我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Norgine，一家领先的欧洲制药公司，宣布欧洲委员会已批准 XOLREMDI®（mavorixafor）的上市许可，这是欧盟首个针对 WHIM 综合症患者的治疗药物。此次批准是在 EMA 的 CHMP 给予积极意见后做出的，对于这一超罕见原发性免疫缺陷症患者来说，这是一个重要的里程碑。Norgine 将在与 X4 Pharmaceuticals 的协议下主导在欧洲的商业化。该批准基于一项关键的三期临床试验，证明了 mavorixafor 在治疗 WHIM 综合症方面的有效性和安全性
-Norgine 宣布获得欧洲委员会对 XOLREMDI®（mavorixafor）的上市许可，这是欧盟首个获批用于 WHIM 综合症患者的治疗方案
该批准是在欧洲药品管理局（EMA）人用药物委员会（CHMP）给予的积极意见后获得的。
CE 的批准对生活在这种极为罕见的原发性免疫缺陷症患者来说是一个重要的里程碑，并且是在特殊情况下授予的。
Norgine 将根据与 X4 Pharmaceuticals 的协议在整个欧洲进行市场推广。
, /PRNewswire/ -- Norgine，一家领先的欧洲专科制药公司，今天宣布，欧洲委员会（CE）已根据欧洲药品管理局人用药物委员会（CHMP）1 的积极意见，授予 mavorixafor 作为 XOLREMDI®的上市许可。该上市许可是在特殊情况下授予的 *，反映了 WHIM 综合症的极为罕见的性质。
XOLREMDI®适用于 12 岁及以上患者，用于治疗 WHIM 综合症（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓细胞滞留），旨在增加循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量。1
WHIM 综合症是一种由 CXCR4 受体功能障碍引起的极为罕见的原发性免疫缺陷症，导致白细胞从骨髓释放到循环中受到阻碍。因此，患有这种疾病的人面临反复和严重感染的更高风险。2
" XOLREMDI®在欧盟的批准对生活在 WHIM 综合症患者来说是一个重要的里程碑，这是一种极为罕见的疾病，迄今为止尚无获批的治疗选择"，Norgine 首席执行官 Janneke van der Kamp 表示。" 在 Norgine，我们致力于提供满足重要未满足医疗需求的药物，服务于整个欧洲、澳大利亚和新西兰的患者。我们期待与卫生当局、医疗专业人士和罕见疾病社区合作，尽快使 mavorixafor 对需要的患者可用。"
CE 的上市许可基于 WHIM 的关键 3 期临床试验结果，该研究是一项为期 52 周的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了 mavorixafor 在 31 名 12 岁及以上被诊断为 WHIM 综合症患者中的有效性和安全性。3
" 这一批准标志着 WHIM 综合症社区在欧洲的重要里程碑"，IPOPI（国际原发性免疫缺陷症患者组织）首席执行官 Johan Prevot 表示。" 对于那些生活在反复严重感染和极为罕见的原发性免疫缺陷症负担下的患者及其家庭来说，获得获批治疗的可用性代表了一个重大进展。我们将继续为患者的声音在整个欧洲及更广泛的地区发声，以确保各国卫生系统认识到创新治疗的价值，并为患者提供公平的获取机会，无论他们居住在哪里"。
Norgine 和 X4 Pharmaceuticals 于 2025 年 1 月签署了一项许可和供应协议，根据该协议，Norgine 将在获得监管批准后在欧洲、澳大利亚和新西兰销售 mavorixafor。所有在许可地区的上市许可将转移给 Norgine。一旦完成此过程，Norgine 将负责这些地区的所有市场准入和营销活动。X4 将向 Norgine 生产和供应 mavorixafor。
关于 WHIM 综合症
WHIM 综合症是一种罕见的原发性免疫缺陷症和慢性中性粒细胞减少症，因 CXCR4 受体功能障碍导致白细胞从骨髓向外周循环的动员不足。WHIM 综合症因其四种经典表现而得名：疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓细胞滞留，尽管只有少数患者会经历这四种表现。WHIM 综合症患者的特征是血液中中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）水平低，因此会经历严重和/或频繁的感染。2
关于 XOLREMDI ®（mavorixafor）
Mavorixafor 是一种选择性 CXCR4 化学趋化因子受体拮抗剂，能够与 CXCR4 受体结合，阻止其与 CXCL12 的相互作用，2 目前在美国以 XOLREMDI®的商品名获批用于治疗 WHIM 综合症。4
关于 Norgine
Norgine 是一家总部位于欧盟的中型制药公司，拥有 1500 名员工，年销售额约为 6.5 亿美元。在 Norgine，创新推动着我们提供改变生活的药物的使命。从常见的便秘到儿童癌症等罕见和严重疾病，我们专注于未满足的医疗需求，因为我们相信每一个科学进步都应惠及需要的患者。
我们利用创新的开发、市场推广和制造能力，以及战略合作伙伴关系，克服复杂的障碍。结合我们丰富的经验和深厚的区域知识，这种方法使我们能够加速和扩大改变生活的药物在欧洲、澳大利亚和新西兰的覆盖范围。
我们受到医疗专业人士和患者对我们的信任的指引，并保持承诺，提供能够改变生活的创新，一次一个患者。
- 欧盟对 “特殊情况” 的定义：这是一种在申请者无法提供关于疗效和安全性全面数据时授予的市场授权，通常发生在超罕见疾病中。在这些情况下，风险收益关系根据可用数据进行评估，并且在批准后需要额外数据，符合现行法规。*
参考文献：
- EMA. XOLREMDI. 可在此查看：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xolremdi。
- NORD. WHIM 综合症 - 症状、原因、治疗。可在此查看：https://rarediseases.org/rare-diseases/whim-syndrome/。咨询于 2026 年 4 月。
- Badolato R, Alsina L, Azar A, 等。mavorixafor（CXCR4 拮抗剂）用于 WHIM 综合症的 3 期随机试验。Blood. 2024;144(1):35-45。
- XOLREMDI 美国说明书。可在此查看：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218709s000lbl.pdf。咨询于 2026 年 4 月。
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