--- title: "Regenxbio 推进杜氏肌营养不良基因疗法以加速获得批准" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/286443456.md" description: "REGENXBIO Inc. 宣布其 RGX-202 的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 试验取得积极结果，达成主要终点，93% 的参与者显示出至少 10% 的微肌营养不良蛋白表达。该疗法表现出良好的安全性，报告了两起严重不良事件。公司计划寻求加速 FDA 批准，并目标在 2027 年进行商业推出。然而，REGENXBIO 的股票大幅下跌，下降了 36.06%，至 6.42 美元，尽管整体市场有所上涨" datetime: "2026-05-14T16:03:30.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286443456.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286443456.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286443456.md) --- # Regenxbio 推进杜氏肌营养不良基因疗法以加速获得批准 **REGENXBIO Inc.** (NASDAQ: RGNX) 在周四发布了来自关键的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 试验的顶线和中期功能数据，该试验评估了其研究性基因疗法 RGX-202 用于杜氏肌营养不良症。 该公司表示，该研究以高统计学显著性达到了其主要终点，93% 的参与者在第 12 周达到了至少 10% 的微肌营养蛋白表达。 REGENXBIO 还报告了微肌营养蛋白表达与 功能改善 之间的统计学显著相关性。 **• Regenxbio 股票正在测试关键支撑位。为什么 RGNX 股价处于支撑位？** ## **功能改善支持疗法潜力** 该研究的关键部分评估了 31 名年龄在一年及以上的步行男孩，他们接受了 RGX-202 的治疗，剂量为 2×1014 GC/kg。 根据公司数据，参与者的平均微肌营养蛋白表达达到了 71.1%，而 8 岁以上男孩的平均表达为 41.6%。 此外，80% 的参与者达到了超过 40% 的 微肌营养蛋白表达。 来自 9 名年龄约为 5 至 12 岁的参与者的中期一年功能数据表明，在北星步态评估（功能运动能力）评分和定时功能测试中，包括站立时间、走跑表现和爬楼梯评估均有改善。 **另请阅读：** **FDA 批准 Denali Therapeutics 药物作为首个穿透大脑的生物制剂用于罕见疾病** ## **安全性概况仍然良好** REGENXBIO 表示，RGX-202 通常耐受良好，并在最新数据截止时保持了良好的安全性概况。 该公司报告了两起严重不良事件，均在几周内得到解决且没有长期影响。一名参与者经历了亚急性心肌炎，而另一名参与者则出现了无症状的肝损伤。 投资者可能对这两起严重不良事件做出了反应，并且该药物在年轻患者中显示出更好的疗效。 ## **FDA 讨论与商业计划** REGENXBIO 表示，与 FDA 的近期讨论表明，该机构将根据微肌营养蛋白表达与临床结果的相关性评估 RGX-202 的微肌营养蛋白表达作为替代终点。 该公司计划追求 RGX-202 的加速批准，并为 2027 年的潜在商业发布做准备。 这家基因治疗公司已在 RGX-202 的确认试验中招募了超过 20 名额外参与者（n=30），并预计将在年中完成对所有 60 名患者的给药，涵盖关键和确认试验。 REGENXBIO 预计截至 2026 年 3 月 31 日，其现金、现金等价物和可交易证券的余额为 1.505 亿美元，以支持其 运营到 2027 年初。 **RGNX 价格动态：** 根据 Benzinga Pro 的数据，周四发布时，Regenxbio 股价下跌了 36.06%，报 6.42 美元。 在过去一个月中，RGNX 下跌了约 30.97%，而标准普尔 500 指数上涨了 8.6%，年初至今下跌约 55%，相比之下该指数上涨了 9%。 _照片来源于 Shutterstock_ **另请阅读：** **特斯拉竞争对手比亚迪和小鹏在中国电动车放缓之际转向欧洲：报告** ### 相关股票 - [RGNX.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/RGNX.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBBQ.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/SBIO.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/LABU.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BIB.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [.SPX.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/.SPX.US.md) - [TSLA.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/TSLA.US.md) - [002594.CN](https://longbridge.com/zh-CN/quote/002594.CN.md) - [01211.HK](https://longbridge.com/zh-CN/quote/01211.HK.md) - [XPEV.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XPEV.US.md) - [09868.HK](https://longbridge.com/zh-CN/quote/09868.HK.md) - [HYDD.SG](https://longbridge.com/zh-CN/quote/HYDD.SG.md) - [BYDDY.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BYDDY.US.md) - [BYDDF.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BYDDF.US.md) - [81211.HK](https://longbridge.com/zh-CN/quote/81211.HK.md) ## 相关资讯与研究 - [Tevogen Bio Q1 运营亏损收窄 48%，推进 AI 平台与细胞疗法管线](https://longbridge.com/zh-CN/news/287086570.md) - [Regenxbio｜10-Q：2026 财年 Q1 营收 6.39 百万美元不及预期](https://longbridge.com/zh-CN/news/286408635.md) - [CAR-T 迎接新时代](https://longbridge.com/zh-CN/news/286999381.md) - [礼来押注非病毒基因药物，斥资 2.02 亿美元收购 Engage Bio](https://longbridge.com/zh-CN/news/287086583.md) - [Scholar Rock 将出席杰富瑞全球医疗保健大会，聚焦 SMA 新药 apitegromab 关键审批](https://longbridge.com/zh-CN/news/287069556.md)