--- title: "阿里拉姆制药支持 TTR 的前景，因为 AMVUTTRA 的可及性和处方医生的增长正在逐步提升" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/286310602.md" description: "阿里拉姆制药首席财务官杰夫·波尔顿对公司的 TTR 收入指引表示信心，尽管第一季度的增长速度较慢。主要驱动因素包括市场准入、国际上市和开处方医生的扩展。阿里拉姆的目标是实现 TTR 收入在 44 亿到 47 亿美元之间，主要来自 AMVUTTRA，第一季度收入为 9.1 亿美元，同比增长超过 150%。公司专注于增加开处方医生的数量，并预计第二季度的表现将有所改善。波尔顿还讨论了竞争情况以及随着塔法米德在 2031 年接近仿制药状态，组合疗法的潜力" datetime: "2026-05-13T20:14:37.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286310602.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286310602.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286310602.md) --- # 阿里拉姆制药支持 TTR 的前景，因为 AMVUTTRA 的可及性和处方医生的增长正在逐步提升 - 阿尔尼拉姆股票飙升 65%：了解背后的原因 阿尔尼拉姆制药 NASDAQ: ALNY 首席财务官杰夫·波尔顿表示，尽管第一季度的环比增长率较慢，公司对其 TTR 收入指引仍然充满信心，并指出获取、国际上市和开处方医生扩展是今年剩余时间的关键驱动因素。 在拉斯维加斯举行的美国银行医疗会议上，阿尔尼拉姆的波尔顿与美国银行的高级生物技术分析师塔兹琳·阿哈迈德进行了交谈。他描述阿尔尼拉姆是一家围绕 RNA 干扰（RNAi）技术建立的 25 年公司。他表示，公司已经从亏损转向盈利，并且现在专注于投资更广泛的产品管道，同时保持在 TTR 领域的领导地位。 - 3 家生物技术巨头在行业复苏中蓄势待发 “我们希望不仅仅是一家 TTR 公司，” 波尔顿说，同时补充道 TTR 业务对阿尔尼拉姆来说 “极其重要”。 ## AMVUTTRA 上市仍是增长前景的核心 阿哈迈德指出，阿尔尼拉姆预计 TTR 总收入为 44 亿至 47 亿美元，波尔顿澄清这几乎全部来自 AMVUTTRA。波尔顿表示，阿尔尼拉姆在第一季度报告了 9.1 亿美元的 TTR 收入，同比增长超过 150%，尽管环比增长低于第四季度。 - 阿根克斯股票上涨 28% 及其有前景的产品提升了投资者信心 波尔顿表示，公司之前已警告投资者，第一季度的增长将低于第四季度报告的 1.34 亿美元的环比增长。在美国以外，阿尔尼拉姆预计由于与心肌病（CM）上市相关的德国定价变化，TTR 收入将比第四季度下降约 2500 万美元。然而，国际收入下降了 700 万美元，因为日本 CM 上市和多发性神经病（PN）业务的强劲表现抵消了德国定价的部分影响。 在美国，第一季度 TTR 收入增长了 5900 万美元，低于第四季度的 1.11 亿美元增长。波尔顿提到年初的保险重新授权以及产品订购和收入确认的时机是影响因素。他表示，阿尔尼拉姆的封闭分销网络包括一个主要的分销合作伙伴，处理约 80% 的销量，周一下单，周二发货，周三确认收入。第四季度有 14 个星期三，而第一季度只有 12 个。 为了达到指引的中点，波尔顿表示阿尔尼拉姆必须在今年剩余时间内平均每季度实现约 1.5 亿美元的环比增长。他表示，公司预计国际市场将更有意义地贡献，因为德国的定价逆风不会重复，并且他预计美国的增长将会加速。 ## 关注获取和开处方医生扩展 波尔顿表示，阿尔尼拉姆已经建立了他所描述的 AMVUTTRA 获取的强大基础。他表示，超过 90% 的患者可以作为一线治疗获得 AMVUTTRA，大多数患者没有自付费用。他还表示，阿尔尼拉姆已在主要医疗系统的药物清单上建立了 AMVUTTRA，并创建了约 2000 家第三方输液诊所的网络，使大多数患者距离诊所不超过 10 英里。 他说，公司现在专注于通过扩大开处方 AMVUTTRA 的医生数量来增加需求。 “当你让一位医生第一次尝试 AMVUTTRA 时，会促使他们开更多的 AMVUTTRA，” 波尔顿说。他补充道，阿尔尼拉姆计划每季度报告其开处方医生基础的扩展情况。 在被问及第二季度趋势时，波尔顿拒绝提供具体细节，但表示阿尔尼拉姆对重申的指引仍然充满信心。他表示，第二季度的表现将很重要，因为公司需要展示出与第一季度的转折。 ## 竞争与联合治疗 波尔顿讨论了来自 Ionis Pharmaceuticals 和阿斯利康的沉默剂项目即将发布的数据，表示阿尔尼拉姆预计该研究将取得成功。他指出，该研究规模远大于阿尔尼拉姆的 HELIOS-B 试验，并包括一大群正在接受背景下 tafamidis 治疗的患者。 如果 Ionis 和阿斯利康在接受沉默剂加 tafamidis 治疗的患者中显示出统计学显著结果，波尔顿表示阿尔尼拉姆认为这可能会被视为一个类别的益处。他表示，AMVUTTRA 在其标签中已经有来自 HELIOS-B 的预先指定亚组的联合数据。 然而，波尔顿表示，目前支付方政策在商业和医疗保险优势市场中限制了联合使用。他表示，当 tafamidis 变为仿制药时，联合治疗的更广泛增加更有可能，他表示根据辉瑞宣布的和解，现在看起来是在 2031 年中期。 ## Nucresiran 定位为下一代 TTR 产品 波尔顿强调了 nucresiran，阿尔尼拉姆的第三代 TTR 产品，他表示该产品正在研究 PN 和 CM。他表示，第一阶段数据表明 TTR 击倒率约为 95%，而 AMVUTTRA 在中等范围内为 80% 左右，且变异性较小。他还表示，nucresiran 设计为每年两次皮下给药，而 AMVUTTRA 为每季度给药，WAINUA 为每月给药。 波尔顿表示，nucresiran 可能在经济上具有重要意义，因为它没有像 AMVUTTRA 那样的特许权使用费负担，他表示 AMVUTTRA 的加权平均特许权使用费接近 30%。他说，阿尔尼拉姆预计到 2030 年运营利润率约为 30%，而毛利率因 AMVUTTRA 特许权使用费而受到压制，并且如果 nucresiran 成功，预计在 2030 年后将达到中期 40% 的运营利润率。 阿尔尼拉姆最近将其 nucresiran CM 结果研究的规模从约 1250 名患者增加到 1750 名患者。波尔顿表示，入组进展迅速，决定主要是为了管理事件驱动研究的时间风险。 ## 产品管道发布和资产负债表 Poulton 表示，Alnylam 预计在下半年将有三项显著的数据发布： - 与 Regeneron 合作的亨廷顿舞蹈症项目的第一阶段更新，重点关注安全性和基因敲除。 - 针对 HHT 的纤溶酶原靶向出血疾病项目的第二阶段概念验证数据，测量鼻出血情况。 - 针对脂肪组织中 ACVR1C 的肥胖项目的早期第一阶段数据。 他说，HHT 在美国的估计患病人数约为 70,000 人，目前没有标示治疗。Alnylam 还计划在第二季度举办关于出血疾病项目的研发网络研讨会，并预计今年将在第二个适应症中开始第二阶段研究。 在资产负债表方面，Poulton 表示，Alnylam 年末现金约为 30 亿美元，并预计在盈利后开始增加现金。他表示，公司优先事项是支持 TTR 的推出，继续内部创新，并增加外部创新，特别是在交付技术方面，因为 Alnylam 致力于在 2030 年前覆盖 10 种组织。 ## 关于 Alnylam 制药 NASDAQ: ALNY Alnylam 制药公司 NASDAQ: ALNY 是一家专注于 RNA 干扰（RNAi）治疗药物的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司成立的目的是将 RNAi 的科学发现转化为新药，Alnylam 应用小干扰 RNA（siRNA）技术来沉默致病基因。该公司开发的疗法旨在通过靶向一系列罕见和更常见疾病的潜在遗传驱动因素，提供持久的疾病修饰。 Alnylam 已将多种基于 siRNA 的产品推进至商业化，最初使用脂质纳米颗粒递送，最近采用 GalNAc 结合化学以实现针对肝脏的靶向递送，并通过皮下给药。 _此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你现在应该投资$1,000 在 Alnylam 制药吗？ 在你考虑 Alnylam 制药之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只股票，顶级分析师正在悄悄地向客户推荐在更广泛的市场注意到之前立即购买……而 Alnylam 制药并不在名单上。 虽然 Alnylam 制药目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 查看这五只股票 ### 相关股票 - [ALNY.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ALNY.US.md) - 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