<p>Praxis Precision Medicines Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局已同意该公司对早发型 SCN2A 发育性和癫痫性脑病 (DEE) 的 elsunersen 的 EMBRAVE3 注册试验提出的变更。该试验已从双盲、假对照设计转变为单臂、基线对照研究，招募目标从 40 名患者减少至 30 名。所有参与者将接受 24 周的 elsunersen 治疗，随后进行开放标签扩展。主要分析将集中在基线可计数运动性癫痫发作的变化上。EMBRAVE3 的招募正在加速，预计 2026 年将公布初步结果。此外，正在进行的 EMBRAVE 研究（A 部分，n=9）的初步结果预计将在 2026 年上半年公布。目前尚未公布任何研究结果。免责声明：本新闻简报由公共技术公司 (PUBT) 使用生成性人工智能创建。虽然 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。Praxis Precision Medicines Inc. 于 2025 年 12 月 09 日通过 GlobeNewswire 发布了用于生成本新闻简报的原始内容（参考 ID：GNW9599557-en），并对此信息的内容承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术公司 (PUBT)</p>

PRAX

<p>Praxis Precision Medicines Inc. 宣布获得 FDA 批准，将 EMBRAVE3 试验中的 elsunersen 转换为单臂研究，患者招募人数从 40 降至 30 名。参与者将接受 24 周的 elsunersen 治疗，结果预计在 2026 年公布。此项变更旨在加快招募进程，并专注于运动性癫痫发作的变化</p>

<p>Praxis Precision Medicines Inc. announced that the U.S. Food and Drug Administration has agreed to the company’s proposed changes to the EMBRAVE3 registrational trial for elsunersen in early-onset SCN2A developmental and epileptic encephalopathy (DEE). The trial has been converted from a double-blind, sham-controlled design to a single-arm, baseline-controlled study, reducing the enrollment target from 40 to 30 patients. All participants will receive elsunersen for 24 weeks, followed by an open-label extension. The primary analysis will focus on the change from baseline in countable motor seizures. Enrollment in EMBRAVE3 is accelerating, with topline results expected in 2026. Additionally, topline results from the ongoing EMBRAVE study (Part A, n=9) are anticipated in the first half of 2026. No study results have been presented yet. Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Praxis Precision Medicines Inc. published the original content used to generate this news brief via GlobeNewswire (Ref. ID: GNW9599557-en) on December 09, 2025, and is solely responsible for the information contained therein. © Copyright 2025 - Public Technologies (PUBT)</p>
<div class="lb-trans"><p>Praxis Precision Medicines Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局已同意该公司对早发型 SCN2A 发育性和癫痫性脑病 (DEE) 的 elsunersen 的 EMBRAVE3 注册试验提出的变更。该试验已从双盲、假对照设计转变为单臂、基线对照研究，招募目标从 40 名患者减少至 30 名。所有参与者将接受 24 周的 elsunersen 治疗，随后进行开放标签扩展。主要分析将集中在基线可计数运动性癫痫发作的变化上。EMBRAVE3 的招募正在加速，预计 2026 年将公布初步结果。此外，正在进行的 EMBRAVE 研究（A 部分，n=9）的初步结果预计将在 2026 年上半年公布。目前尚未公布任何研究结果。免责声明：本新闻简报由公共技术公司 (PUBT) 使用生成性人工智能创建。虽然 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。Praxis Precision Medicines Inc. 于 2025 年 12 月 09 日通过 GlobeNewswire 发布了用于生成本新闻简报的原始内容（参考 ID：GNW9599557-en），并对此信息的内容承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术公司 (PUBT)</p>
</div>

Praxis Precision Medicines 将 EMBRAVE3 试验转换为针对 SCN2A-DEE 中 Elsunersen 的单臂研究