--- title: "Intellia 报告 HAE 基因治疗的三期试验取得积极结果" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/284237554.md" description: "Intellia Therapeutics 报告了其基因疗法 lonvoguran ziclumeran 在治疗遗传性血管水肿方面的积极三期结果。试验显示每月发作率减少了 87%，且安全性数据良好。Intellia 已开始向 FDA 提交滚动生物制品许可申请，目标是在 2027 年在美国上市。分析师对 NTLA 股票给予 “买入” 评级，目标价为 29 美元，但对财务表现和监管不确定性仍存在担忧。Intellia 专注于 CRISPR 基因编辑，以开发针对严重疾病的治疗，市值为 16.1 亿美元" datetime: "2026-04-27T13:29:54.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/284237554.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/284237554.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/284237554.md) --- # Intellia 报告 HAE 基因治疗的三期试验取得积极结果 ### 享受 TipRanks 55% 的折扣 - 解锁对冲基金级别的数据和强大的投资工具，以做出更聪明、更精准的决策 - 发现表现优异的股票投资理念，并升级为市场领先者的投资组合，使用智能投资者精选 Intellia Therapeutics (NTLA) 提供了最新进展。 2026 年 4 月 27 日，Intellia Therapeutics 报告了其全球 HAELO 试验中 lonvoguran ziclumeran 的积极顶线三期结果，这是一种针对遗传性血管性水肿的体内 CRISPR 基因编辑一次性治疗。该随机、双盲、安慰剂对照研究共招募了 80 名患者，结果显示，单次 50 毫克输注在第 5 至 28 周内将每月发作率降低了 87%，与安慰剂相比。 该试验还满足了所有关键的次要终点，62% 的 lonvo-z 患者在六个月内保持无发作和无治疗，所有接受治疗的患者的发作率均较基线有所降低。安全性数据良好，lonvo-z 组仅出现轻度至中度的不良事件，且没有严重事件，所有接受治疗的患者在 2026 年 2 月 10 日的数据截止时均未接受长期预防治疗。 Intellia 同时开始了针对遗传性血管性水肿的 lonvo-z 的滚动生物制品许可申请，旨在将该疗法定位为该市场潜在的首次一次性治疗。如果获得批准，计划于 2027 年在美国上市可能标志着体内基因编辑的一个重要时刻，并显著增强 Intellia 在稀有疾病和更广泛的精准医疗领域的竞争地位。 关于 (NTLA) 股票的最新分析师评级为买入，目标价为 29.00 美元。要查看关于 Intellia Therapeutics 股票的完整分析师预测列表，请参见 NTLA 股票预测页面。 **Spark 对 NTLA 股票的看法** 根据 Spark，TipRanks 的 AI 分析师，NTLA 的评级为中性。 该评分主要受到财务表现疲弱的制约——持续亏损、收入波动和持续的现金消耗——尽管偿债能力相对稳健。技术面适度支持，价格高于关键移动平均线，MACD 指标呈正向。临床/项目进展和财报电话会议中重申的时间表有所帮助，但安全性/监管不确定性以及资金/稀释考虑抑制了前景。 要查看 Spark 关于 NTLA 股票的完整报告，请点击这里。 **关于 Intellia Therapeutics 的更多信息** Intellia Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于利用 CRISPR 基因编辑及相关技术开发潜在的治愈性治疗方案，以应对严重疾病。该公司总部位于马萨诸塞州剑桥，纳斯达克上市，旨在通过持久治疗潜在的遗传驱动因素来重塑护理标准，而不是在患者的整个生命中管理症状。 该公司的管线包括体内基因编辑候选药物，如 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)，其靶向激肽释放酶 B1 基因，以降低激肽释放酶和缓激肽水平。Intellia 的项目集中在具有显著未满足需求的疾病上，包括遗传性血管性水肿等稀有遗传疾病，现有疗法通常需要终身、频繁给药，并且仍然使患者面临突发发作的风险。 **平均交易量：** 3,817,885 **技术情绪信号：** 买入 **当前市值：** 16.1 亿美元 要全面评估 NTLA 股票，请访问 TipRanks 的股票分析页面。 ### 相关股票 - [NTLA.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/NTLA.US.md) - [CRSP.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/CRSP.US.md) - [WDNA.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/WDNA.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBBQ.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ARKG.US.md) - [IDNA.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IDNA.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BIB.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/LABU.US.md) - [HELX.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/HELX.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/SBIO.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) ## 相关资讯与研究 - [Intellia 公布里程碑式三期临床成功](https://longbridge.com/zh-CN/news/284219423.md) - [英特利亚疗法宣布 CRISPR 基因编辑疗法关键临床试验取得成功](https://longbridge.com/zh-CN/news/284210550.md) - [为什么 Intellia 治疗（NTLA）在公布了积极的第三阶段 HAE 基因编辑结果并向 FDA 提交申请后股价下跌了 13.8%](https://longbridge.com/zh-CN/news/284477682.md) - [Intellia 治疗的基因疗法 FDA 滚动申请将热度置于考验之中](https://longbridge.com/zh-CN/news/284233986.md) - [肺纤维化生物技术公司 Avalyn PharmaIPO 定价 18 美元募资 3 亿 今晚登陆纳斯达克](https://longbridge.com/zh-CN/news/284711997.md)