--- title: "Norgine 欢迎 PEDMARQSI®（无水硫代硫酸钠）在澳大利亚获得 TGA 批准，用于预防儿童因顺铂引起的听力损失 1" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/285267823.md" description: "Norgine 宣布，PEDMARQSI®（无水硫代硫酸钠）已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的批准，用于预防 1 个月至 18 岁以下患有局部非转移性实体肿瘤的儿童患者因顺铂引起的耳毒性。这一批准解决了接受顺铂化疗的儿童面临的重要未满足医疗需求，因为听力损失可能对其终生产生深远影响。PEDMARQSI®是澳大利亚首个也是唯一一个为此目的获得批准的治疗，标志着儿童肿瘤护理的重要里程碑" datetime: "2026-05-05T21:02:18.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/285267823.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/285267823.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/285267823.md) --- # Norgine 欢迎 PEDMARQSI®（无水硫代硫酸钠）在澳大利亚获得 TGA 批准，用于预防儿童因顺铂引起的听力损失 1 - _PEDMARQSI_ _®_ _现已获得澳大利亚 TGA 批准，用于预防因顺铂化疗引起的耳毒性，适用于年龄在 1 个月至 18 岁以下的局部非转移性实体肿瘤患者_ - _TGA 的批准为接受顺铂化疗的儿童提供了一种在医疗需求严重不足的领域的治疗选择_ , /PRNewswire/ -- Norgine，一家领先的欧洲专业制药公司，欣然宣布，PEDMARQSI®（无水硫代硫酸钠）已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准，用于预防因顺铂化疗引起的耳毒性，适用于年龄在 1 个月至 18 岁以下的局部非转移性实体肿瘤患者。¹ 顺铂是一种广泛使用且重要的儿童实体肿瘤化疗药物，但它带来了显著的永久性听力损失风险。儿童时期的听力损失可能会产生深远且终生的影响，影响语言发展、教育、社交生活和整体生活质量。_2,3_ PEDMARQSI®是澳大利亚首个也是唯一一个获得批准用于预防顺铂引起的耳毒性治疗的药物，专为儿童患者设计。¹ **Gus Rudolph，Norgine 总经理，** **澳大利亚，** **表示：** _“PEDMARQSI_ _®_ _的 TGA 批准是澳大利亚儿童、家庭和医疗专业人员的重要里程碑。顺铂引起的听力损失可能对年轻患者产生终生影响。通过这一批准，提供了一种专门设计用于预防接受顺铂化疗儿童的并发症的选择。我们很高兴能够达到这一批准的里程碑，并将继续与相关利益相关者合作，以支持澳大利亚合格患者的获取。”_ TGA 的批准基于两项开放性随机临床三期研究的数据，SIOPEL 6²和 COG ACCL0431。 _“顺铂引起的听力损失是一种_ _\-_ _被认可且常常是不可逆的并发症，影响儿童癌症治疗，长期_ _\-_ _对沟通、学习和生活质量产生重大影响，”_ **Norgine 首席医学官 Dr. David Gillen** 表示。_“从临床角度来看，能够主动应对这一风险是照顾接受顺铂治疗儿童时的重要考虑。获得一种经过批准的预防选择是儿童肿瘤患者支持治疗中的重要进展。”_ PEDMARQSI®在澳大利亚的市场批准是在其他地区之前批准的基础上，包括 2023 年 5 月由欧洲药品管理局授予的儿童使用批准（PUMA），以及在英国的国家批准和 2026 年 3 月由 Swissmedic 授予的批准。4,5 这一里程碑进一步证明了 Norgine 在稀有和专业药物的监管路径上的能力。 PEDMARQSI®目前尚未纳入药品福利计划（PBS）。 有关风险、副作用和注意事项的完整安全信息，包括过敏反应、恶心和呕吐的风险，以及电解质失衡（钠、钾、镁和磷）的风险，请参阅 PEDMARQSI®消费者药物信息（CMI）8。 **关于 PEDMARQSI** **®** PEDMARQSI®是一种无水硫代硫酸钠的配方，专门用于预防顺铂引起的听力损失，适用于年龄在 1 个月至 18 岁以下的局部非转移性实体肿瘤患者。它是针对这一患者群体开发的首个也是唯一的预防性治疗。1,6,7 PEDMARQSI®的上市批准基于来自两项开放性随机三期研究的安全性和有效性数据：SIOPEL 6 和 COG ACCL0431。2,3 有关 PEDMARQSI®的更多信息，请访问 CMI：PEDMARQSI®消费者药物信息（CMI）8 或访问治疗用品管理局网站 **https://www.tga.gov.au/** 。 **关于 Norgine** Norgine 是一家总部位于欧盟的中型制药公司，拥有 1500 名员工，年收入约为 6.5 亿美元。在 Norgine，创新推动着我们的使命，提供改变生命的药物。从常见疾病如便秘到稀有和严重疾病如儿童癌症，我们专注于未满足的医疗需求，因为我们相信每一个科学突破都应惠及急需帮助的患者。 我们利用创新的开发、营销和生产能力以及战略合作伙伴关系，开辟复杂的路径。结合我们多年的经验和深厚的区域专业知识，这种方法使我们能够加速和扩大改变生命药物在欧洲、澳大利亚和新西兰的传播。 我们受到医疗专业人员和患者对我们的信任的指引，继续致力于创新，改变每位患者的生活。 NORGINE 及其帆船标志是 Norgine 集团的商标。 **参考文献：** 1. 澳大利亚产品信息，PEDMARQSI®：PEDMARQSI 产品信息 (PI)。于 2026 年 4 月获取 2. Brock PR 等. _新英格兰医学杂志_ 2018; 378(25): 2376–2385 3. Freyer DR 等. _柳叶刀肿瘤学_ 2017; 18(1): 63–74 4. EMA. PEDMARQSI。可在以下网址获取：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi。于 2026 年 4 月获取。 5. MHRA. PEDMARSQI。可在以下网址获取：https://mhraproducts4853.blob.core.windows.net/docs/07df769800514385e1a35a9bacc554d590f6cf1b。于 2026 年 4 月访问 6. Meijer AJM, _等_. Front Oncol 2024; 14: 1336714 7. Tan WJT, Vlajkovic SM. Int J Mol Sci 2023; 24(22): 16545 8. PEDMARQSI® 消费者药品信息 (CMI)：TGA eBS - 产品和消费者信息许可证。于 2026 年 4 月获取 职位代码：UK-ONC-PED-2600095 Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2846726/5953601/Norgine\_Logo.jpg ## 相关资讯与研究 - [八部门赋能儿童药发展，千亿市场迎变](https://longbridge.com/zh-CN/news/285807069.md) - [掉队的小洋人妙恋，为何跨界卖起了馒头？](https://longbridge.com/zh-CN/news/285764027.md) - [6 月起 “抽卡” 类游戏在欧洲被评为 16+，禁止青少年玩氪金开箱游戏](https://longbridge.com/zh-CN/news/285806282.md) - [国家卫健委、金融监管总局等八部门：支持商业健康保险开发儿童保险保障产品](https://longbridge.com/zh-CN/news/285547924.md) - [匈牙利新任总理毛焦尔要求总统在 5 月 31 日前辞职](https://longbridge.com/zh-CN/news/285816286.md)