我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Rznomics 在 2026 年 AACR 上发布了 RZ-001 的中期临床数据，这是一种基于 RNA 编辑的肝细胞癌（HCC）治疗方法。研究显示，基于 RECIST 标准的确认客观缓解率（ORR）为 38.5%，未确认 ORR 为 46.2%，而在 mRECIST 下的 ORR 为 61.5%。没有与 RZ-001 相关的 3 级或更高的不良事件，表明其安全性良好。首席执行官 Seong-Wook Lee 强调了 RZ-001 作为 HCC 新治疗方法的潜力，强调其令人鼓舞的疗效和安全信号
– 基于 RECIST 的客观缓解率（ORR）为 38.5%（确认）和 46.2%（未确认）
– 基于 mRECIST 的客观缓解率（ORR）为 61.5%，完全缓解（CR）率为 23%
– 未观察到与 RZ-001 相关的 3 级或更高不良事件
– 突出 RNA 转剪接核酶平台技术的临床潜力
, /PRNewswire/ -- Rznomics 今天宣布，在 2026 年 4 月 19 日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的 AACR 2026（美国癌症研究协会年会）上，口头报告了其正在进行的 RZ-001 研究的中期临床数据，该研究是一种基于 RNA 编辑的实验性抗癌疗法，针对肝细胞癌（HCC）患者。
该报告由首尔国立大学医院胃肠病学系的金允俊教授发表。
该研究包括对经动脉化疗栓塞（TACE）无效或不适合的 HCC 患者，并且未接受过系统性治疗。
根据所呈现的数据，RZ-001 与阿特珠单抗和贝伐单抗的联合治疗显示出基于 RECIST v1.1 标准的客观缓解率（ORR）为 38.5%（确认）和 46.2%（未确认）。
根据 mRECIST 标准，客观缓解率达到 61.5%，完全缓解（CR）率为 23%，表明肿瘤反应显著。考虑到 mRECIST 反映肿瘤坏死，这些发现可能表明在 HCC 中具有重要的治疗影响。
在中期分析中，反应通常被分类为 “确认” 或 “未确认”。确认的反应是通过后续评估验证的，而未确认的反应代表初步观察。在本研究中，根据 RECIST 标准被分类为 “未确认 PR” 的患者已实现肿瘤大小至少减少 30% 的初步结果。
在安全性方面，共报告了五例与联合药物相关的 3 级或更高不良事件，包括高血压（2 例）、蛋白尿、高血糖和胃肠道出血。值得注意的是，没有与 RZ-001 相关的 3 级或更高不良事件。
公司认为这些结果表明 RZ-001 具有良好的安全性特征，目前未发现与治疗相关的安全性问题，同时在与标准免疫治疗联合使用时，抗肿瘤活性在反应深度和总体反应率方面均显示出令人鼓舞的信号。
“在 AACR 的这次口头报告标志着我们主导项目 RZ-001 的重要里程碑，” Rznomics 首席执行官李成旭表示。“我们对观察到的早期疗效和安全性信号感到鼓舞，我们相信这些数据支持 RZ-001 作为 HCC 新型治疗方法的潜力。”
他补充道：“除了 RZ-001 项目，这些发现还可能进一步支持我们 RNA 转剪接核酶平台技术的临床适用性。”
肝细胞癌（HCC）
肝细胞癌（HCC）是最常见的原发性肝癌类型，占全球肝癌病例的绝大多数。它起源于肝脏的主要细胞——肝细胞，通常与慢性肝病如肝硬化或病毒性肝炎（B 或 C）相关。HCC 以其侵袭性和高复发率而闻名，给全球健康带来了重大挑战。由于通常在晚期被诊断，迫切需要创新疗法，以提供比当前系统治疗更深层次和更持久的反应。
动脉化疗栓塞（TACE）
动脉化疗栓塞（TACE）是一种微创的局部治疗方法，常用于治疗中期肝癌患者。该程序通过肝动脉直接向肿瘤输送浓缩的化疗药物，同时阻塞（栓塞）为肿瘤提供氧气和营养的血管。虽然 TACE 可以有效控制局部肿瘤，但当肿瘤在多次治疗后仍继续进展或复发时，患者被视为 “对 TACE 无效”，此时通常需要系统治疗。
RECIST v1.1（实体肿瘤反应评估标准）
RECIST v1.1 是用于评估实体肿瘤对治疗反应的国际标准化指南，基于肿瘤大小的解剖变化。它主要关注目标病灶的最长直径总和，物理尺寸的显著减少被归类为 “反应”。尽管它仍然是大多数肿瘤学试验的金标准，但它主要跟踪物理缩小，可能无法完全捕捉诱导细胞死亡而不立即改变整体肿瘤质量的疗法的即时生物学影响。
mRECIST（修订版 RECIST）
mRECIST 是一种专门为肝细胞癌（HCC）开发的评估工具，以提供更准确的治疗效果评估。与传统标准测量肿瘤总大小不同，mRECIST 关注 “存活” 或活跃部分，通过测量动脉增强——在影像学上可见的活跃血流区域。这在 HCC 中特别重要，因为有效的靶向或局部治疗通常会导致内部肿瘤坏死（细胞死亡）。在这种情况下，尽管癌细胞已死亡，肿瘤的整体大小可能保持不变，而这是 mRECIST 独特设计用来捕捉的成功反应。
关于 Rznomics Inc.
Rznomics 是一家总部位于韩国的临床阶段生物制药公司，专注于开发基于 RNA 的基因疗法。公司的专有转剪接核酶平台能够实现精确的 RNA 编辑，并在多个适应症中具有广泛的应用。该公司于 2025 年 5 月与全球制药公司礼来签署了研究合作和许可协议，以开发一种新型 RNA 编辑治疗，并于 2025 年 12 月在 KOSDAQ 市场上市。（KOSDAQ 476830）
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来源：Rznomics
