--- title: "FDA 综述：Hernexeos 一线治疗，每周 Yuviwel，扩展的 Palynziq 和 Sogroya 适应症" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/278076841.md" description: "美国食品药品监督管理局（FDA）在二月下旬和三月初批准了多个治疗领域的药物。值得注意的批准包括博瑞医药（Boehringer Ingelheim）的 Hernexeos 用于晚期非小细胞肺癌，Ascendis Pharma 的 Yuviwel 用于患有软骨发育不全的儿童，百奥明（BioMarin）扩展的 Palynziq 适应症用于儿童苯丙酮尿症患者，以及诺和诺德公司（Novo Nordisk）的 Sogroya 用于生长障碍。此外，强生（Johnson & Johnson）的 Tecvayli 与 Darzalex Faspro 联合用于复发性多发性骨髓瘤。这些批准标志着针对特定医疗条件患者的治疗选择取得了重大进展" datetime: "2026-03-06T10:24:00.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/278076841.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/278076841.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/278076841.md) --- # FDA 综述：Hernexeos 一线治疗，每周 Yuviwel，扩展的 Palynziq 和 Sogroya 适应症 添加 将其添加为您在 Google 上的首选新闻来源 立即添加 美国食品药品监督管理局（FDA）在 2 月底和 3 月初发布了一系列批准，涵盖了多个治疗领域的监管许可，从肿瘤学和罕见遗传疾病到生长缺陷。 让我们来看看最近获得监管批准的治疗方案。 **勃林格殷格翰制药公司** 2026 年 2 月 26 日，FDA 批准了勃林格殷格翰的 Hernexeos 作为一种一线治疗，适用于肿瘤携带 HER2 酪氨酸激酶结构域激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，该突变通过 FDA 授权的检测确认。 这一批准标志着一个重要的里程碑，使 Hernexeos 成为首个在一线治疗中可用于 HER2 突变晚期 NSCLC 的靶向疗法。HER2（ERBB2）突变发生在约 2-4% 的 NSCLC 病例中，与预后不良和脑转移发生率较高相关。 在 2025 年 8 月，FDA 已批准 HERNEXEOS 用于接受过先前治疗的 HER2 突变晚期 NSCLC 患者。 **Ascendis Pharma A/S (ASND)** Ascendis 于 2026 年 2 月 27 日获得 FDA 批准，允许每周一次的 Yuviwel 用于 2 岁及以上的侏儒症儿童。 侏儒症是一种影响骨骼生长的罕见遗传疾病，通常导致骨骼发育不良。患有这种疾病的人通常面临更高的肌肉、神经系统以及心脏或肺部并发症的风险。 Voxzogo 由 BioMarin Pharmaceutical Inc.（BMRN）开发，是首个获得 FDA 批准用于侏儒症儿童的疗法。它于 2021 年 11 月获得 5 岁及以上儿童的批准，并于 2023 年 10 月获得 5 岁以下儿童的加速批准。Voxzogo 以每日一次的皮下注射方式给药。 Yuviwel 是首个也是唯一一个获得批准的侏儒症疗法，能够在每周给药间隔内提供持续的 C 型利钠肽（CNP）系统性暴露，提供与 Voxzogo 相比的独特每周一次的治疗选择，后者需要每日给药。 **BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)** BioMarin 于 2026 年 2 月 27 日获得 FDA 批准，将 Palynziq 的适应症扩展至 12 岁及以上的苯丙酮尿症儿童。 苯丙酮尿症（PKU），也称为苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏症，是一种遗传性疾病，其特征是血液中必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）水平升高。由于 PAH 酶对于正常分解苯丙氨酸是必需的，其缺乏导致苯丙氨酸在血液中积累。过量的 Phe 对大脑有毒，可能导致严重并发症，包括严重智力残疾、癫痫、震颤、行为障碍和精神症状。 Palynziq 是唯一获得批准的酶替代疗法，能够降低 PKU 患者血液中的苯丙氨酸（Phe）浓度。该药物于 2018 年获得批准，用于治疗血液中 Phe 浓度超过 600 微摩尔/升的苯丙酮尿症成人患者。 自 2018 年获得批准以来，Palynziq 的销售稳步增长。2025 年全年收入为 4.33 亿美元，而 2024 年为 3.55 亿美元。 **诺和诺德公司 (NVO)** 2026 年 2 月 27 日，诺和诺德获得 FDA 批准，允许 Sogroya 用于三种新适应症，Sogroya 是一种每周一次注射的长效生长激素，剂量为 5 毫克、10 毫克或 15 毫克。扩展标签现在包括 2.5 岁及以上的特发性矮小（ISS）儿童、出生时体重过小且在 2 岁时未能追赶生长的矮小儿童，以及与诺南综合症（NS）相关的生长障碍。 此前，Sogroya 于 2020 年 8 月获得批准，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）成人患者，并于 2023 年 4 月获得批准用于 GHD 儿童。 四十多年来，生长障碍的治疗依赖于每日生长激素注射，要求儿童和照顾者每年管理 365 次剂量。这种繁重的日常安排常常对遵从性造成挑战。像 Sogroya 这样的每周一次的替代方案可以减轻负担，提高家庭的依从性，公司表示。 **强生公司 (JNJ)** 2026 年 3 月 5 日，FDA 批准 Tecvayli 与 Darzalex Faspro 联合用于治疗已接受至少一线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂。 Tecvayli 作为单药于 2022 年 10 月获得 FDA 加速批准，作为一种现成的抗体，适用于已接受至少四线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 抗体。 Darzalex Faspro 同样来自 JNJ，已作为单药和联合用药获得 11 个多发性骨髓瘤适应症的批准，其中四个适用于新诊断的可移植或不可移植患者的一线治疗。 如需评论和反馈，请联系：editorial@rttnews.com 商业新闻 ### 相关股票 - [JNJ.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/JNJ.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ARKG.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBBQ.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/VHT.US.md) - [NVOX.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/NVOX.US.md) - [NVO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/NVO.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [ASND.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ASND.US.md) - [BMRN.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BMRN.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BIB.US.md) - [IHE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IHE.US.md) - [IHI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IHI.US.md) - [XHE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XHE.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/SBIO.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) - [XLV.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XLV.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) ## 相关资讯与研究 - [降价协议下大型药企韧性凸显 强生 Q1 业绩超预期并上调指引](https://longbridge.com/zh-CN/news/282684146.md) - [诺和诺德携手 OpenAI 加速药物研发 旨在提升效率](https://longbridge.com/zh-CN/news/282699021.md) - [Revolution Medicines 胰腺癌药物取得成功](https://longbridge.com/zh-CN/news/282698153.md) - [强生｜8-K：2026 财年 Q1 营收 241 亿美元超过预期](https://longbridge.com/zh-CN/news/282683329.md) - [强生公司销售额增长近 10%，上调 2026 年业绩展望](https://longbridge.com/zh-CN/news/282850988.md)