--- title: "Fulcrum Therapeutics 2026 年第一季度财报电话会议：完整文字记录" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/284223538.md" description: "Fulcrum Therapeutics（纳斯达克代码：FULC）召开了 2026 年第一季度财报电话会议，报告净亏损为 2220 万美元，现金储备为 3.333 亿美元，确保运营资金可持续到 2029 年。公司分享了其在镰状细胞病中进行的 1b 期 Pioneer 试验的积极结果，显示胎儿血红蛋白水平增加，血管阻塞危机减少。公司已启动一项开放标签的长期给药试验，预计在与 FDA 会议后将提供更新。此次电话会议由首席执行官 Alex Sapier 及其他高管主持，讨论了公司的临床进展和财务前景" datetime: "2026-04-27T12:58:00.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/284223538.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/284223538.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/284223538.md) --- # Fulcrum Therapeutics 2026 年第一季度财报电话会议：完整文字记录 Fulcrum Therapeutics（纳斯达克：FULC）于周一举行了 2026 年第一季度财报电话会议。以下是会议的完整记录。 此内容由 Benzinga API 提供。有关全面的财务数据和记录，请访问 https://www.benzinga.com/apis/。 访问完整电话会议记录请点击 https://edge.media-server.com/mmc/p/pzpi4fi3/ ## 摘要 Fulcrum Therapeutics 报告了其针对镰状细胞病的 1b 期先锋试验的积极临床数据，显示胎儿血红蛋白水平增加，血管阻塞危机减少。 该公司启动了针对后期 Dare 的开放标签长期给药试验，并计划在与 FDA 即将举行的阶段结束会议后提供临床试验设计的更新。 在财务方面，Fulcrum Therapeutics 报告 2026 年第一季度净亏损为 2220 万美元，现金及可交易证券为 3.333 亿美元，资金可持续到 2029 年。 ## 完整记录 **操作员** 早上好，欢迎参加 Fulcrum Therapeutics 2026 年第一季度财务业绩和业务更新电话会议。目前，所有参与者处于仅听模式。此次会议正在进行直播，并可在 Fulcrum 网站的投资者部分访问，网址为 www.fulcrumtx.do，并且正在录音。请注意，此次会议中的发言可能包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性声明，可能包括关于公司未来期望和计划、临床开发时间表和财务预测的声明。虽然这些前瞻性声明代表了 Fulcrum 截至今天的观点，但不应被视为公司未来观点的代表。Fulcrum 可能会在未来更新这些声明，但并不承担这样做的义务。请参阅 Fulcrum 最近向证券交易委员会提交的文件，以讨论与公司业务相关的某些风险和不确定性。今天的会议由 Fulcrum 的首席执行官兼总裁 Alex Sapier 主持。与 Alex 一起参加会议的还有首席财务官 Alan Musso 和临床开发高级副总裁 Dr. Ian Frazier。在提供公司关键项目的更新后，将进行简短的问答环节，Fulcrum 管理团队将会回答问题。接下来，我很高兴将会议交给 Alex。 **Alex Sapier（首席执行官兼总裁）** 这太好了。谢谢你，Shannon，大家早上好。感谢大家今天的参与。2026 年第一季度对 Fulcrum 来说是一个重要而激动人心的时期，特别是我们在镰状细胞病的 1b 期先锋试验中报告的积极临床数据。作为提醒，镰状细胞病是一种严重的遗传性血液疾病，存在显著的未满足需求，影响着美国约 120,000 名患者以及全球数百万患者。镰状细胞病患者面临着巨大的疾病负担，包括慢性疼痛和疲劳，以及严重的并发症，如血管阻塞危机、中风和逐渐的器官损伤，这些都导致了超过 20 年的显著寿命缩短。我们已经知道几十年，镰状细胞病患者体内胎儿血红蛋白（HbF）水平的增加会改善贫血并减少血管阻塞性疼痛危机。因此，我们对 2 月份报告的数据感到非常高兴，数据显示在仅仅 12 周的治疗后，每天服用 20 毫克 Poseradir 的患者 HbF 水平从基线的 7.1% 增加到 12 周时的 19.3%，同时伴随溶血标志物的改善和贫血的改善。我们还观察到 HbF 的全细胞表达持续进展，我们认为这对于实现有意义的临床益处至关重要。重要的是，我们看到在这个严重患者群体中，预计的血管阻塞危机数量减少，12 名患者中有 7 名在 12 周的治疗期间没有经历血管阻塞危机。并且，Poseradir 的耐受性总体良好，目前尚未报告与治疗相关的严重不良事件。因此，综合来看，这些数据增强了我们对 Poseradir 在解决镰状细胞病基础生物学方面潜力的信心，并支持我们认为 Poseradir 有潜力成为患者的差异化或每日一次的口服治疗选择。在本季度，我们还启动了一项针对先锋研究患者的开放标签长期给药试验，并且我们最近在这项新研究中招募了第一名患者。所有参与这项长期给药研究的患者之前都完成了先锋试验的 12 周治疗。因此，我们预计这项研究将提供一个独特的数据集，提供关于长期安全性、反应的持久性以及重新开始使用 Poseradir 治疗的影响的重要见解。我们还继续支持旨在改善镰状细胞病患者护理旅程的倡议，包括我们最近与 Medic Alert 和美国镰状细胞病协会（SCDAA）的合作，以帮助改善急诊部门患者特定护理信息的获取。展望未来，我们现在专注于 Poseradir 的下一个临床开发阶段，并预计在本季度晚些时候，在与 FDA 的阶段结束会议后，提供我们下一个试验设计的更新，并收到最终会议纪要。根据 FDA 对该阶段结束会议的反馈，我们计划在 2026 年下半年启动一项潜在的注册试验。因此，凭借到 2029 年的现金储备，我们在推进 Poseradir 的下一个临床开发阶段方面处于良好位置。在将时间交给 Alan 之前，我想介绍两个其他重要的公司更新。首先，我想欢迎 Josh Lure 加入我们的董事会。Josh 为 Fulcrum 带来了丰富的经验和对镰状细胞病的热情，以及在推动这一领域变革性疗法方面的强大记录，包括他在 Oxbrida 开发和批准中的角色。我们很荣幸在这个重要阶段迎来 Josh 加入 Fulcrum。其次，我还想感谢 Alan 多年来的奉献和领导，因为他在年内即将退休。Alan 在加强我们的资产负债表和在整个组织中建立财务纪律方面发挥了关键作用，我们对他在 Fulcrum 的持续承诺表示感激，因为他将在找到继任者之前继续担任他的职务，以确保顺利过渡。因此，接下来我将把时间交给 Alan，让他回顾我们的财务结果。再次感谢 Alan 为 Fulcrum 所做的一切。 **Alan Musso（首席财务官）** 谢谢你，Alex，也感谢你的好评。能够参与 Fulcrum 的进展是一种荣幸，我为我们共同取得的成就感到自豪。凭借 Pioneer 试验的令人印象深刻的结果、一个才华横溢且充满干劲的团队以及强大的资本基础，公司在为镰状细胞患者提供变革性疗法方面处于良好位置。我期待在接下来的几个月中继续与团队合作，确保成功过渡。接下来，我将介绍截至2026年3月31日的第一季度业绩。2026 年第一季度的研发费用为 1410 万美元，而 2025 年第一季度为 1340 万美元。700,000 美元的增加主要是由于员工薪酬成本的上升，其中包括 40 万美元的股票薪酬费用。2026 年第一季度的管理费用为 810 万美元，而 2025 年第一季度为 700 万美元。110 万美元的增加主要是由于员工薪酬成本的上升，包括 30 万美元的股票薪酬费用，以及更高的专业服务费用。2026 年第一季度的净亏损为 2220 万美元，而 2025 年第一季度的净亏损为 2040 万美元。现在转向资产负债表，我们在 2026 年第一季度结束时的现金及现金等价物和可交易证券为 3.333 亿，而2025年12月31日为 3.523 亿。1900 万美元的减少主要是由于用于资助我们运营活动的现金支出。根据我们当前的计划，我们预计现有的现金、现金等价物和可交易证券将足以支持我们的运营需求直到 2029 年，为 Poseradir 的下一阶段临床开发提供资金支持。接下来，我将把话筒交给你，Alex。 **Alex Sapier（首席执行官兼总裁）** 太好了，非常感谢你，Alan。Fulcrum 在 Pioneer 试验中获得的积极临床数据使我们达到了一个重要的转折点，进一步坚定了我们对 Poseradir 在镰状细胞病潜力的信心。我们专注于下一阶段的开发，并期待在即将与 FDA 的阶段结束会议后提供我们的计划更新。凭借强大的资产负债表和敬业的团队，我们相信我们在推进 Poseradir 的下一阶段临床开发方面处于良好位置。因此，Shannon，我们可以开始接受提问了。 **操作员** 谢谢。请记住，提问时请在电话上按星号 11，并等待您的名字被宣布。要撤回问题，请再次按星号 11。请稍等，我们正在整理问答名单。我们的第一个问题来自 Lee Rink Partners 的 Joe Schwartz。您的电话已接通。 **Joe Schwartz（Lee Rink Partners 的股票分析师）** 你好。谢谢你接受我的提问，Alan。祝贺你即将退休，感谢你多年来对公司的出色管理。Alex，当你回顾通过 Pioneer 获得的经验时，你认为最重要的事情是什么，是你在开始时可能没有充分意识到的？这些教训将如何影响你的三期设计和执行？这是个好问题，Joe。我可以先回答，然后再把话筒交给 Ian，看看他是否想补充。我认为我从 Pioneer 学到的一件事是，与许多研究者交谈并听取他们与患者的对话后，发现这个患者群体仍然存在着极高的未满足需求，尤其是在我们在 Pioneer 试验中研究的重症患者群体中，以及我们预计将在下一阶段临床开发中继续研究的重症患者群体。我会说这是第一条学习。第二条学习是，胎儿血红蛋白与 VOC 减少之间存在着强烈的联系。我们对此早已知晓。但与像 Marty Steinberg 这样花费数十年研究胎儿血红蛋白基础生物学的人交谈，花时间与他们相处，他的解释非常简洁明了：如果你能增加胎儿血红蛋白，你就会看到 VOC 的减少，你会看到贫血的改善，因为总血红蛋白的增加，因而减少了溶血。因此，我认为，Joe，对我来说，这两点结合在一起。一个是与患者群体未满足需求相关，另一个是我们认为胎儿血红蛋白的诱导非常深远且强烈。这真的让我继续感到振奋，并对这个资产在临床开发时间线上的下一阶段充满期待。Ian，你显然也深度参与了 Pioneer。你有什么想补充的吗？我认为你说得很好，Alex。疾病的严重性和这些患者所经历的表现，以及患者可用疗法的极高未满足需求，时刻提醒着我们这一点。好的，非常感谢。那么在与 FDA 的讨论中，你认为他们可能需要什么样的证据，以考虑 HBF 作为加速批准的合理替代终点？你打算如何定位到目前为止 Poseradir 在疗效和安全性方面的表现，以支持你的案例？这是个很好的问题，Joe。显然，Ian 在为我们即将召开的会议做准备方面非常深入。因此，我想把这个问题交给 Ian。 **伊恩·弗雷泽（临床开发高级副总裁）** 是的，谢谢你，亚历克斯。谢谢你，乔。你知道，我认为有大量已发表的文献证明了更高的 HBF 水平与镰状细胞病临床结果改善之间的关联。正如我们之前讨论过的，以及今天再次提到的，这种生物学关系确实是我们整体项目的一个关键部分。当然，HBF 在监管框架中可能发挥的作用将是与监管机构讨论的一个话题，以了解他们对适当前进路径的看法。我们的重点仍然是设计一个稳健的研究，以有意义地展示临床益处。我们希望与监管机构就此达成最佳策略的共识。谢谢。 **操作员** 是的，谢谢你，乔。下一个问题。香农，我们的下一个问题来自摩根大通的阿努帕姆·拉马。你的线路现在开放。阿努帕姆·拉马，你的线路是开放的。请检查你的静音按钮。 **亚历克斯·萨皮尔（首席执行官兼总裁）** 哦，是的，非常感谢大家提出这个问题。艾伦，祝你退休快乐。所以，在镰状细胞病研究研讨会上，是否会有任何新的分析相对于先锋公司的企业更新？我知道，第二个问题。我知道第一批患者已经在 1b 期的 OLI 部分接受了给药。先锋公司的患者中有多少人参与了 OLI？我们能否在 ASH 会议上看到这个更新？是的，可能。让我先回答第二个问题，然后伊恩，我可以把第一个问题交给你来回答。是的。所以我们已经招募了第一位患者参与这个开放标签的长期给药研究。目前，阿努帕姆，我们的目标是招募 17 名在 3B 组（12 毫克组）或 4 组（20 毫克组）中注册的美国患者。因此，目前我们的重点确实是在激活这些站点。不幸的是，这不是你传统的 OLE 研究，患者会直接转入。这被视为一项新研究，因此必须经过任何新协议引入到机构的相同程序。这显然需要一些时间。我认为很难预测我们何时会有患者。在这 17 名参与开放标签长期给药研究的患者中，我们认为不会全部招募到。有些可能会失去随访，有些可能会参与其他临床试验。但我认为，考虑到我们从研究人员那里听到的关于重新接受治疗的兴趣水平，我们应该期待看到相当数量的 17 名患者。如果你让我预测 ASH 是否可能，我会说可能要到 2027 年，我们才能招募到足够数量的患者，以便能够看到治疗持续时间的有意义、有趣和新的数据点。我们已经看到当患者接受 12 周治疗时这种疗法的效果。我认为真正有趣的是，当患者接受更长时间的治疗，比如 24 周或六个月时会发生什么。因此，这可能是我们与大家分享的第一个数据集。因此，更有可能的是，这可能会在 2027 年发生，而不是在 2026 年的 ASH 会议上。明白了。非常感谢你们的回答。我还有第二个问题。 **伊恩·弗雷泽（临床开发高级副总裁）** 是的。是的，我可以处理这个问题。所以我们已经表示，我们预计将在今年晚些时候的医学会议上提供整个先锋研究的全面报告。我们尚未提供相关细节。正如我们在新闻稿中所述，FSCDR 研讨会的口头摘要将包括之前披露的临床数据。 **阿努帕姆·拉马（摩根大通股票分析师）** 非常感谢你们回答我们的问题。 **亚历克斯·萨皮尔（首席执行官兼总裁）** 是的，谢谢你，阿努帕姆。 **操作员** 香农，下一个问题。我们的下一个问题来自坎特的克里斯汀·克拉斯科。你的线路现在开放。 **克里斯汀·克拉斯科** 嗨，大家早上好。同时也让我祝贺艾伦在生物技术和制药领域的伟大职业生涯，包括在 Fulcrum 的成就。我对你们的第一个问题是，广泛了解来自 FDA 的最新观点。我知道有几项工作，包括在 ASH 会议上。我知道团队与华盛顿特区的一些思想领袖进行了会面，因此从更大的角度来看，而不是具体聚焦于 Fulcrum 的前进路径。你们从这些思想领袖那里听到的最新消息是什么，他们如何看待镰状细胞病作为一个适应症、未满足的需求，以及对新药类别的接受程度？ **亚历克斯·萨皮尔（首席执行官兼总裁）** 是的，这是个很好的问题，Chris。我来开始回答，Ian，你也可以补充一些想法。我将这个问题分成两个部分来讨论。我们在国会听到了什么，我们在国会做了什么？然后我们在 FDA 听到了什么和看到了什么？我认为我个人在华盛顿特区花了很多时间，Kristin 提到的一个非常有趣的项目，她参加了一个我们几周前在华盛顿特区为参议员和众议员的工作人员提供的国会简报，我们真正讨论了未满足的需求。我们有几位患者分享了他们的经历，会议上座无虚席。在会议的某些部分，几乎没有人能够保持干眼。政治家们理解的是，镰状细胞病仍然是一种未满足需求非常高的疾病，预期寿命缩短了 20 年，更不用说在他们的生活中经历非常严重的疼痛危机、器官损伤、腿部溃疡。我可以继续说下去。因此，我认为重要的是，镰状细胞病小组、罕见疾病小组和 DOC 小组的参议员和众议员能够理解这一点，并能够在这个患者群体中提供支持，帮助他们认识到未满足需求的严重性。所以我会说，这方面在国会的情况是这样的，而在 FDA 方面，我想提到 Agios 最近的新闻稿，显示他们将在未来几个月内为镰状细胞病提交 SNDA 申请，使用 Mitipivat。我们认为这表明了对未满足需求的高度理解，以及在尽可能快地将药物送到患者手中的潜在监管灵活性。这些药物显然不仅需要有效，还需要安全。因此，我们显然非常兴奋，并期待与 FDA 在即将到来的阶段结束会议中进行交流。Ian，你有什么想补充的吗？ **Ian Frazier（高级副总裁，临床开发）** 不，我认为你已经很好地涵盖了关键点，Alex。考虑到疾病的严重性和未满足的需求，我认为镰状细胞病领域最近的进展对该领域非常鼓舞人心，我们期待着推进我们的后续项目。 **Kristin Klasko** 谢谢。那么我的另一个问题是，稍微关注一下开放标签扩展。显然，你想了解安全性和有效性的长期影响，但我很好奇是否有任何特定的终点是你们特别想了解长期有效性的。因此，是否有某些终点可能需要更长的时间才能显现出好处，可能需要超过 12 周的试验才能给你一些见解。再次感谢大家。 **Alex Sapier（首席执行官兼总裁）** 是的，Kristen，这是个很好的问题。为了回答这个问题，我将把它交给 Ian，他在开放标签长期给药研究的设计和执行中深度参与，我们已经招募了第一位患者。Ian。 **Ian Frazier（高级副总裁，临床开发）** 是的，是的，谢谢 Alex。谢谢 Kristen。因此，正如我们之前所提到的，在使用 posterior 的 12 周治疗期间，HBF 水平开始趋于平稳，但我们认为在那时它们尚未达到峰值。因此，我们非常关注的研究结果之一是观察在 12 周标记之后的进展，以及我们在其他血液学标记、特别是溶血标记中看到的 HBF 的变化，但我们也看到总血红蛋白的增加，可能在那个时候也没有达到最大值。随着 HBF 的持续增加，我们预计会在这些标记中看到进一步的改善。因此，我认为这是观察这种反应在更长治疗期间如何发挥作用。话虽如此，我认为重要的是，正如 Alex 之前提到的，这些患者已经停止使用 posterior 一段时间。因此，这并不是传统的开放标签扩展，他们不会立即转入。因此，他们将从一个新的基线开始，但我们特别感兴趣的是延长给药持续时间的跟踪。 **Kristin Klasko** 谢谢。 **Alex Sapier（首席执行官兼总裁）** 是的，谢谢，Kristen。 **操作员** 我们的下一个问题来自高盛的 Corinne Johnson。您的电话现在可以接通。谢谢。也祝贺 Alan，来自我们所有人的祝贺。关于退休的问题。也许这是我们的问题。在镰状细胞病的竞争格局和不断发展的治疗格局中，您能否帮助我们思考 posterior 在其中的角色，特别是如果在未来几年内有更多口服药物上市的话。 **Corinne Johnson（高盛股票分析师）** 谢谢。当然，绝对可以。我先开始，然后，Ian，你可以补充一些我可能遗漏的要点。所以是的，我认为我们对这个市场的看法，Kristen，是有口服药物的，这个市场是一个我认为在未来五到十年将会呈指数增长的市场。如果你看看正在开发的治疗镰状细胞病的药物数量，这个市场是一个非常大的市场，多年来一直未得到充分服务。因此，我们认为这个市场的发展方向非常倾向于口服治疗选择。对我们来说，我们认为这可以分为两种不同的方法。一种是针对成熟红细胞进行下游操作，就像 PK 激活剂所做的那样。第二种是在红细胞在骨髓中形成时进行更多的上游操作，确保这些红细胞在形成时有足够的胎儿血红蛋白。因为一旦这些红细胞有足够的胎儿血红蛋白并形成并从骨髓中释放出来，这些红细胞就不会镰状化。它们保持柔软、灵活的形状，从而防止血管阻塞危机。它们的寿命大约为 120 天，而镰状血红蛋白的寿命为 30 天。因此，对我们来说，我们认为真正攻击疾病的上游根本原因，就像我们正在进行的后期研究，我们相信这将最终成为我们在未来五到十年内随着市场的发展所选择的治疗方案。现在就我们与其他一些胎儿血红蛋白诱导剂的关系而言，我们保守地认为我们在下一位最接近的竞争对手之前有大约 24 个月的领先优势。下一位最接近的口服 HBF 诱导剂将是 BMS 的产品 BMS986，它是一种 WIS，双降解剂，WIS 和 ZBTB7A 或简称 LRF。因此，他们目前正在进行一期研究，并预计将在 2027 年第一季度或上半年公布该一期研究的结果。因此，我们相信在我们的三期研究中将会顺利进行，而下一位最接近的竞争对手 BMS 将在 2027 年公布他们的一期研究结果。因此，你知道，保持这两年的领先优势，以便当我们进入市场时，我们可以基本上没有其他口服 HBF 竞争对手。我们认为这是一个重要的考虑因素，我们希望确保保持这 24 个月的领先优势。Ian，你还有什么想补充的关于竞争格局以及我们如何看待这个市场随时间演变的？ **亚历克斯·萨皮尔（首席执行官兼总裁）** 我认为你提到了关键点，亚历克斯。我认为 PK 激活剂的重点在于通过减少溶血而导致的总血红蛋白的增加，并且同意 HBF 机制，我认为已经成为一个更中心、更上游的机制，以更广泛地解决镰状细胞病的表现。我认为我们在临床上看到的赞助商对口服 HBF 诱导剂的兴趣反映了这一点。 **伊恩·弗雷泽（临床开发高级副总裁）** 谢谢。 **科琳·约翰逊（高盛股票分析师）** 谢谢，科琳。香农，下一个问题。 **操作员** 下一个问题来自斯蒂费尔的詹姆斯·康多洛斯。你的电话现在可以接通。 **詹姆斯** 嘿，谢谢你接受我的问题，我也要祝贺一下。艾伦，也许就竞争格局和所有这些监管动态来说，我想问一个问题。你知道，诺和诺德最近达到了一个血管阻塞危机的终点，我很好奇你是否认为这对你们的潜在监管路径有任何改变，如果一款药物在血管阻塞危机上获得批准，这是否会改变 FDA 在批准与血管阻塞危机无关的终点时的态度？我只是好奇你们的看法。 **亚历克斯·萨皮尔（首席执行官兼总裁）** 谢谢。是的，詹姆斯，问题很好。也许只是为了让大家了解，他们确实有一个共同的主要总血红蛋白和血管阻塞危机的终点，并且他们达到了这个终点。血管阻塞危机减少了 27%。所以与我们看到的另一种目前已获批准且通常不广泛使用的产品 L 谷氨酰胺的血管阻塞危机减少 25% 的百分比非常相似。因此，我想确保在电话上的每个人都了解詹姆斯所谈论的具体内容。伊恩，也许我会让你来回答詹姆斯问题的核心，即是否有任何潜在的与 Pasirdir 和我们的前进路径相关的联系。伊恩？ **伊恩·弗雷泽（临床开发高级副总裁）** 是的，我认为血管阻塞危机是一个重要的临床终点这一点仍然成立。我认为没有任何变化。正如我们之前讨论的，文献中将胎儿血红蛋白的增加与血管阻塞危机的减少相关联的情况仍然存在。考虑到我们在先锋研究中迄今为止看到的 HBF 诱导的幅度，无论是在 12 毫克还是 20 毫克剂量下，我们预计这将转化为血管阻塞危机的好处。我认为这仍然是一个重要的临床终点。很好。 **亚历克斯·萨皮尔（首席执行官兼总裁）** 谢谢詹姆斯的问题。 **操作员** 香农，我们下一个问题来自 OpCo 的马修·比格勒。你的电话现在可以接通。 **马修·比格勒（OpCo 股票分析师）** 很好，非常感谢。也祝贺你，Alan。也许我想借用你之前提到的一些评论，Alex。我在考虑未来可能的组合策略。你提到的 PKR 激活剂和其他所谓的下游治疗方法，而你们则更偏向上游，这可能是合乎逻辑的。因此在我看来，或许对你们来说，找到一个比羟基脲更合适的合作伙伴是有可能的。你们考虑过这个问题吗？谢谢。 **Alex Sapier（首席执行官兼总裁）** 是的，这是一个非常好的问题，Matt 和 Ian，我可能会把这个问题转给你们，但我想先分享几个初步想法。羟基脲已经批准使用超过 40 年了，显然是主要的治疗手段。我认为患者有时对它并不热衷，因为它的副作用导致药物的依从性不佳。但尽管如此，它仍然是主要的治疗手段。因此，我认为我们的长期发展战略一直是寻找与羟基脲联合使用的路径。我们不认为这将是我们与 FDA 达成协议的设计部分，作为我们即将与他们进行的阶段性会议的一部分。但我们确实认为这是 Postera 持续临床开发计划的重要组成部分。Dira。是的，我认为 Ian，如果你想谈谈超越羟基脲的想法。是否有可能将 HBF 诱导剂与 PK 激活剂结合，可能在不同机制上运作，并可能看到比单独使用任何一种药物更大的疗效？ **Ian Frazier（临床开发高级副总裁）** 是的，绝对是的。我们在其他领域确实看到了这一点，这在这种有许多严重表现的疾病中确实仍然是一个潜在的方向。不过，我认为在考虑这些时，我们目前的主要目标确实是生成一个可解释的数据集，以支持 Postera 的注册。我认为在单药治疗的背景下理解这一点确实是这段旅程的第一步。这样我们才能充分理解这一点，然后认真考虑如何在未来评估潜在的组合疗法。是的，我认为 Ian 说得很好。 **Alex Sapier（首席执行官兼总裁）** 谢谢，Ken。谢谢，Matt。 **操作员** 下一个问题来自 Truist Securities 的 Gregory Renza。你的电话现在可以接通。 **Gregory Renza（Truist Securities 的股票分析师）** 大家早上好，谢谢你们接受我的提问。同时也让我祝贺 Alan 在 Fulcrum 及行业中的服务。Alex，我知道你们的重点在 Postera 上，但我很好奇你们认为何时是推进或提名一些发现项目的合适时机，并考虑你们可能在库中拥有的新型 HBF 诱导剂。其次，关于即将到来的 FDA 会议，你能否给我们更新一下与 EMA 和全球开发的接触计划？非常感谢。 **Alex Sapier（首席执行官兼总裁）** 当然。我来回答第一个问题，Ian，我把第二个问题转给你。实际上，Ian，你想先回答第二个问题吗？ **Ian Frazier（临床开发高级副总裁）** 是的，当然可以。谢谢，Greg。正如我们之前所提到的，注册性镰状细胞病研究的背景很可能是一个全球研究。我们已经表示，我们将在今年晚些时候与 EMA 进行互动，作为这一过程的一部分。因此，这无疑是向更全球化看齐并获得对该项目的额外反馈的第一步。 **Alex Sapier（首席执行官兼总裁）** 是的，这很好。然后，Greg，关于你的第一个问题，我们的发现工作？我们是一家大约 60 到 65 人的公司。我们有 20 到 25 人专注于发现工作。在他们的发现工作中，他们完全专注于开发第二、第三和第四代口服 HBF 诱导剂。因此，这确实是我们关注的关键领域，因为我们再次回到我之前提到的，我们确实相信这个市场最终将由口服胎儿血红蛋白诱导剂主导，原因如我之前提到的。因此，我们在思考如何开发一种产品，可能会在 Postera DARA 最终上市后对其造成一定的市场冲击。我认为在这一点上，Greg，估计我们何时会开始看到我们的发现工作成果以及进行 IND 启用研究还为时尚早。但我会说，在未来几年，我们相信我们将看到许多新的 IND，几乎完全专注于尝试推出比我们目前拥有的 Postera 更好的口服 HBF 诱导剂。考虑到我们对未来五到十年市场发展的看法，这确实很有帮助。我非常感谢所有的解释。是的，谢谢，Greg。 **免责声明：** 本转录仅供信息参考。虽然我们努力确保准确性，但此自动转录可能存在错误或遗漏。有关公司的正式声明和财务信息，请参阅公司的 SEC 文件和官方新闻稿。公司参与者和分析师的声明反映了他们在本次电话会议日期的观点，可能会在没有通知的情况下发生变化。 ### 相关股票 - [FULC.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FULC.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/LABU.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BIB.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/VHT.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ARKG.US.md) - [XLV.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XLV.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) - [IHE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IHE.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/SBIO.US.md) ## 相关资讯与研究 - [优时比与百健狼疮新药 dapirolizumab pegol 三期临床试验达主要终点](https://longbridge.com/zh-CN/news/288228283.md) - 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