--- title: "C4 Therapeutics 在 TD Cowen 会议上为骨髓瘤药物 Cemsidomide 制定了加速批准的路径" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/278227263.md" description: "C4 Therapeutics（纳斯达克代码：CCCC）在 TD Cowen 医疗会议上进行了演讲，概述了其主要多发性骨髓瘤药物 cemsidomide 的加速审批计划。首席执行官 Andrew Hirsch 强调了公司对靶向蛋白降解和可持续管线的关注。C4 的 I 期研究显示整体应答率为 36%，且在增加剂量时应答率更高。该公司已启动 MOMENTUM II 期研究，并计划与 elranatamab 进行联合研究。他们的目标是在 12 个月内完成入组，并计划在 2028 年前提交 cemsidomide 的首次新药申请（NDA）" datetime: "2026-03-07T17:26:52.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/278227263.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/278227263.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/278227263.md) --- # C4 Therapeutics 在 TD Cowen 会议上为骨髓瘤药物 Cemsidomide 制定了加速批准的路径 - MarketBeat 周回顾 – 12/18 - 12/22 C4 Therapeutics NASDAQ: CCCC 在 TD Cowen 第 46 届年度医疗会议上进行了演示，概述了其近期和中期的临床计划，强调其主要的多发性骨髓瘤项目 cemsidomide 以及旨在潜在加速审批路径的发展战略。 获取 **C4 Therapeutics** 的提醒： ## 专注于靶向蛋白降解和主要的骨髓瘤项目 首席执行官 Andrew Hirsch 将 C4 描述为一家靶向蛋白降解公司，旨在建立一个 “可持续的管道”，并最终实现完全整合。他表示，公司临床肿瘤学组合以 cemsidomide 为核心，这是一种 IKZF1/3 降解剂，其他临床资产包括 EGFR L858R 降解剂 CFT8919。Hirsch 还表示，公司已开始讨论针对炎症、神经炎症和神经退行性疾病的发现战略。 - C4 Therapeutics 起飞：接下来会发生什么？ Hirsch 表示，C4 在十月完成了一轮融资，提供了 “直到 2028 年底” 的资金支持，他表示这支持多个计划中的价值提升里程碑。公司在一月制定了到 2028 年的计划，2026 年将集中推进 cemsidomide 并建立组合研究，预计 2027 年将带来正在进行的试验的早期结果，而 2028 年则以 Hirsch 所描述的注册数据集和 cemsidomide 的首次 NDA 提交为目标。 ## Cemsidomide：理由、I 期结果和差异化主张 Hirsch 认为，尽管免疫导向药物取得了进展，IKZF1/3 降解仍然是多发性骨髓瘤生物学的核心。他描述了他认为对该类药物重要的两个机制：对造血干细胞分化的影响（影响浆细胞形成）和通过增加 IL-2 产生来激活 T 细胞。他将免疫激活特性定位为可能与解决某些免疫导向疗法中观察到的 T 细胞疲惫相关，特别是在组合治疗中。 在讨论之前的数据时，Hirsch 表示，跨试验比较表明，cemsidomide 相较于其他正在开发的 IKZF1/3 降解剂（包括百时美施贵宝的 CELMoD 组合）具有竞争性的疗效特征。他强调，C4 的 I 期研究招募了他所描述的现代、重度预处理人群：100% 三类药物暴露，100% 之前接受过抗 CD38 治疗，75% 之前接受过 BCMA 导向疗法或 CAR-T。 首席医学官 Len Reyno 提供了 I 期学习的更多细节。他表示，所有研究剂量的总体反应率为 36%，且在较高剂量下反应率增加，在 100 微克时反应率为 53%。Reyno 表示，cemsidomide 显示出与该类药物一致的安全性特征，包括短暂的中性粒细胞减少症，但他强调与其他 CELMoD 相比，中性粒细胞减少症的发生率相对较低，G-CSF 的使用也很少。他还表示，研究中几乎没有剂量减少和 “几乎没有” 因药物相关副作用而停药的情况。 Reyno 表示，公司将 14 天用药/14 天停药的方案视为一个额外的差异化因素，引用患者对治疗间歇的偏好以及在停药期间中性粒细胞的恢复，以及与现有骨髓瘤方案结合的便利性。 ## MOMENTUM II 期和加速审批目标 Hirsch 表示，公司已在约 100 名患者中启动了 MOMENTUM II 期单臂研究，招募的人群与 I 期试验相似，且已开始招募并给患者用药。Reyno 表示，公司仍处于执行的早期阶段，并通过在欧洲和其他地区激活站点，扩大超出 I 期研究仅限美国的范围。 管理层表示，目标是大约 12 个月的招募期，并预计在 2027 年第一季度完成招募。Hirsch 和 Reyno 描述了潜在加速审批方案的监管框架，重点在于数据质量和严谨性，包括独立的疗效评估和赞助商对新兴数据的盲法处理，以避免偏见。 Reyno 表示，公司希望反应率至少与其 I 期经验相当，并强调耐受性（至少六个月）和可预测的安全性是整体证据包的关键组成部分。Hirsch 补充说，FDA 的评估将在任何提交时可用疗法的背景下进行。 ## 组合计划：elranatamab 研究和 MRD 阴性 CR 考虑 C4 预计将在下个季度启动与 elranatamab 的 I b 期组合研究，elranatamab 是辉瑞的 BCMA 双特异性 T 细胞结合剂（BiTE）。Hirsch 表示，组合研究旨在为可能作为 MOMENTUM 加速审批方法的 III 期关键试验奠定基础。管理层还描述了组合项目的第二个潜在加速审批机会，具体取决于早期反应指标和 MRD 阴性完全缓解（CR）率。 在问答环节中，Hirsch 澄清了比较 BiTE 组合与 CAR-T 结果的图表引用了使用较弱的 IKZF1/3 降解剂的竞争对手数据。他表示，这些结果提高了总体反应率，但并未显著改善更深层次的反应，并且他认为 cemsidomide 的效力可能导致更高的 CR 率。 Reyno 讨论了 FDA 关于可测量残余疾病（MRD）阴性的草案指导，并表示 C4 设计的研究预计 MRD 阴性 CR 将被纳入审批方案，包括加速审批。他表示，MRD 阴性 CR 并不是单药 II 期研究的核心，尽管公司将评估 CR 患者的 MRD 状态。他表示，MRD 阴性 CR 在 III 期试验设计中可能更具影响力，预先定义的分析将比较各组之间的 MRD 阴性 CR 率。 Reyno 还表示，公司认为百时美施贵宝评估 iberdomide 在 MRD 阴性完全缓解的二线试验中的计划，对于监管机构如何评估此类终点以及设计成本效益更高、速度更快的第三阶段项目具有参考意义。 当被问及 elranatamab 联合研究的成功标准时，Reyno 表示关键目标包括识别至少一种在多个周期中安全的剂量，并观察到高的完全缓解率和 MRD 阴性完全缓解，同时指出第一阶段研究并不具备明确确立这些比率的能力。他补充说，C4 不计划在第一阶段扩展大规模队列，而是打算利用这些数据来设计第三阶段研究。 关于额外的联合工作，Reyno 表示 C4 计划生成与已建立的基础药物如 carfilzomib 和抗 CD38 疗法的联合安全数据，同时监测新兴疗法以寻找未来的联合机会，包括可能的 CAR-T 序列治疗方法。 ## 合作与早期发现策略 除了内部项目外，Hirsch 表示 C4 与罗氏和默克 KGaA 在 KRAS 家族方面有积极的发现合作。他还表示，Biogen 已将 C4 提供的第二种降解剂带入临床，将这两个 Biogen 项目描述为 “RAC4 降解剂和用于自身免疫疾病的 BTK 降解剂。” Hirsch 补充说，C4 预计今年将向合作伙伴交付另一个开发候选药物。 Hirsch 简要概述了公司在炎症、神经炎症和神经退行性疾病方面的新发现方法，引用了平台学习的内容，包括血脑屏障穿透、高催化活性和微调降解动力学（包括部分降解）的能力。他表示，C4 已识别出三条经过验证的通路和五个新的 “难以药物化” 的靶点，但出于竞争原因不披露靶点。他还表示，公司正在考虑可能降低更大机会风险的 “哨兵指征”，例如阿尔茨海默病。 在结束发言时，Hirsch 表示，他认为 cemsidomide 仍然被投资者低估，作为一个完全拥有的资产，有潜力成为多发性骨髓瘤治疗的基础。Reyno 补充说，尽管取得了进展，但对耐受性良好的晚期疗法仍然存在需求，免疫导向策略仍有改进空间，认为 cemsidomide 的安全性特征可以支持更广泛的联合使用。 ## 关于 C4 Therapeutics NASDAQ: CCCC C4 Therapeutics, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于靶向蛋白降解剂的发现和开发。利用其专有的可控诱导降解（CiD）平台，公司旨在通过利用身体的自然蛋白质处理机制来消除致病蛋白。这种方法旨在通过靶向传统小分子或抗体历史上难以抑制的蛋白质，解决广泛的肿瘤学和免疫肿瘤学适应症。 公司的管道包括多个小分子降解剂候选药物，正在进行临床前和临床阶段的推进。 ## 精选文章 - 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