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title: "Ascendis 制药在 TD Cowen 会议上详细介绍了第二季度初期 YUVIWEL 的推出计划，并透露了定价策略"
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description: "Ascendis Pharma A/S（纳斯达克代码：ASND）在 TD Cowen 医疗会议上宣布计划在 2024 年第二季度早期推出其用于治疗软骨发育不全的疗法 YUVIWEL。该推出取决于 FDA 最终的包装细节。公司旨在利用其现有的美国稀有内分泌基础设施，预计将吸引从每日治疗转换过来的患者以及之前未接受治疗的患者。管理层强调了该疗法在线性生长之外的益处，并表示定价信息将很快公布。他们还讨论了 YORVIPATH 项目的需求和患者留存模式，指出需求稳定且患者坚持性良好"
datetime: "2026-03-05T03:32:28.000Z"
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# Ascendis 制药在 TD Cowen 会议上详细介绍了第二季度初期 YUVIWEL 的推出计划，并透露了定价策略

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Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND 在第 46 届年度 TD Cowen 医疗会议上进行了虚拟炉边谈话，讨论了其新批准的软骨发育不全疗法 YUVIWEL 的推出计划，该会议在公司宣布美国批准后不久举行。

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## YUVIWEL 的推出时间和准备情况

管理层表示，计划在第二季度初推出的时间表主要与 FDA 的最终包装相关细节有关，包括最终的主要和次要包装以及与产品 “入口” 相关的元素。一旦收到这些细节，公司表示需要完成印刷并完成剩余的商业发货准备。公司将剩余步骤描述为实际执行事项，而非重大障碍，并指出商业努力可以在首次交付之前开始。

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Ascendis 还强调其打算利用现有的美国罕见内分泌商业基础设施。公司描述了围绕 SKYTROFA 及其罕见内分泌产品组合建立的成熟架构，并指出已有超过 10,000 名美国患者通过其 SKYTROFA 项目接受治疗。管理层表示，预计将对 YUVIWEL 使用相同的结构，包括处方者之间的重叠。

## 市场机会和预期患者来源

在讨论中，主持人引用了大约 2,600 名美国患者的估计，以及大约 30% 目前正在接受治疗，并观察到相对少数的提供者治疗大多数患者。对此，Ascendis 表示相信目前不到三分之一的美国软骨发育不全患者正在接受治疗，这意味着大多数患者仍未接受治疗。

管理层表示，预计 YUVIWEL 的使用将来自两个群体：

-   **从现有每日疗法转换的患者：** 公司表示很高兴 FDA 标签提供了明确的转换说明——停止每日疗法，第二天开始使用 YUVIWEL。
-   **之前未接受治疗的患者：** Ascendis 认为，显示超出线性生长的受控数据可能会吸引更多患者接受治疗，特别是那些关注合并症而非身高的患者。

公司强调其结果超出了线性生长，包括与腿部弯曲和腿部对齐相关的改善，并表示这些好处可能帮助患者避免手术及相关的疼痛和干扰。它还提到其他好处，如肌肉力量。管理层补充说，将疗法与钙三醇结合使用可加速效果，如在谈话中所述。

Ascendis 还建议，不同国家可能有不同的 “故事” 推动治疗率。它将美国与意大利进行了比较，表示意大利历史上更强调线性生长，治疗渗透率更高，并认为随着合并症相关证据的更广泛传播，美国的渗透率可能会上升。

## 标签和安全性讨论与每日 CNP 类似物的比较

谈话中讨论了 YUVIWEL 标签与现有疗法的血压相关警告之间的差异。Ascendis 表示，YUVIWEL 标签中的低血压警告是指与每日一次 CNP 类似物观察到的报告，而不是与 YUVIWEL 本身观察到的效果，将其框定为与类别相关的预防措施。

管理层将 YUVIWEL 的特性归因于其 TransCon 技术设计目标，描述了两个关键目标：

-   **持续一周释放**，旨在避免与低血压风险相关的高峰浓度 (Cmax)。
-   **前药设计**，其中活性成分在释放到血液中之前最初是无活性的，管理层将其与每日注射相比减少注射部位问题联系起来。

## 定价和支付方策略评论

关于定价，主持人表示 Ascendis 指出预计很快会提供定价信息，可能在下周早些时候。被问及公司是否会考虑更多的支付方合同以应对竞争动态时，管理层表示其历史上以反映感知的优越益处的溢价定价产品，同时旨在实现其所称的 “公平” 方法，以使患者和更广泛的系统受益。

Ascendis 表示其并不严重依赖合同，引用了使用医疗例外和患者支持基础设施促进获取的经验。公司描述了一种成熟的 “患者旅程” 方法，旨在支持处方书写后的获取。

## YORVIPATH 更新：需求、保留和每周计划

讨论还涉及 YORVIPATH，提出了关于季节性、毛利与净利动态以及早期需求模式的问题。Ascendis 表示，预计在看到实现的第一季度数字后，到三月底会有更多的清晰度，同时补充说需求在各季度之间保持一致。

关于持续性，管理层表示，在各国，通常看到患者在开始治疗后仍然继续使用 YORVIPATH，只有少数患者停药。它表示，任何下降往往发生在早期，即在剂量调整期间，公司正在努力在该阶段提供额外支持。

最后，Ascendis 简要提到开发 YORVIPATH 每周一次版本的情况，表示正在与监管机构讨论基于药代动力学的生物等效性策略是否可以支持批准，或者是否需要额外的疗效数据。公司强调，每周选项不会被定位为一般的生命周期管理，而是作为已经在每日产品上调整到稳定剂量的患者的转换选项。

## 关于 Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND

Ascendis Pharma A/S 是一家总部位于丹麦的生物制药公司，专注于开发针对罕见内分泌疾病的创新疗法。该公司成立于 2015 年，总部位于赫勒鲁普，利用其专有的 TransCon 药物递送平台，创造旨在提高安全性、疗效和患者便利性的长效前药。Ascendis Pharma 在欧洲和美国维持研发业务，临床研究覆盖北美、欧洲和亚洲。

该公司的主打产品 lonapegsomatropin（Skytrofa®）是一种每周一次的生长激素疗法，已获得美国批准。

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