--- title: "Rocket 以 1.8 亿美元出售 PRV，以推动其基因治疗管线的发展" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/284539876.md" description: "Rocket Pharmaceuticals 计划以 1.8 亿美元出售其优先审查凭证（PRV），以资助其心血管基因治疗项目，包括对 Danon 病和其他疾病的研究。该 PRV 是在 FDA 对 Kresladi（一种使用改造干细胞的基因治疗）给予加速批准后授予的。首席执行官 Gaurav Shah 表示，这笔出售将提供非稀释性资本，将他们的现金流延续到 2028 年第二季度，并支持其基因治疗管线中的关键临床里程碑" datetime: "2026-04-29T09:55:00.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/284539876.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/284539876.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/284539876.md) --- # Rocket 以 1.8 亿美元出售 PRV，以推动其基因治疗管线的发展 该优先审评券（PRV）是在美国食品药品监督管理局（FDA）授予 Kresladi（marnetegragene autotemcel）基因疗法加速批准后颁发的。 Kresladi 由患者自身的造血干细胞组成，这些细胞经过基因修饰以引入 ITGB2 基因的功能性拷贝。 Rocket Pharmaceuticals 预计将利用这笔收入支持其心血管基因疗法项目。 这些项目包括 Danon 病、PKP2 相关的心律失常性心肌病（PKP2-ACM）和 BAG3 相关的扩张型心肌病（BAG3-DCM）的临床阶段研究。 PRV 是 FDA 颁发给其产品针对某些罕见儿童疾病的赞助商的。 PRV 持有者可以利用它申请另一个市场申请的加速审查，或将该券出售给其他赞助商。 在 2026 年 2 月，该项目被重新授权，延长了符合条件的疗法的 PRV 可用性，并维持了对罕见儿童药物开发的激励措施。 Rocket Pharmaceuticals 首席执行官 Gaurav Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 后，我们的 PRV 的货币化提供了有意义的非稀释资本，并将我们的现金流延续到 2028 年第二季度。这增强了我们推进心血管基因疗法管线中关键临床里程碑的能力，所有项目均按计划进行。” “我们非常感激美国政府继续认可对罕见且常常毁灭性儿童疾病的治疗开发的重要性，这也是 Rocket 使命的重要组成部分。” 此次出售是公司持续管理资本和优先投资于特定基因疗法项目的战略的一部分。 关于 Rocket 将以 1.8 亿美元出售 PRV 以推进基因疗法管线的报道首次出现在制药商业评论上。 ### 相关股票 - [RCKT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/RCKT.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/SBIO.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/LABU.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBBQ.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BIB.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) - [RCKTW.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/RCKTW.US.md) ## 相关资讯与研究 - [CAR-T 迎接新时代](https://longbridge.com/zh-CN/news/286999381.md) - [XORTX 获战略投资](https://longbridge.com/zh-CN/news/286767527.md) - [BioMarin ENPP1 缺乏症三期临床试验折戟，BMN 401 未达临床获益终点](https://longbridge.com/zh-CN/news/286795745.md) - [“搞钱”，才是 Revolution 千亿神话密码](https://longbridge.com/zh-CN/news/286888792.md) - [瑞银上调爵士制药评级：核心业务韧性强劲，新药 Ziihera 成增长引擎](https://longbridge.com/zh-CN/news/286920691.md)