1-3 组的 100% 患者未出现细胞因子释放综合症
CRIS-7 衍生的 CD3 设计支撑了受控的 T 细胞反应，支持其差异化的安全性特征，与标准治疗的可组合性
Aptevo Therapeutics Inc.（纳斯达克：APVO）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发基于其专有 ADAPTIR™和 ADAPTIR-FLEX™平台技术的新型免疫肿瘤治疗药物，展示了其正在进行的 1b/2 期 RAINIER 研究的初步结果，该研究评估了 mipletamig（一种 CD123 x CD3 双特异性分子）与阿扎胞苷和维奈克拉克（AZA/VEN）联合用于不适合进行强化化疗的新诊断急性髓性白血病（AML）患者。数据于 2025 年 12 月 8 日在美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示。
在剂量优化的 1-3 组中，mipletamig 与 AZA/VEN 联合显示出高缓解率和令人信服的安全性/耐受性特征，强化了在安全性能够有效管理时，T 细胞参与在一线 AML 中的潜力。Aptevo 对 CRIS-7 衍生的 CD3 结合域的专有使用使 mipletamig 在该类别中具有差异化。
关键发现
<ul>
<li>迄今为止，接受治疗的患者中 100% 未出现细胞因子释放综合症（CRS）</li>
<li>可评估患者的总体反应率（ORR）为 93%</li>
<li>87% 患者达到了完全缓解/完全缓解未恢复（CR/CRi）*</li>
<li>73% 患者达到了完全缓解（CR）</li>
<li>60% 的最小残留病（MRD）可评估的 CR/CRi 患者达到了最小残留病阴性状态，这一结果通常与更强、更持久的反应相关</li>
<li>43% 的 ORR 患者有 TP53 基因突变，这一标志通常与 AML 患者的不良预后相关</li>
</ul>
* 缓解 = 完全缓解（CR）和血液标志尚未恢复的完全缓解（CRi）。
患者的中位年龄为 75 岁，反映出这一人群在强化治疗中服务不足。在 RAINIER 试验中，三联疗法通常耐受良好。输注相关反应和血液学事件是最常见的不良事件，与该患者人群的预期一致。重要的是，未观察到 CRS，支持该分子在联合治疗中的差异化安全性特征。
“这些数据，特别是缓解率和 CRS 的缺失，强调了 mipletamig 作为一线 AML 方案的一部分的前景，” 首席医学官 Dirk Huebner 博士表示。“我们对在各组中看到的安全性和疗效特征感到鼓舞，并期待将该项目推进到后期评估。”
RAINIER 研究继续在其他剂量水平招募患者。Mipletamig 的设计利用了 Aptevo 的 ADAPTIR™平台，以实现针对性 T 细胞参与，旨在最小化全身免疫激活——这是实现 T 细胞参与在 AML 中充分治疗潜力的重要因素。
关于 RAINIER 试验
RAINIER 是一项一线 AML 研究，属于 1b/2 期剂量优化、多中心、多组、开放标签研究。受试者为 18 岁或以上的新诊断 AML 患者，且不符合强化诱导化疗的条件。RAINIER 将分为两部分进行。首先是针对一线 AML 患者的 1b 期剂量优化研究，随后进行 2 期研究。1b 期试验由多个连续组的 28 天治疗周期组成。
关于 Mipletamig
Aptevo 的全资拥有的主要专有药物候选者 mipletamig，正在评估用于 AML 的治疗，其设计上具有差异化，旨在重新引导患者的免疫系统以摧毁表达目标抗原 CD123 的白血病细胞和白血病干细胞，该抗原因在白血病干细胞和 AML 细胞中过度表达而成为 AML 的一个引人注目的靶点。这种类抗体重组蛋白治疗旨在同时作用于白血病细胞和免疫系统的 T 细胞，并将它们紧密结合以触发白血病细胞的破坏。Mipletamig 的设计旨在通过使用 CRIS-7 衍生的 CD3 结合通路来降低 CRS 的可能性和严重性，这一方法使 Aptevo 与竞争对手区分开来。根据《孤儿药法》，Mipletamig 已获得 AML 的孤儿药资格（“孤儿状态”）。孤儿药资格提供了关键优势——包括在批准后寻求美国市场独占权的机会、FDA 费用减免以及开发和税收抵免的机会。迄今为止，Mipletamig 已在三项试验中评估了超过 100 名患者。
关于 Aptevo Therapeutics
Aptevo Therapeutics Inc.（纳斯达克：APVO）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型双特异性和三特异性免疫疗法用于癌症治疗。该公司有两个临床候选者。Mipletamig 目前正在 RAINIER 中评估，这是一个两部分的 1b/2 期试验，旨在与标准治疗维奈克拉克 + 阿扎胞苷联合治疗一线急性髓性白血病。根据《孤儿药法》，Mipletamig 已获得 AML 的孤儿药资格（“孤儿状态”）。ALG.APV-527 是一种双特异性条件性 4-1BB 激动剂，仅在同时结合 4-1BB 和 5T4 时活跃，正在与 Alligator Bioscience 共同开发，并最近在针对可能表达 5T4 的多种实体肿瘤类型的 1 期临床试验中进行评估。该公司有六个具有不同作用机制的临床前候选者，旨在针对多种实体肿瘤。所有管线候选者均来自两个专有平台，ADAPTIR 和 ADAPTIR-FLEX。Aptevo 的使命是改善治疗结果，改变癌症患者的生活。有关更多信息，请访问 www.aptevotherapeutics.com。
安全港声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述，包括但不限于 Aptevo 对其治疗候选药物的活动、疗效、安全性、耐受性和持久性的预期，以及这些候选药物的潜在用途，包括与其他药物联合使用作为治疗疾病的疗法，Aptevo 对其 ADAPTIR 和 ADAPTIR-FLEX 平台有效性的预期，关于 Aptevo 临床项目进展的陈述，包括与预期的临床和监管里程碑相关的陈述，是否在针对特定患者群体的 1b 期剂量优化试验中继续研究 mipletamig 的多剂量联合使用 venetoclax + azacitidine 将显示缓解，Aptevo 的最终试验结果是否会与其早期评估有所不同，Aptevo 的战略是否会转化为改善急性髓性白血病（AML）患者的总体生存率，特别是在预后不良的患者亚组中，是否在多种肿瘤类型中继续研究 ALG.APV-527 将显示临床益处，ALG.APV-527 的中期数据发布的可能性和时间，关于 Aptevo 创造股东价值的能力的陈述，Aptevo 未来是否会继续保持业务的势头，以及任何其他包含 “可能”、“继续”、“相信”、“知道”、“预期”、“乐观”、“潜力”、“设计”、“有前景”、“计划”、“将” 等类似表达的陈述，均旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于 Aptevo 对未来事件的当前意图、信念和预期。Aptevo 无法保证任何前瞻性陈述的准确性。投资者应意识到，如果基础假设被证明不准确或未知风险或不确定性出现，实际结果可能与 Aptevo 的预期有重大差异。因此，投资者被提醒不要对任何前瞻性陈述过度依赖。
有几个重要因素可能导致 Aptevo 的实际结果与这些前瞻性陈述所指示的结果有重大差异，包括 Aptevo 的业务或前景恶化；对初步或中期数据的进一步评估或后续临床试验的不同结果；不良事件和意外问题，临床开发中的不利进展，包括在临床试验中观察到的意外安全问题；以及监管、社会、宏观经济和政治条件的变化。例如，实际结果可能因各种重要因素而与这些前瞻性陈述所指示的结果有重大差异，包括初步或中期数据和临床前研究结果的固有不确定性是否能预测后期临床试验的结果，患者的启动、招募和维持，以及临床试验的完成，来自正在进行的临床试验的数据的可用性和时间，试验设计包括可能使准确评估 mipletamig 益处的联合疗法，对监管审查过程中的时间和步骤的预期，对监管批准的预期，竞争产品的影响，我们与战略合作伙伴签订协议或以可接受的条款或根本无法筹集资金的能力，以及可能影响 Aptevo 产品候选药物的可用性或商业潜力的其他事项，由于灾难或其他事件（包括自然灾害或公共卫生危机）造成的商业或经济中断，地缘政治风险，包括当前俄罗斯与乌克兰之间的战争以及可能从当前冲突中演变出的任何其他军事事件，以及经济不确定性、关税的施加、通货膨胀和利率上升、市场波动持续和消费者信心下降等宏观经济条件。这些风险并非详尽无遗，Aptevo 面临已知和未知的风险。可能影响结果的其他风险和因素在 Aptevo 向证券交易委员会提交的文件中列出，包括截至 2024 年 12 月 31 日的财政年度的 10-K 表格年度报告及其后续的 10-Q 表格和 8-K 表格当前报告。上述内容列出了许多但并非所有可能导致实际结果与 Aptevo 在任何前瞻性陈述中的预期不同的因素。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日有效，除法律要求外，Aptevo 不承担更新任何前瞻性陈述以反映新信息、事件或情况的义务。
联系方式：
Miriam Weber Miller
投资者关系与企业传播负责人
Aptevo Therapeutics
电子邮件：IR@apvo.com 或 Millerm@apvo.com
电话：206-859-6628
来源： Aptevo Therapeutics
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APVO

Aptevo Therapeutics 在 2025 年的 ASH 会议上展示了 Mipletamig 在一线急性髓性白血病（AML）中的良好结果。1b/2 期 RAINIER 研究显示，100% 的患者未出现细胞因子释放综合症，整体应答率为 93%，且缓解率较高。Mipletamig 的设计利用了 Aptevo 的 ADAPTIR™ 平台进行靶向 T 细胞的参与，最大限度地减少了全身免疫激活。该研究仍在招募患者，突显了 Mipletamig 在 AML 治疗中的潜力

Aptevo Therapeutics 在 ASH 2025 会议上强调 Mipletamig 在一线急性髓性白血病治疗中的显著安全性和高缓解率 | APVO 股票新闻