--- title: "随着 2027 年推出逐渐成为焦点，Amylyx Pharmaceuticals 关注第三阶段 AVEXITIDE 的结果" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/286360144.md" description: "Amylyx Pharmaceuticals 正在为其主要资产 AVEXITIDE 的关键第三阶段数据发布做准备，该药物用于治疗减肥手术后低血糖（PBH），预计数据将在 2023 年第三季度公布。联合首席执行官 Joshua Cohen 强调了该试验的设计，旨在复制早期研究显示的对葡萄糖和胰岛素的显著影响。如果结果积极，公司计划提交新药申请，争取在 2027 年推出。AVEXITIDE 针对 PBH 的潜在机制，解决这一没有批准疗法的严重疾病" datetime: "2026-05-14T05:05:38.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286360144.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286360144.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286360144.md) --- # 随着 2027 年推出逐渐成为焦点，Amylyx Pharmaceuticals 关注第三阶段 AVEXITIDE 的结果 - 3 家小型生物科技公司在 2024 年有潜在突破 Amylyx Pharmaceuticals（纳斯达克代码：AMLX）正在为其主要资产 AVEXITIDE 的关键第三阶段结果做准备，该资产用于治疗术后低血糖（PBH），LUCIDITY 试验的数据预计将在第三季度公布，联合首席执行官 Joshua Cohen 在美银年度医疗会议上表示。 获取 **Amylyx Pharmaceuticals** 的提醒： 在美银分析师 Jason Gerber 的主持下，Cohen 描述了即将发布的数据对公司短期前景的重要性，并表示该试验的设计与早期研究密切相似，早期研究显示对葡萄糖和胰岛素有统计学显著的影响，并减少了严重低血糖事件的发生。 - 这些生物科技公司针对多种神经退行性疾病 “我们对下个季度即将发布的第三阶段结果感到非常兴奋，” Cohen 说。“AVEXITIDE 是我们的主要资产，已经经历了五个先前的试验，所有试验均显示对葡萄糖和胰岛素有高度统计学显著的影响。” ## 第三阶段试验旨在复制早期结果 Cohen 表示，Amylyx 希望保持第三阶段 LUCIDITY 试验与早期的第二阶段和第二阶段 b 研究的一致性，包括相似的纳入和排除标准以及终点评估。第二阶段和第二阶段 b 研究要求患者在两周内至少发生两次严重低血糖事件，而第三阶段试验要求在三周内至少发生三次严重事件，保持每周大约一次的事件发生率阈值。 - Amylyx Pharmaceuticals 在成功推出药物后实现盈利 关键的区别在于持续时间。先前的研究持续了四周，而 LUCIDITY 则持续 16 周。Cohen 表示，公司不认为更长的持续时间会降低治疗效果，并指出 Amylyx 没有看到如抗药物抗体等信号，这些信号可能表明随着时间的推移效果减弱。 Gerber 提到了 LUCIDITY 的统计假设，包括 90% 的能力检测 35% 的效果大小和 50% 的安慰剂反应。Cohen 表示，公司对研究的设计进行了保守估计，并不期望出现如此大的安慰剂反应，因为 PBH 患者已经采取措施避免严重低血糖。 “我们设定的目标是看到 35% 的相对率降低，但在第二阶段我们看到了 55%。在第二阶段 b 中，达到了 64%。” Cohen 说。“我们在所有统计假设中都采取了保守态度，部分原因是这是第一次进行第三阶段试验。” ## 针对服务不足的 PBH 人群 Cohen 将 PBH 描述为一种严重且服务不足的疾病，目前没有批准的治疗方法。他表示，患者经历反复的剧烈血糖下降，这可能发生在餐后，或因运动、压力或其他因素触发。这些事件可能导致头晕、失去意识、跌倒、车祸或癫痫，许多患者描述自己因无法驾驶或需要有人在身边以防失去意识而感到残疾。 他将 AVEXITIDE 与阿卡波糖进行对比，阿卡波糖是一种有时被非处方使用的α-葡萄糖苷酶抑制剂。Cohen 表示，阿卡波糖并未解决 Amylyx 认为的 PBH 的根本机制，并且可能导致胃肠道副作用，使患者难以坚持治疗。 根据 Cohen 的说法，PBH 涉及更快的营养物质转运，导致 GLP-1 反应过度。AVEXITIDE 是一种 GLP-1 拮抗剂，他表示该药物针对的是 Amylyx 认为的该疾病的核心机制。 “今天没有任何经过验证的治疗方法可以应对这些低血糖事件，” Cohen 说。“如果能够有一种治疗方法可能产生影响，正如我们所做的市场研究，治疗意向似乎很高。” ## NDA 准备和潜在的 2027 年上市 如果第三阶段数据积极，Cohen 表示 Amylyx 打算尽快提交新药申请。他表示，公司已尽可能在数据发布之前完成申请的准备工作，以便在结果可用时进行整合，而不是在之后开始申请流程。 Cohen 表示，公司预计没有重大化学、生产和控制问题会延迟提交。Amylyx 已获得 AVEXITIDE 的突破性疗法认定，Cohen 表示公司预计与该认定相关的典型两个月提交期和六个月优先审查期。公司的目标是实现 2027 年上市。 关于监管互动，Cohen 表示 Amylyx 与 FDA 进行了 “正常业务” 讨论，并指出 LUCIDITY 的方案在试验开始前已提交并获得审查。他表示，该研究采用了安慰剂对照设计和一个公认的终点：低血糖。 ## 市场规模、准入和商业构建 Cohen 表示，Amylyx 估计美国大约有 160,000 人患有 PBH。他表示，这一估计基于已发表的文献，包括对减肥手术队列的前瞻性研究，以及识别出接受减肥手术后出现无法解释的低血糖索赔的患者的索赔分析。 他表示，Amylyx 通过与治疗 PBH 患者的机构进行盲法市场研究进一步验证了其索赔工作，发现索赔估计通常与这些机构报告的患者数量一致。Cohen 还表示，Amylyx 预计 PBH 的 ICD-10 编码将在十月可用。 Cohen 表示，公司最初的商业重点将放在为 PBH 患者服务的专家中心和高流量机构，同时也教育医生和患者。他表示，一些患者可能需要 “重新激活”，如果他们之前因没有新的治疗选择而停止看内分泌科医生。 Amylyx 还在进行扩展使用计划，最初招募完成 LUCIDITY 或参与过之前 AVEXITIDE 试验的患者。Cohen 表示，许多患者已联系公司，并渴望重新接受治疗，尽管他表示扩展使用计划不应被视为市场规模的指标。 在谈到给药时，Cohen 表示之前试验中的依从性很强，Amylyx 不认为每日皮下注射会成为主要障碍，部分原因是 PBH 患者已经通过指尖采血监测血糖。 ## 管道更新和财务状况 Cohen 表示，Amylyx 预计现金流将持续到 2028 年，并且其现金模型不包括收入，他将其描述为保守。他表示，公司预计在第三季度阶段 3 数据到来时将处于 “非常强劲的财务状况”。 该公司还在与 Gubra 合作开发一种长效 GLP-1 拮抗剂。Cohen 表示，该分子设计为至少每周一次，如果更好的话，但他警告说，直到临床测试开始，其人类药代动力学特征才会被了解。Amylyx 预计将在 2027 年提交一项新药研究申请。 Cohen 还讨论了 AMX0035 在沃尔夫拉姆综合症中的应用，这是一种影响美国约 3000 人的罕见单基因疾病。他表示，Amylyx 已展示 48 周的阶段 2 数据，显示在测量结果上总体稳定或改善，并计划展示 96 周的数据。该公司仍在与 FDA 合作设计潜在的阶段 3 试验及其主要终点。 虽然 Cohen 表示 Amylyx 将考虑沃尔夫拉姆项目的选项，但他强调公司的主要优先事项仍然是 AVEXITIDE 和即将到来的 LUCIDITY 结果。 ## 关于 Amylyx Pharmaceuticals NASDAQ: AMLX Amylyx Pharmaceuticals, Inc 是一家致力于开发罕见和严重神经疾病治疗的生物制药公司。公司成立于 2013 年，总部位于马萨诸塞州剑桥，专注于利用新颖的方法针对与神经退行性疾病相关的细胞通路。Amylyx 的研究平台以小分子疗法为中心，旨在保护神经元并支持患有目前缺乏或没有疾病修饰治疗选项的患者的细胞健康。 公司的主要产品 AMX0035 在美国以 Relyvrio 的商标销售。 _此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送至 contact@marketbeat.com。_ ## 你现在应该投资 1000 美元在 Amylyx Pharmaceuticals 吗？ 在考虑投资 Amylyx Pharmaceuticals 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只股票，顶级分析师正在悄悄地向客户推荐在更广泛的市场注意到之前立即购买……而 Amylyx Pharmaceuticals 并不在名单上。 虽然 Amylyx Pharmaceuticals 目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 在这里查看这五只股票 ### 相关股票 - 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