DAYBUE STIX 为 Rett 综合症患者及其护理者提供了新的灵活性和选择，帮助他们进行治疗。
DAYBUE 和 DAYBUE STIX 是唯一获得 FDA 批准的 Rett 综合症治疗药物，这是一种罕见的神经发育障碍。
圣地亚哥 --（商业资讯）-- 阿卡迪亚制药公司（Nasdaq: ACAD）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 DAYBUE® STIX（trofinetide）作为口服溶液，这是一种不含染料和防腐剂的 trofinetide 粉末制剂，用于治疗两岁及以上的成人和儿童 Rett 综合症。新制剂预计将提供与 DAYBUE 口服溶液相同的疗效和安全性，同时为生活在 Rett 综合症中的儿童和成人提供新的灵活性和选择，关于剂量体积和味道的选择。
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“DAYBUE 是唯一获得批准的 Rett 综合症治疗药物，已为数千名患者提供了重要的治疗选择，” 阿卡迪亚首席执行官 Catherine Owen Adams 说。“随着 DAYBUE STIX 的批准，我们正在继续致力于将科学承诺转化为有意义的创新，推出一种基于患者、护理者和医疗提供者宝贵反馈的新制剂。”
“新制剂为我们提供了使用 DAYBUE 的额外治疗选择，使我们能够更好地为患者定制护理，” 加州大学旧金山分校 Benioff 儿童医院的 Katie's Clinic Rett 综合症主任、神经学副教授 Jennifer Martelle Tu 医生说。“DAYBUE STIX 是一种口服溶液粉末，护理者可以将其与多种水基液体混合，提供灵活性以修改其所爱之人的剂量的味道和体积。我们知道，这种适应性是许多 Rett 家庭一直在寻求的。”
DAYBUE STIX 的疗效和安全性基于 LAVENDER™ 研究中 DAYBUE 口服溶液在 Rett 综合症患者中的结果。新制剂的批准是基于生物等效性研究的结果，该研究表明，原始的 DAYBUE 口服溶液和新的 DAYBUE STIX 口服溶液粉末制剂提供了可比的药物暴露。这种确认的生物等效性意味着患者在使用 DAYBUE STIX 时可以期待与口服溶液制剂相同的疗效和安全性。
DAYBUE STIX 将于 2026 年第一季度有限供应，并将在 2026 年第二季度初更广泛推出。目前的口服溶液制剂将继续提供。
关于 Rett 综合症
Rett 综合症是一种罕见的复杂神经发育障碍，可能经历四个阶段，全球每 10,000 到 15,000 次女性出生中约有一例。在美国，受影响的患者有 6,000 到 9,000 名。患有 Rett 综合症的儿童在六到十八个月时表现出早期正常发展的阶段，随后他们的技能似乎减缓或停滞。通常会经历一个退化期，孩子会失去获得的沟通技能和有目的的手部使用。随后，孩子可能会经历一个平台期，在此期间他们在认知兴趣上表现出轻微的恢复，但身体运动仍然严重减少。随着年龄的增长，生活在 Rett 综合症中的人可能会继续经历一种运动恶化阶段，这可能持续患者的余生。Rett 综合症通常是由 MECP2 基因的遗传突变引起的。在临床前研究中，MeCP2 功能的缺失被认为导致突触通信的损害，而突触功能的缺陷可能与 Rett 表现相关。
Rett 综合症的症状还可能包括手部刻板动作的发展，如手部搓揉和拍手，以及步态异常。大多数 Rett 患者通常活到成年，并需要全天候护理。
关于 DAYBUE® (trofinetide) 和 DAYBUE® STIX (trofinetide)
Trofinetide 是一种合成的胰岛素样生长因子 1 的 N 端三肽类似物。trofinetide 在 Rett 综合症患者中发挥治疗作用的机制尚不清楚。在动物研究中，trofinetide 已被证明可以增加树突的分支和突触可塑性信号。
DAYBUE® (trofinetide) 和 DAYBUE® STIX (trofinetide) 的适应症和重要安全信息
适应症
DAYBUE 和 DAYBUE STIX 适用于治疗 2 岁及以上的成人和儿童 Rett 综合症。
重要安全信息
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<li>警告和注意事项
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<li>腹泻： 在一项为期 12 周的研究和长期研究中，85% 的 DAYBUE 治疗患者经历了腹泻。在接受 DAYBUE 治疗的患者中，49% 的患者在剂量中断、减少或同时使用抗腹泻药物后，仍然出现持续性腹泻或复发。96% 的病例中腹泻的严重程度为轻度或中度。在 12 周的研究中，51% 的 DAYBUE 治疗患者使用了抗腹泻药物。</li>
</ul>
</li>
</ul>
建议患者在开始使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX 之前停止使用泻药。如果出现腹泻，患者应通知其医疗提供者，考虑开始抗腹泻治疗，并监测水合状态，必要时增加口服液体。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，应中断、减少剂量或停止使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX。
<ul>
<li>呕吐： 在一项为期 12 周的研究中，接受 DAYBUE 治疗的患者中有 29% 出现呕吐，而接受安慰剂的患者中有 12% 出现呕吐。患有 Rett 综合症的患者有误吸和误吸性肺炎的风险。在接受 DAYBUE 治疗的患者中，呕吐后已报告出现误吸和误吸性肺炎。如果呕吐严重或尽管进行了医疗管理仍然发生，应中断、减少剂量或停止使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX。</li>
<li>体重减轻： 在这项为期 12 周的研究中，接受 DAYBUE 治疗的患者中有 12% 体重减轻超过基线的 7%，而接受安慰剂的患者中有 4%。在长期研究中，2.2% 的患者因体重减轻而停止使用 DAYBUE。监测体重，如果出现显著体重减轻，应中断、减少剂量或停止使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX。</li>
<li>不良反应： 在为期 12 周的研究中，DAYBUE 治疗患者常见的不良反应（≥5%）和安慰剂组相比至少高出 2% 的反应包括腹泻（82% vs 20%）、呕吐（29% vs 12%）、发热（9% vs 4%）、癫痫（9% vs 6%）、焦虑（8% vs 1%）、食欲减退（8% vs 2%）、疲劳（8% vs 2%）和鼻咽炎（5% vs 1%）。</li>
<li>药物相互作用：DAYBUE 和 DAYBUE STIX 对其他药物的影响
<ul>
<li>Trofinetide 是一种 CYP3A 的弱抑制剂和 P-gp 的抑制剂，可能会增加 CYP3A 和/或 P-gp 底物（例如洛哌丁胺）的血浆浓度，这可能增加与这些底物相关的不良反应的风险。在同时使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX 与敏感的 CYP3A 和/或 P-gp 底物时，应密切监测患者，因为底物血浆浓度的微小增加（即具有狭窄治疗指数的药物）可能导致严重的不良反应。</li>
</ul>
</li>
<li>特定人群使用：肾功能损害
<ul>
<li>不推荐严重肾功能损害患者使用 DAYBUE 和 DAYBUE STIX。</li>
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</li>
</ul>
DAYBUE 以口服溶液形式提供（200 mg/mL）。
DAYBUE STIX 口服溶液粉末有 5,000 mg、6,000 mg 和 8,000 mg 包装可供选择。
请阅读完整的处方信息，亦可在 DAYBUEhcp.com 上获取。
关于阿卡迪亚制药
阿卡迪亚致力于将科学承诺转化为有意义的创新，为全球服务不足的神经系统和罕见疾病社区带来改变。我们的商业产品组合包括 FDA 批准的首个也是唯一的帕金森病精神病和 Rett 综合症治疗药物。我们正在开发下一波治疗进展，拥有强大而多样的管线，包括阿尔茨海默病精神病和路易体痴呆精神病的中后期项目，以及解决其他服务不足患者需求的早期项目。在阿卡迪亚，我们在这里为他们带来改变。有关更多信息，请访问我们的网站 acadia.com，并在 LinkedIn 和 X 上关注我们。
前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明。前瞻性声明包括所有非历史事实的陈述，并可以通过诸如 “可能”、“将”、“应该”、“期望”、“预期” 等术语（包括其否定形式）来识别，旨在识别前瞻性声明。本新闻稿中包含的前瞻性声明包括但不限于关于：（i）DAYBUE 和 DAYBUE STIX 的疗效和安全性特征及预期的 Rett 综合症症状改善，以及（ii）DAYBUE STIX 提供的给药灵活性。前瞻性声明受到已知和未知的风险、不确定性、假设和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与我们预期或暗示的结果显著不同并产生不利影响。这些风险、不确定性、假设和其他因素包括但不限于：我们继续成功商业化 DAYBUE 和 DAYBUE STIX 的能力，以及我们继续遵守适用法律法规的能力。鉴于这些风险和不确定性，您不应对这些前瞻性声明过度依赖。有关可能导致我们实际结果、表现或成就不同的其他风险、不确定性、假设和其他因素的讨论，请参阅我们于 2025 年 2 月 26 日向证券交易委员会提交的截至 2024 年 12 月 31 日的年度报告（Form 10-K），以及我们不时向证券交易委员会提交的后续文件，包括截至 2025 年 9 月 30 日的季度报告（Form 10-Q）。本声明中的前瞻性声明是在本日期作出的，我们没有义务在此日期之后更新它们，法律要求的情况除外。
参考文献
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来源：Acadia Pharmaceuticals Inc.

阿卡迪亚

阿卡迪亚制药公司宣布获得 FDA 对 DAYBUE STIX 的批准，这是一种用于治疗雷特综合症的新型粉末剂型的 trofinetide。该剂型在剂量体积和口味上提供了灵活性，为患者和护理人员提供了更多选择。DAYBUE STIX 与原始口服溶液具有生物等效性，确保了相似的疗效和安全性。该产品预计将在 2026 年上市。雷特综合症是一种罕见的神经发育障碍，影响美国 6,000 至 9,000 名患者。DAYBUE 和 DAYBUE STIX 是 FDA 批准的唯一治疗该病症的药物

Acadia Pharmaceuticals Announces FDA Approval of DAYBUE® STIX (trofinetide) for Oral Solution, a New Powder Formulation of Trofinetide for the Treatment of Rett Syndrome | ACAD Stock News

阿卡迪亚制药公司宣布 FDA 批准 DAYBUE® STIX（trofinetide）口服溶液，这是一种用于治疗 Rett 综合症的新型 trofinetide 粉末配方 | 阿卡迪亚股票新闻