell Engager, in Oral Presentation at the 67th ASH Meeting | CGEM Stock News

Cullinan Therapeutics 在第 67 届 ASH 会议上通过口头报告展示了 CLN-049 在急性髓性白血病（AML）中的引人注目的临床数据，这是一种新型 FLT3xCD3 T 细胞接合剂 | CGEM 股票新闻