<p>CSL 公布了关键的第三阶段 HOPE-B 研究的五年结果，并在美国血液学会年会上进行了展示。</p>
<p>数据显示，etranacogene dezaparvovec 在中重度 B 型血友病成人中的单次输注的持久性和安全性得到了确认，进一步巩固了其作为该病唯一商业化基因疗法的地位。</p>
<p>该试验涉及 54 名成年男性参与者，其中 50 人完成了五年的随访。结果显示，94% 的患者在五年内未接受持续的预防治疗，平均 IX 因子活性水平在第五年维持在 36.1%。</p>
<p>出血保护得以维持，年化出血率较基线降低约 90%，关节出血减少 93%，自发性出血减少 94%。安全性结果良好，未报告与治疗相关的严重不良事件，在第四年和第五年之间仅报告了五例与治疗相关的不良事件。</p>
<p>密歇根大学儿科和病理学教授 Steven Pipe 解释道：“五年的 HOPE-B 结果标志着基因疗法的一个重要里程碑，提供了 etranacogene dezaparvovec 在 B 型血友病成人中潜在改变治疗的能力的明确五年数据。</p>
<p>对于那些依赖频繁预防输注的人来说，从单次治疗中获得多年的出血控制，提供了更大的日常自由和减轻持续治疗负担的潜力。”</p>
<p>CSL 的高级副总裁兼医疗事务负责人 Deborah Long 表示：“我们非常自豪地分享 HOPE-B 研究的五年结果，这些结果强化了 etranacogene dezaparvovec 作为 B 型血友病成人的一次性治疗选择在这一时期的影响。这些结果突显了 etranacogene dezaparvovec 可能带来的重要差异——帮助人们经历更少的出血，相较于预防治疗，解放他们于定期持续治疗的负担。”</p>
<p>参与者将继续在 IX-TEND 扩展随访研究中接受监测，最长可达 15 年。迄今为止，来自八个国家的 75 名以上个体在真实世界环境中接受了 etranacogene dezaparvovec，反映出全球日益增长的采用。</p>

卡莱

<p>CSL 公布了第三阶段 HOPE-B 研究的五年结果，确认了 etranacogene dezaparvovec 在 B 型血友病治疗中的持久性和安全性。研究显示 94% 的患者无需持续预防治疗，出血率显著降低。未报告严重不良事件。结果突显了这种基因疗法在 B 型血友病患者护理中的潜力，能够通过单次治疗提供长期的出血控制。参与者将继续接受长达 15 年的监测</p>

<p>CSL has announced five-year results from the pivotal phase 3 HOPE-B study, presented at the American Society of Hematology Annual Meeting.</p>
<div class="lb-trans"><p>CSL 公布了关键的第三阶段 HOPE-B 研究的五年结果，并在美国血液学会年会上进行了展示。</p>
</div><p>The data confirm the durability and safety of a single infusion of etranacogene dezaparvovec in adults with moderate to severe haemophilia B, reinforcing its position as the only commercially available gene therapy for this condition.</p>
<div class="lb-trans"><p>数据显示，etranacogene dezaparvovec 在中重度 B 型血友病成人中的单次输注的持久性和安全性得到了确认，进一步巩固了其作为该病唯一商业化基因疗法的地位。</p>
</div><p>The trial involved 54 adult male participants, of whom 50 completed five years of follow-up. Results showed that 94% of patients remained free from continuous prophylaxis treatment, with mean factor IX activity levels sustained at 36.1% at year five.</p>
<div class="lb-trans"><p>该试验涉及 54 名成年男性参与者，其中 50 人完成了五年的随访。结果显示，94% 的患者在五年内未接受持续的预防治疗，平均 IX 因子活性水平在第五年维持在 36.1%。</p>
</div><p>Bleed protection was maintained, with the mean annualised bleeding rate reduced by around 90% compared to lead-in, joint bleeds reduced by 93% and spontaneous bleeds reduced by 94%. Safety findings were favourable, with no serious adverse events related to treatment and only five treatment-related adverse events reported between years four and five.</p>
<div class="lb-trans"><p>出血保护得以维持，年化出血率较基线降低约 90%，关节出血减少 93%，自发性出血减少 94%。安全性结果良好，未报告与治疗相关的严重不良事件，在第四年和第五年之间仅报告了五例与治疗相关的不良事件。</p>
</div><p>Steven Pipe, Professor of Pediatrics and Pathology at the University of Michigan, explained: “The five-year HOPE-B results mark a pivotal milestone for gene therapy, providing clear, five-year data of the ability of etranacogene dezaparvovec to potentially reshape care for adults with haemophilia B.</p>
<div class="lb-trans"><p>密歇根大学儿科和病理学教授 Steven Pipe 解释道：“五年的 HOPE-B 结果标志着基因疗法的一个重要里程碑，提供了 etranacogene dezaparvovec 在 B 型血友病成人中潜在改变治疗的能力的明确五年数据。</p>
</div><p>For those who have relied on frequent prophylactic infusions, achieving years of bleed control from a single treatment offers the potential for greater day-to-day freedom and a life less burdened by the demands of ongoing therapy.”</p>
<div class="lb-trans"><p>对于那些依赖频繁预防输注的人来说，从单次治疗中获得多年的出血控制，提供了更大的日常自由和减轻持续治疗负担的潜力。”</p>
</div><p>Deborah Long, Senior Vice President and Head of Medical Affairs at CSL, said: “We are incredibly proud to share the five-year results from the HOPE-B study, which reinforce the impact of etranacogene dezaparvovec as a one-time treatment option for adults with haemophilia B over this period. These results highlight the meaningful difference etranacogene dezaparvovec could make—helping people experience fewer bleeds compared to prophylaxis treatment and freeing them from the burden of regular ongoing treatment.”</p>
<div class="lb-trans"><p>CSL 的高级副总裁兼医疗事务负责人 Deborah Long 表示：“我们非常自豪地分享 HOPE-B 研究的五年结果，这些结果强化了 etranacogene dezaparvovec 作为 B 型血友病成人的一次性治疗选择在这一时期的影响。这些结果突显了 etranacogene dezaparvovec 可能带来的重要差异——帮助人们经历更少的出血，相较于预防治疗，解放他们于定期持续治疗的负担。”</p>
</div><p>Participants will continue to be monitored in the IX-TEND extended follow-up study for up to 15 years. To date, more than 75 individuals across eight countries have received etranacogene dezaparvovec in real-world settings, reflecting growing global adoption.</p>
<div class="lb-trans"><p>参与者将继续在 IX-TEND 扩展随访研究中接受监测，最长可达 15 年。迄今为止，来自八个国家的 75 名以上个体在真实世界环境中接受了 etranacogene dezaparvovec，反映出全球日益增长的采用。</p>
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五年研究确认了 etranacogene dezaparvovec 的持久疗效