--- title: "BridgeBio Pharma 正在寻求罕见肌肉疾病的首个治疗方案，试验数据已显示出早期进展" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/278878197.md" description: "BridgeBio Pharma Inc. 宣布其针对 BBP-418 的 III 期 FORTIFY 试验的中期结果，该治疗用于肢带型肌营养不良症 2I/R9，显示出肌肉力量改善的早期进展。该公司计划在 2026 年初向 FDA 提交新药申请，预计在 2026 年底或 2027 年初上市。该股票目前交易价格比其 20 日简单移动平均线高出 2.4%，评级为买入，平均目标价为 82.96 美元。在盘前交易中，股价下跌 0.52%，报 71.02 美元" datetime: "2026-03-12T11:47:47.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/278878197.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/278878197.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/278878197.md) --- # BridgeBio Pharma 正在寻求罕见肌肉疾病的首个治疗方案，试验数据已显示出早期进展 **BridgeBio Pharma Inc.** (NASDAQ: BBIO) 周三宣布了其针对 BBP-418 的 3 期 FORTIFY 试验的中期结果的 最新报告，该药物用于治疗肢带型肌肉萎缩症 2I/R9 型。 肢带型肌肉萎缩症 R9 型 (LGMDR9，前称 2I) 是一种由 _FKRP_ 基因突变引起的罕见遗传疾病。 它导致髋部、肩部和腿部的肌肉逐渐无力，常常导致行动能力丧失、呼吸和心脏问题。 ## 初步数据令人鼓舞 中期分析在周三的 MDA 临床与科学会议上进行了报告。 数据显示，BBP-418 在关键临床终点上表现出一致的疗效，治疗开始后仅三个月就观察到了行走能力的早期改善。 基于这些结果，BridgeBio 打算在 2026 年上半年向 FDA 提交新药申请 (NDA)，预计美国上市可能在 2026 年底或 2027 年初。 ## 首个针对罕见遗传疾病的药物 此外，试验的积极结果表明，BBP-418 可能成为 LGMD2I/R9 的首个获批疗法，满足该患者群体的重大未满足医疗需求。 该公司还在探索欧洲的加速审批途径，并计划为类似病症的年轻患者启动临床研究。 在 2 月，该公司分享了针对儿童成骨不全症的口服 infigratinib 的 PROPEL 3 期关键研究的积极顶线结果，这是导致不成比例的 短肢侏儒症 的最常见形式。 ## BridgeBio Pharma 技术分析 BridgeBio Pharma 的股票目前交易价格比其 20 天简单移动平均线 (SMA) 高出 2.4%，但比其 100 天 SMA 低 3.1%，这表明短期内有一定的强势，但在长期趋势上仍面临挑战。 过去 12 个月，股票上涨了 119.05%，目前的价格更接近其 52 周高点而非低点。 相对强弱指数 (RSI) 为 52.33，属于中性区域，表明市场情绪平衡。 与此同时，MACD 为 -1.2985，信号线为 -1.9306，表明 MACD 在信号线之上，暗示出现看涨交叉。 中性 RSI 和看涨 MACD 的组合表明动能混合，表明虽然股票没有被超买或超卖，但仍有向上移动的潜力。 - **关键阻力位**: $84.50 - **关键支撑位**: $69.00 **分析师共识与近期行动：** 该股票的评级为买入，平均目标价为 $82.96。近期分析师的行动包括： - **JP Morgan**: 超配 (将目标价上调至 $94.00) (3 月 10 日) - **William Blair**: 启动评级为跑赢大盘 (3 月 10 日) - **Truist Securities**: 买入 (将目标价上调至 $95.00) (2 月 25 日) ## 主要 ETF 曝露 - **Vanguard Russell 2000 ETF** (NASDAQ: VTWO): 0.41% 权重 - **iShares Russell 2000 Growth ETF** (NYSE: IWO): 0.77% 权重 - **SPDR Series Trust SPDR S&P Biotech ETF** (NYSE: XBI): 2.49% 权重 **BBIO 价格动态：** 根据 Benzinga Pro 数据，BridgeBio Pharma 的股票在周四盘前交易中下跌 0.52%，报 $71.02。 _图片来源于 Shutterstock_ ### 相关股票 - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [IHE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IHE.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) - [BBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBIO.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/VHT.US.md) - [XLV.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XLV.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BIB.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/SBIO.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ARKG.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/LABU.US.md) - [IXJ.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IXJ.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) ## 相关资讯与研究 - [东方证券：全球首个 pan-RAS 药物数据惊艳 突破胰腺癌治疗困局](https://longbridge.com/zh-CN/news/282928576.md) - [Revolution Medicines 胰腺癌药物取得成功](https://longbridge.com/zh-CN/news/282698153.md) - [诺和诺德携手 OpenAI 加速药物研发 旨在提升效率](https://longbridge.com/zh-CN/news/282699021.md) - [减肥药公司 Kailera TherapeuticsIPO 定价 14-16 美元/股 拟周五登陆纳斯达克](https://longbridge.com/zh-CN/news/282645838.md) - [癌症之王迎来靶向药突破](https://longbridge.com/zh-CN/news/282757024.md)