--- title: "Rocket 制药公司达成了一项价值 180 美元的最终协议，出售其优先审评券" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/284586181.md" description: "Rocket Pharmaceuticals 已以 1.8 亿美元的价格出售其优先审查凭证（PRV），此举是在 FDA 批准 Kresladi 之后进行的。此次出售为公司提供了非稀释性资本，以延长其现金流至 2028 年第二季度，并支持其心血管基因治疗管线。该 PRV 是针对罕见儿童疾病的治疗而授予的，可以加速未来的药物申请或进行出售。这笔资金将有助于推进针对 Danon 病和心律失常性心肌病等疾病的临床阶段基因治疗" datetime: "2026-04-29T13:20:29.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/284586181.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/284586181.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/284586181.md) --- # Rocket 制药公司达成了一项价值 180 美元的最终协议，出售其优先审评券 Rocket Pharmaceuticals 以 1.8 亿美元出售了其在 FDA 批准 Kresladi 后获得的优先审查凭证（PRV）。 此次出售延长了公司的现金储备，并提供了非稀释性资本以推进其心血管基因治疗管线。 罕见儿童疾病的优先审查凭证由 FDA 授予符合条件的罕见儿童疾病治疗的赞助商，可用于加速未来药物申请的监管审查或出售给其他赞助商。 Rocket 在今年 3 月获得了 Kresladi 的加速批准时同时获得了 PRV，并已签署最终协议以 1.8 亿美元出售该凭证。PRV 项目在 2026 年 2 月重新授权，延长了其作为罕见儿童疾病药物开发激励措施的可用性。 Rocket Pharmaceuticals 首席执行官 Gaurav Shah 博士表示：“我们非常感激美国政府持续认可治疗罕见且常常毁灭性儿童疾病的重要性，这也是 Rocket 使命的重要组成部分。” 此次收益为非稀释性，意味着不需要发行新股，将用于推进 Rocket 的心血管基因治疗管线。根据交易后的预期，公司预计其现金储备将延续到 2028 年第二季度。 Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 后，我们 PRV 的货币化提供了重要的非稀释性资本，并将我们的现金储备延长到 2028 年第二季度。这增强了我们推进心血管基因治疗管线关键临床里程碑的能力，所有项目均按计划进行。” 将受益于此次收益的项目包括针对 Danon 病、PKP2 相关性心律失常性心肌病和 BAG3 相关性扩张型心肌病的临床阶段基因治疗。 Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一种针对严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的批准基因治疗，这是一种由 ITGB2 基因突变引起的超罕见遗传性儿童疾病。该病影响白细胞附着于血管壁并迁移到组织以对抗感染的能力。 患有严重 LAD-I 的婴儿会遭受反复的、危及生命的细菌和真菌感染，这些感染对抗微生物疗法反应不佳，并需要频繁住院。该疾病在美国的发病率约为每 10 万到 20 万活产中有一例，其中约三分之二的病例被归类为严重。 加速批准是基于中性粒细胞 CD18 和 CD11a 表面表达的增加作为替代终点，临床益处的确认依赖于来自正在进行的研究和上市后注册的长期跟踪数据。 Phase I/II 研究的首席研究员、UCLA 杰出教授 Donald B. Kohn 博士表示：“Kresladi 的批准代表了多年来科学研究和临床合作的成果，旨在解决这一毁灭性疾病的根本原因。” 1. Rocket Pharmaceuticals 宣布以 1.8 亿美元出售优先审查凭证 \_Rocket Pharmaceuticals\_2026 年 4 月 28 日 2. Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Kresladi 用于严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）儿童患者 \_Rocket Pharmaceuticals\_2026 年 3 月 27 日 ### 相关股票 - [RCKT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/RCKT.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/LABU.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBBQ.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/SBIO.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [RCKTW.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/RCKTW.US.md) ## 相关资讯与研究 - [CAR-T 迎接新时代](https://longbridge.com/zh-CN/news/286999381.md) - [XORTX 获战略投资](https://longbridge.com/zh-CN/news/286767527.md) - [瑞银上调爵士制药评级：核心业务韧性强劲，新药 Ziihera 成增长引擎](https://longbridge.com/zh-CN/news/286920691.md) - [BioMarin ENPP1 缺乏症三期临床试验折戟，BMN 401 未达临床获益终点](https://longbridge.com/zh-CN/news/286795745.md) - [“搞钱”，才是 Revolution 千亿神话密码](https://longbridge.com/zh-CN/news/286888792.md)