– ORLADEYO 现在是针对 2 岁及以上 HAE 患者的首个也是唯一的靶向口服预防治疗 –
-口服颗粒剂型提供儿童友好的给药方式-
–在 APeX-P 研究中显示 早期和持续减少每月发作率 –
北卡罗来纳州研究三角公园，2025 年 12 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：BCRX）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其新药申请（NDA），用于 2 至 &lt;12 岁遗传性血管水肿（HAE）儿童患者的每日一次口服颗粒剂型 ORLADEYO®（berotralstat）的预防治疗。
HAE 通常在儿童时期出现，约 40% 的 HAE 儿童在 5 岁之前就经历了第一次发作。由于该疾病不可预测、削弱和潜在危及生命的特性，HAE 可能会显著影响正常的日常生活，造成身体表现和心理社会影响。到目前为止，12 岁以下患者唯一的靶向治疗选择是通过静脉注射或皮下注射，这对生活在 HAE 中的年轻患者及其护理人员来说可能是负担。
“今天 ORLADEYO 在儿科的批准为生活在 HAE 中的儿童提供了一个令人欢迎的口服预防选择，并为家庭和临床医生提供了一个重要的共享决策选项，以满足患者需求，” 美国遗传性血管水肿协会（HAEA）首席执行官兼主席安东尼·J·卡斯塔尔多（Anthony J. Castaldo）表示。
ORLADEYO 现在是针对 2 岁及以上 HAE 患者的首个也是唯一的靶向口服预防治疗。ORLADEYO 的胶囊剂型于 2020 年 12 月获得 FDA 批准，用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者的 HAE 发作，目前已在全球 45 个国家获得批准。
“在我们庆祝 ORLADEYO 首次改变 12 岁及以上 HAE 患者护理五周年之际，这一批准将口服预防治疗的好处扩展到 HAE 社区中一个脆弱且重要的部分——2 岁至不足 12 岁的儿童。我们非常高兴能将这一治疗选择带给这些孩子及其护理人员，” BioCryst 首席执行官乔恩·斯通豪斯（Jon Stonehouse）表示。“到目前为止，ORLADEYO 已在美国开处方给超过 3,500 名患者，我们很荣幸现在能为儿童及其护理人员提供口服颗粒剂型，回应社区对满足儿童独特需求的长期预防治疗选择的热切呼声。感谢所有帮助实现这一重要 HAE 治疗里程碑的患者和护理人员、研究人员、倡导者和员工。”
这一批准得到了 APeX-P 临床试验的积极中期数据的支持，该试验是迄今为止评估 2 至 &lt;12 岁患者长期预防治疗 HAE 的最大试验。主要目标是描述 berotralstat 的药代动力学参数，次要目标是评估 berotralstat 的安全性和耐受性，并总结 berotralstat 在 HAE 儿童患者中的疗效。APeX-P 的中期结果在多个过敏和免疫学会议上展示，并发表在《过敏、哮喘与免疫学年鉴》中，显示 ORLADEYO 耐受性良好，在该年龄组中表现出一致的安全性特征，并导致每月发作率的早期和持续减少，且未发现新的安全信号，超出之前成人和青少年试验中描述的情况。最常报告的治疗相关不良事件（TEAE）是鼻咽炎。
新型 ORLADEYO 颗粒剂型考虑到儿童的独特给药需求，外观和大小类似于撒粉，可以直接倒入嘴中，立即用水或牛奶吞下，或撒在一勺柔软的非酸性食物上。
“生活在 HAE 中的儿科患者不仅面临疾病本身的重大负担，还面临治疗带来的负担，影响他们的身体、心理社会和发展健康，” 加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院过敏与临床免疫学系副临床教授拉菲·塔赫季安（Dr. Raffi Tachdjian）表示。“这种新的 ORLADEYO 口服颗粒剂型提供了一种更易于给药的长期预防选择，帮助 HAE 儿童更好地管理他们的疾病，尤其是在输液或注射体验不理想的情况下。”
BioCryst 已向欧洲药品管理局和日本药品和医疗器械管理局提交了 ORLADEYO 口服颗粒在 2 至 &lt;12 岁 HAE 患者中的使用申请。计划在包括加拿大在内的其他全球地区进行额外的监管申请。
“我们很高兴能为生活在 HAE 中的儿童提供 ORLADEYO 口服颗粒。与成年人相比，预防治疗在年轻儿童中的使用受到限制，部分原因是缺乏适当的、负担较小的治疗选择。ORLADEYO 口服颗粒有潜力改变新一代 HAE 儿童及其护理人员管理这种疾病的方式，让他们更自由地过上正常生活，” BioCryst 总裁兼首席商业官查理·盖耶（Charlie Gayer）表示。
BioCryst 致力于在每一步提供支持，并提供 Empower Patient Services，这是满足所有患者和医疗保健提供者 ORLADEYO 需求的一站式服务。它结合了专业药房和患者支持计划，并配备了一支专门的专家团队，提供个性化和简化的支持，帮助患者应对保险流程、经济负担、依从性和相关需求。
访问 www.ORLADEYO.com 获取更多信息。
关于 ORLADEYO ® (berotralstat)
ORLADEYO®（berotralstat）是首个也是唯一一种专门设计用于预防遗传性血管水肿（HAE）发作的口服治疗药物，适用于 2 岁及以上的成人和儿童患者。每天服用一次 ORLADEYO 可以通过降低血浆激肽酶的活性来预防 HAE 发作。
美国适应症及重要安全信息
适应症
ORLADEYO®（berotralstat）是一种血浆激肽酶抑制剂，适用于 2 岁及以上的成人和儿童患者的遗传性血管水肿（HAE）发作的预防。
使用限制
尚未确定 ORLADEYO 用于急性 HAE 发作治疗的安全性和有效性。ORLADEYO 不应用于急性 HAE 发作的治疗。由于可能导致 QTc 间期延长，不建议额外剂量或高于规定的每日一次剂量的 ORLADEYO。
重要安全信息
在成人中，观察到每日剂量超过 150 毫克时 QTc 间期增加，并且与浓度相关。
接受 ORLADEYO 治疗的患者中，最常见的不良反应（≥10%）包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。
对于 12 岁及以上的中度或重度肝功能不全患者（Child-Pugh B 或 C），推荐的 ORLADEYO 胶囊剂量为每日 110 毫克，随餐服用。对于 2 至 12 岁中度或重度肝功能不全的儿童患者（Child-Pugh B 或 C），应避免使用 ORLADEYO。
Berotralstat 是 P-糖蛋白（P-gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物。P-gp 诱导剂可能会降低 berotralstat 的血浆浓度，从而降低 ORLADEYO 的疗效。应避免与 ORLADEYO 同时使用 P-gp 诱导剂。
150 毫克剂量的 ORLADEYO 是 CYP2D6 和 CYP3A4 的中度抑制剂。与 CYP2D6 或 CYP3A4 底物同时使用 ORLADEYO 可能会增加 CYP2D6 或 CYP3A4 底物的暴露，并可能增加与这些底物相关的不良反应风险。如果 ORLADEYO 与 CYP2D6 或 CYP3A4 底物同时使用，而底物浓度的微小增加可能导致严重不良反应，则应密切监测或调整 CYP2D6 或 CYP3A4 底物的剂量。
尚未确定 ORLADEYO 在 2 岁以下儿童患者中的安全性和有效性。
目前没有足够的数据来告知 ORLADEYO 在妊娠期间使用的药物相关风险。没有关于 berotralstat 在母乳中的存在、对哺乳婴儿的影响或对乳汁产生的影响的数据。
如需报告疑似不良反应，请联系 BioCryst Pharmaceuticals, Inc.，电话 1-833-633-2279，或 FDA，电话 1-800-FDA-1088，或访问 www.fda.gov/medwatch。
关于 BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst 是一家全球生物技术公司，专注于开发和商业化用于遗传性血管水肿（“HAE”）和其他罕见疾病的药物，致力于改善这些疾病患者的生活。BioCryst 已商业化 ORLADEYO ®（berotralstat），这是首个每日一次的口服血浆激肽酶抑制剂，并正在推进一系列潜在的首创或最佳口服小分子和可注射蛋白治疗药物的研发，针对多种罕见疾病。有关更多信息，请访问 www.biocryst.com 或在 LinkedIn 上关注我们。
前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性声明，包括关于 BioCryst 对 2 至 12 岁 HAE 儿童患者使用 ORLADEYO 的预期，包括与监管申请、时间和收益相关的声明。这些声明涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、表现或成就与前瞻性声明中表达或暗示的任何未来结果、表现或成就存在重大差异。这些声明反映了我们对未来事件的当前看法，并基于假设，受风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应对这些前瞻性声明过度依赖。可能影响本声明的因素包括：BioCryst 成功实施 ORLADEYO 口服颗粒商业化计划的能力；ORLADEYO 口服颗粒的商业可行性，包括其市场接受能力；临床试验的中期结果不一定预测最终结果；与政府行动相关的风险，包括可能未按预期或根本不采取决定和其他行动，或这些决定和其他行动的结果可能与 BioCryst 当前预期不符；其他相关监管机构可能不会在预期的时间内或根本不批准 ORLADEYO 用于 2 至 12 岁 HAE 儿童患者，可能最终认为开发计划或执行存在缺陷，可能要求额外的信息或研究，可能不同意我们的安全性和有效性结论，可能施加某些限制、警告或其他要求，可能对 ORLADEYO 施加临床暂停，或可能撤回或延迟对 ORLADEYO 的市场批准；一旦获得批准，FDA 和其他相关监管机构可能会撤回 ORLADEYO 的市场批准。请参阅 BioCryst 定期向证券交易委员会提交的文件，特别是 BioCryst 最近的 10-K 表格年报、10-Q 表格季度报告和 8-K 表格当前报告，其中列出了可能导致实际结果与 BioCryst 前瞻性声明中包含的结果存在重大差异的重要因素。
BCRXW
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BioCryst制药

BioCryst 制药公司宣布，FDA 已批准 ORLADEYO®口服颗粒，这是针对 2 岁至 12 岁以下儿童的首个口服遗传性血管水肿（HAE）预防治疗。这种新配方提供了儿童友好的给药方式，并显示出早期和持续降低发作频率的效果。该批准得到了 APeX-P 临床试验的积极中期数据的支持。BioCryst 计划在全球范围内进行进一步的监管申请

BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO® (berotralstat) Oral Pellets, First and Only Oral Prophylactic Treatment for Patients with HAE Aged 2 to <12 Years | BCRX Stock News

BioCryst 制药宣布 FDA 批准 ORLADEYO®（berotralstat）口服颗粒，这是首个也是唯一一个用于 2 至<12 岁 HAE 患者的口服预防性治疗 | BioCryst 制药股票新闻