--- title: "箭头制药在 TD Cowen 会议上预告 2026 年的催化剂，并展示 Waylivra 的推出势头" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/277861194.md" description: "Arrowhead Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ARWR）在 TD Cowen 医疗会议上进行了介绍，强调了其 21-22 个药物候选者的强大管线，重点关注心代谢疾病和新的中枢神经系统平台。预计在 2026 年将实现的关键里程碑包括 plozasiran 在重度高甘油三酯血症中的三期结果，以及 ARO-MAPT 阿尔茨海默病项目的数据。Waylivra 在家族性乳糜微粒血症中的早期上市已见到积极的处方量和支付方讨论。Arrowhead 对 Waylivra 的定价策略考虑了未来向重度高甘油三酯血症的扩展，将其定位为预防胰腺炎的药物" datetime: "2026-03-05T01:48:29.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/277861194.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/277861194.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/277861194.md) --- # 箭头制药在 TD Cowen 会议上预告 2026 年的催化剂，并展示 Waylivra 的推出势头 - 想要在生物技术领域获得多元化的上行潜力？请查看 LABU 箭头制药 NASDAQ: ARWR 的高管在 TD Cowen 第 46 届年度医疗会议上概述了一系列繁忙的临床催化剂和不断扩大的商业足迹，强调管理层表示的管道中大约有 21 或 22 个药物候选者正在进行临床研究。首席执行官 Chris Anzalone 和首席医学官兼研发负责人 James Hamilton 表示，公司越来越关注心脏代谢疾病——包括肥胖——同时推进一个新的中枢神经系统 (CNS) 平台，旨在通过皮下注射达到 CNS 目标。 ## 2026 年管道里程碑：plozasiran、CNS 和肥胖的结果 Anzalone 表示，箭头预计在 2026 年晚些时候会有多个关键结果。在心脏代谢方面，公司计划在第三季度报告 SHASTA-3 和 SHASTA-4 的三期结果，这些研究评估 plozasiran 在严重高甘油三酯血症 (SHTG) 中的效果，定义为甘油三酯超过 500。管理层将 plozasiran 描述为一种用于治疗胰腺炎的药物，引用了该人群中急性胰腺炎风险增加的情况。 在 CNS 方面，公司正在对其第一个 CNS 项目 ARO-MAPT 进行患者给药，该项目针对阿尔茨海默病和其他与 tau 蛋白相关的疾病。Anzalone 表示，箭头预计在第三季度末或第四季度初会获得脑脊液 (CSF) tau 降低的数据，称该结果对 ARO-MAPT 项目以及更广泛的 “平台去风险” 事件都很重要。 箭头还预计在年内会获得来自其早期肥胖项目 ARO-INHBE 和 ARO-ALK7 的额外数据。Anzalone 强调 ARO-ALK7 是一种针对脂肪组织的 RNAi 构建，并表示公司计划在研究扩展时分享更多数据。 ## Waylivra 上市：早期处方量、支付方讨论和差异化 在商业化方面，Anzalone 讨论了 Waylivra 在家族性乳糜微粒血症 (FCS) 中的早期上市，称初步进展 “比预期快了一些”。他说，公司在大约前 10 周内看到了 100 份处方，主要是针对新接受 APOC3 治疗的患者，其中一些患者从 Ionis 的 olezarsen 切换到箭头的产品（在讨论中称为 REDEMPLO）。 他说，与支付方的互动是积极的，但仍处于早期阶段，因为覆盖政策正在制定中。管理层指出三期 FCS 数据，称甘油三酯从基线减少了约 80%，并将标签描述为 “干净”。Anzalone 还表示，每季度一次的给药是相较于竞争对手的一个实际优势。 当被问及在 FCS 中的竞争差异化时，Anzalone 对交叉试验比较表示谨慎，但认为差异 “相当明显”，引用了更深的甘油三酯减少、标签上没有超敏反应和血小板减少、没有抗药物抗体，以及在箭头的 FCS 研究中没有非应答者。 ## 定价策略以未来 SHTG 机会为中心 Anzalone 表示，公司设定 Waylivra 的年价格为 60,000 美元，考虑到潜在的 SHTG 扩展，而不是仅仅为较小的 FCS 人群定价。他描述了一个高风险的 SHTG 群体，包括甘油三酯超过 880 的患者和有胰腺炎病史的甘油三酯超过 500 的患者，估计该组合群体大约为 75 万到 100 万患者。 他认为该产品应被视为和定价为预防胰腺炎的药物，而不是 ASCVD 治疗，认为单次与甘油三酯相关的急性胰腺炎事件的直接成本可能超过 60,000 美元，未考虑额外的医疗支出和生产力损失。他还表示，箭头选择不在较小的 FCS 市场寻求更高的价格，以便给支付方时间进行预算，并支持教育工作，以便在任何更广泛的 SHTG 批准之前。 ## 箭头对 SHASTA-3/4 的期望以及如何跟踪胰腺炎 Hamilton 表示，Ionis 在 SHTG 中的甘油三酯减少 “看起来非常好”（在主要终点上为高 60% 到低 70%），并表示箭头预计 “至少” 能达到这一标准，基于其二期 SHASTA-2 数据，指出 SHASTA-2 的延续数据达到了中高 70% 的范围，且持续给药。他补充说，如果类似的甘油三酯减少转化为较低的急性胰腺炎发生率，箭头应该能够看到这一好处。 管理层指出，SHASTA-3 和 SHASTA-4 并没有被设计为显示胰腺炎改善，但箭头还在进行 SHASTA-5，这是一个事件驱动的研究，旨在证明胰腺炎的减少。Hamilton 表示，急性胰腺炎的特征是使用修改后的亚特兰大标准——与之前的工作一致，并且公司正在观察盲法事件的发生，尽管没有 “逐一计数”。他还讨论了基于事件总数的统计功效的内部估计。 关于该领域讨论的潜在肝脂肪变化，Hamilton 表示箭头在 SHASTA-2 的 25 mg 剂量中没有看到肝脂肪增加。他提到之前与一种针对 ANGPTL3 的 ASO（vupanorsen）相关的经验显示 ALT 和肝脂肪增加，而 siRNA 方法则没有，暗示可能是 ASO 特有的现象，尽管他说箭头需要看到自己的三期数据。 ## 肥胖和心脏代谢研发：INHBE、ALK7 和 PCSK9/APOC3 二聚体 在讨论 ARO-INHBE 时，汉密尔顿强调其安全性与其他 GalNAc siRNA 一致，并表示该项目已显示出高达约 85% 的基因沉默效果，且效果持久，这提高了每季度给药和每六个月给药的可能性。他提到单药治疗组在肝脏脂肪和内脏脂肪方面有所改善，并指出在一小组肥胖的 2 型糖尿病患者中，当 ARO-INHBE 与 tirzepatide 联合使用时，出现了 “附加” 的体重减轻信号。为了进一步评估这一发现，他表示公司将该组患者从 12 人扩大到 24 人，剂量为 400 毫克。 安扎隆表示，Arrowhead 对推进 ARO-INHBE 和 ARO-ALK7 的态度变得更加开放，而不是严格进行 “竞争”，这取决于新数据如何区分这些项目。他建议 INHBE 最终可能更与肝病（包括 MASH）相关，而 ALK7 则可能更倾向于减重，尽管他强调公司将根据数据进行决策。 Arrowhead 还讨论了其针对混合性高脂血症的 PCSK9/APOC3 “二聚体” 方案。汉密尔顿表示，该策略针对的是 LDL 胆固醇持续偏高和甘油三酯升高的患者，并指出公司花费多年优化二聚体技术。他表示，临床前的高脂血症猴子数据表明 LDL 胆固醇和甘油三酯均减少了约 40% 至 50%，Arrowhead 将在临床工作中密切关注 ApoB 的减少，作为动脉粥样硬化脂蛋白的综合指标。 在业务发展方面，安扎隆表示 Arrowhead 不需要额外的短期合作伙伴，并列出了多个核心项目目前 “不可合作”。他说，公司正在寻求外许可某些不打算商业化的资产，包括 ARO-PNPLA3，以及针对 C3 和因子 B 的补充项目。他还表示，Arrowhead 可能不会在 2026 年追求新的合作，暗示潜在活动可能在 2027 年或 2028 年恢复。 ## 关于 Arrowhead Pharmaceuticals NASDAQ: ARWR Arrowhead Pharmaceuticals, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于 RNA 干扰（RNAi）治疗的发现、开发和商业化。自 2008 年成立以来，Arrowhead 利用其专有的递送平台——内部称为先进 RNAi 化合物（ARC）技术——来沉默患有遗传性疾病的患者体内致病基因。该公司的方法旨在提供持久、针对性的治疗，涵盖多个治疗领域。 该公司的产品管线包括多个处于不同开发阶段的候选药物。 ## 推荐故事 - 我们更看好的五只股票，胜过 Arrowhead Pharmaceuticals - CSE: ALEN.U 正在瞄准快速增长的数字健康市场 - 新发现富铜的 “克拉肯” 区 - 你可能想更换财务顾问的 3 个迹象 - 你的名字尚未在我们的保护名单上 - 埃隆·马斯克的新 1,000 倍机会 _此即时新闻提醒由叙述科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送电子邮件至 contact@marketbeat.com._ ## 你现在应该投资 1,000 美元在 Arrowhead Pharmaceuticals 吗？ 在考虑 Arrowhead Pharmaceuticals 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄向客户推荐的股票，建议在更广泛的市场注意到之前购买……而 Arrowhead Pharmaceuticals 并不在名单上。 虽然 Arrowhead Pharmaceuticals 目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 查看这五只股票 ### 相关股票 - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ARKG.US.md) - [ARWR.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ARWR.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/VHT.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) - 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