--- title: "随着 RNAi 管线结果的临近，箭头制药正在瞄准 40 亿美元的 REDEMPLO 机会" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/286388526.md" description: "箭头制药（NASDAQ:ARWR）正在推进其 RNA 干扰管线，并进入商业阶段，首席执行官 Chris Anzalone 在美银年度医疗会议上表示。该公司已为家族性乳糜微粒血症推出 REDEMPLO，在首个季度内获得超过 400 个处方。箭头制药预计将从 SHASTA 研究中获得关于甘油三酯降低和胰腺炎益处的关键数据。Anzalone 预测 REDEMPLO 在美国的峰值销售额可能达到 30 亿至 40 亿美元，并强调市场上对医生教育的需求" datetime: "2026-05-14T09:09:24.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286388526.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286388526.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286388526.md) --- # 随着 RNAi 管线结果的临近，箭头制药正在瞄准 40 亿美元的 REDEMPLO 机会 - 想在生物技术领域获得多元化的上行潜力？查看 LABU Arrowhead Pharmaceuticals NASDAQ: ARWR 正在进入一个更商业化的阶段，同时继续扩展其 RNA 干扰管线，首席执行官 Chris Anzalone 在与 BofA 制药和生物技术分析师 Jason Gerberry 的演讲中表示。 Anzalone 将 Arrowhead 描述为 “与” 公司，而不是 “或” 公司，表示该公司打算在不减缓研究运营的情况下建立其商业能力。他表示，Arrowhead 现在可以处理七种不同的细胞类型，目前有五种正在进行临床研究，并继续专注于 RNAi 创新。 该公司还预计在今年晚些时候会有多个管线数据发布，包括其二聚体或双特异性平台和 CNS 平台的初步数据。 ## REDEMPLO 启动比预期更快 讨论的一个主要焦点是 REDEMPLO，Arrowhead 在家族性乳糜微粒血症（FCS）中的商业推出。Anzalone 表示，推出 “到目前为止进展良好”，并指出 Arrowhead 在一个完整的销售季度后记录了超过 400 份处方。他表示，采用速度 “比公司预期的要快一些”。 Anzalone 强调，FCS 仍然是一个教育市场。虽然一些患有遗传性 FCS 的患者已被诊断，但他表示，Arrowhead 认为这一群体仅占更广泛 FCS 人群的一小部分。该公司还专注于临床 FCS 患者，这些患者没有与传统 FCS 相关的已知遗传突变，但仍然有非常高的甘油三酯水平和显著增加的胰腺炎风险。 他说，目前被归类为严重高甘油三酯血症（sHTG）的许多患者，可能更适合被诊断为临床 FCS。他表示，这种重叠正在影响 Arrowhead 的方法，因为它展望更广泛的 sHTG 机会。 ## SHASTA 数据预计在第三季度发布 Arrowhead 正在等待来自 SHASTA-3 和 SHASTA-4 研究的关键数据，sHTG 的顶线结果预计在 6 月底最后一位患者最后一次就诊后发布，随后进行数据库锁定和分析。Anzalone 表示，主要终点是降低甘油三酯，并根据以往经验表达了信心。 “这在 100% 的人群中基本有效，” Anzalone 说，指的是公司 FCS 第三阶段研究中的甘油三酯降低，他表示没有非应答者。他将此与竞争对手产品的约 20% 非应答者进行对比。 该公司还在关注研究是否显示急性胰腺炎的减少，这是一个关键的次要终点。Anzalone 表示，Arrowhead 对竞争对手 Ionis 的胰腺炎数据感到鼓舞，并对 SHASTA-3 和 SHASTA-4 可能显示的益处 “谨慎乐观”。然而，他指出事件数量相对较小，“小数字可能会发生奇怪的事情。” Arrowhead 还有 SHASTA-5，这是一个正在进行的事件驱动研究，旨在显示胰腺炎的改善。Anzalone 表示，如果 SHASTA-3 和 SHASTA-4 显示胰腺炎的益处，Arrowhead 可能会决定停止 SHASTA-5，但尚未做出决定。他表示，SHASTA-5 的时间难以预测，因为它是事件驱动的。 Anzalone 表示，Arrowhead 认为胰腺炎数据不会成为美国支付方的障碍，但在美国以外的地区可能更为重要，因为某些地区可能要求在标签上提供急性胰腺炎数据以获得报销。 ## 定价和市场机会 Gerberry 询问了包括 Ionis 的 TRYNGOLZA 在内的两个参与者的 APOC3 调节市场中的定价动态。Anzalone 表示，Arrowhead 不期望对 REDEMPLO 进行激进的折扣，并将该产品视为一种胰腺炎药物，而不是单纯的降甘油三酯药物。 他说，Arrowhead 对于定价略高于 TRYNGOLZA 的列表价格感到满意，引用了季度给药、安全性和历史甘油三酯降低的情况。Anzalone 表示，他相信 sHTG 市场可以支持两家竞争者，并且有两家公司教育医生和支付方可能有助于该类别更快发展。 当被问及美国销售潜力的峰值时，Anzalone 表示，他会比 Gerberry 提到的 30 亿美元的峰值估计 “更为激进”，他说他看到 REDEMPLO 的潜在峰值为 30 亿到 40 亿美元。然而，他警告说，由于需要医生教育，市场需要时间来发展。 ## 肥胖和心代谢管线 Arrowhead 还讨论了 ARO-INHBE，这是该公司正在研究的与肥胖相关的项目，结合 GLP-1 疗法。Anzalone 表示，Arrowhead 长期以来将 INHBE 视为潜在的联合疗法，而不是单一疗法。 他说，在肥胖糖尿病人群中的早期数据表明，脂肪减少翻倍，肝脏脂肪减少三倍，他称之为 “令人瞩目”。Arrowhead 正在设计第二阶段研究，并预计今年开始，计划将 INHBE 作为潜在的 MASH 疗法和肥胖疗法进行研究。 Anzalone 还强调了 ARO-ALK7，该药物靶向 Activin E/ALK-7 轴。他表示，Arrowhead 预计在今年下半年会有更多数据，并对安全性、靶向敲除、潜在的减重效果和脂肪分布感兴趣。他表示，成功的人体脂肪递送可能会开启额外的靶点和潜在的二聚体方法。 Arrowhead 还预计在第三季度发布其 PCSK9/APOC3 二聚体的数据。Anzalone 表示，该公司认为该项目可以解决美国约 2000 万人群的混合性高脂血症。 ## CNS 平台和资本状况 Anzalone 表示，Arrowhead 预计将在今年晚些时候发布其首个皮下给药的 CNS 药物 ARO-MAPT 的初步数据。初步结果将来自健康志愿者，重点是动物结果是否能转化为人类，包括 tau 敲除和耐受性。 如果结果是积极的，Anzalone 表示，Arrowhead 可能会迅速进入更多的中枢神经系统项目，多个候选药物可能在 2027 年进入临床研究，甚至可能在 2026 年底前有一个候选药物进入临床。 关于合作，Anzalone 表示，Arrowhead 在最近的季度更新中报告了约 18 亿美元的现金，并有能力自行推进当前的项目。他提到公司目前对 plozasiran、zodasiran 或 PCSK9/APOC3 二聚体没有合作兴趣，尽管他承认未来合作的看法可能会改变。 ## 关于 Arrowhead 制药 NASDAQ: ARWR Arrowhead Pharmaceuticals, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于 RNA 干扰（RNAi）治疗的发现、开发和商业化。自 2008 年成立以来，Arrowhead 利用其专有的递送平台——内部称为先进 RNAi 化合物（ARC）技术——来沉默患有基因定义疾病的患者体内的致病基因。该公司的方法旨在提供持久的、针对性的治疗，涵盖多个治疗领域。 该公司的产品管线包括多个处于不同开发阶段的候选药物。 _此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你现在应该投资 1000 美元在 Arrowhead 制药吗？ 在你考虑 Arrowhead 制药之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只股票，顶级分析师正在悄悄地向客户推荐在更广泛的市场注意到之前立即购买……而 Arrowhead 制药并不在名单上。 虽然 Arrowhead 制药目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 在这里查看这五只股票 ### 相关股票 - 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