--- title: "随着 CASGEVY 势头增强，CRISPR 治疗进入 “第二阶段”，管线数据即将发布" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/286625162.md" description: "CRISPR Therapeutics 正在进入 “第二阶段”，在推出 CASGEVY 之后，计划在接下来的 12 到 18 个月内从六个管线项目中生成数据。首席执行官 Sam Kulkarni 强调了 CASGEVY 推出的势头以及潜在的儿童标签扩展，这可能会增强治疗的可及性。该公司还专注于心血管和其他疾病项目，并在针对 LDL 胆固醇和高血压的疗法上获得了有希望的早期数据" datetime: "2026-05-16T00:12:19.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286625162.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286625162.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286625162.md) --- # 随着 CASGEVY 势头增强，CRISPR 治疗进入 “第二阶段”，管线数据即将发布 - 3 只生物科技股票可能受益于专利悬崖 CRISPR Therapeutics NASDAQ: CRSP 首席执行官 Sam Kulkarni 表示，公司正在进入 “第二阶段”，超越 CASGEVY 的初始推出，并为未来 12 到 18 个月内多个管道项目的数据做准备。 在美国银行分析师 Alec Stranahan 主持的炉边谈话中，Kulkarni 表示，公司前 11 年的重点是开发用于镰状细胞病和 β 地中海贫血的 CASGEVY，并将该疗法带给患者。随着该项目通过合作伙伴 Vertex 实现商业化，他表示 CRISPR Therapeutics 正在将更多注意力转向包括心血管、自身免疫、肿瘤学和罕见疾病项目在内的更广泛的产品组合。 获取 **CRISPR Therapeutics** 的提醒： - CRISPR Therapeutics 在收益后上涨，管道希望增加 Kulkarni 表示，公司预计在未来 12 到 18 个月内将有六个资产产生数据。他描述的管道包括 CTX310，一个针对 LDL 胆固醇和甘油三酯降低的 ANGPTL3 目标项目；zugo-cel，一种用于自身免疫疾病和肿瘤学的同种异体 CAR T 细胞疗法；CTX611，一种用于血液稀释的长效 siRNA 方法；CTX340，一个针对血管紧张素原的高血压项目；一个 Lp(a) 项目；以及一个 α-1 抗胰蛋白酶罕见疾病项目。 ## CASGEVY 推出势头增强，首席执行官表示 Kulkarni 表示，CASGEVY 的商业推广正在 “获得很大势头”，尽管他强调，该推出与典型的制药推出有所不同，因为患者启动、细胞采集、制造、输注和收入确认之间需要时间。 - CRSPR 股票可能准备兑现其巨大的承诺 他说，负责商业化的 Vertex 在 2024 年启动了约 100 名患者，在 2025 年启动了超过 300 名患者，现在已启动超过 500 名患者。Kulkarni 表示，患者启动的增长应该会转化为未来的收入，因为患者在治疗流程中推进，尽管他指出，从启动到收入确认可能会有两到三个季度的滞后。 “这一切都必然会实现，因为你没有看到患者在这个过程中退出，” Kulkarni 说。“这只是时间问题。” Stranahan 指出，CASGEVY 在第一季度产生了 4300 万美元的收入。Kulkarni 表示，CRISPR Therapeutics 目前没有看到该产品的重大阻力，并表示 Vertex 在供应链和患者处理方面执行良好。他表示，公司对该产品的前景 “感到满意”。 ## 儿科标签和报销被视为利好因素 Kulkarni 指出，CASGEVY 有几个潜在的利好因素，包括儿科标签扩展。目前美国的标签覆盖 12 岁及以上的患者，公司已提交扩展申请，覆盖 5 岁及以上的患者。Kulkarni 表示，治疗年轻患者可以帮助防止与疾病进展相关的血管和器官损伤。 他还表示，儿科扩展可能会将更多儿童医院纳入治疗网络，从而可能增加中心的激活和治疗速度。 在美国以外，Kulkarni 表示，CASGEVY 是某些市场中唯一可用的选择。他还强调了德国的一项报销协议，称其是一个重要成就，因为该市场的竞争对手曾面临挑战。 Kulkarni 还讨论了 “温和的调理” 作为 CASGEVY 生命周期未来潜在扩展的可能性。他表示，CRISPR Therapeutics 尚未提供关于何时可能提供这种方法的指导，但表示如果其结果与当前的布司氟调理方案相当，可能会显著扩大可治疗人群。 ## 心血管项目瞄准大市场 关于 CTX310，Kulkarni 表示，公司去年展示的数据表明，治疗后 LDL 胆固醇或甘油三酯减少约 50%。他说，该疗法使用脂质纳米颗粒递送，并描述早期安全性特征为良好，观察到有限且自我消退的肝酶升高。 对于纯合子家族性高胆固醇血症，Kulkarni 表示，如果该疗法能够在 PCSK9 抑制剂等药物基础上显示额外的 LDL 降低，监管门槛可能相对较低。对于严重高甘油三酯血症，他表示 CRISPR Therapeutics 需要更多患者数据，然后再与监管机构接洽潜在的注册路径。 Kulkarni 还讨论了 CTX340，该项目针对高血压的血管紧张素原。他表示，基因编辑方法可以提供持续的血压降低，这与可能在给药周期结束时失效的疗法形成对比。他表示，降低收缩压 10 到 15 毫米汞柱可能具有临床意义，同时仍允许医生调整其他药物。 另外，Kulkarni 表示，公司与 Sirius Therapeutics 在 Factor XI siRNA 项目上的合作反映了一种 “适合工作的工具” 方法。他表示，CRISPR Therapeutics 不希望永久编辑 Factor XI，因为抗凝可能需要在特定时间段或特定患者群体中使用。他表示，公司看到潜在适应症，包括二次中风预防、不适合使用 DOAC 的房颤患者以及再血管化后的外周动脉疾病。 ## Zugo-cel 在自身免疫疾病和肿瘤学中的进展 Kulkarni 将 zugo-cel 描述为潜在的最佳同种异体 CD19 CAR T 疗法，称其具有自体类似的疗效，同时具备同种异体产品的便利性和成本效益特征。 在肿瘤学方面，他表示 CRISPR Therapeutics 之前显示出近 70% 的完全应答率，在数据截止时至少有两名患者超过 12 个月。该公司还在研究 zugo-cel 与 BTK 抑制剂 pirtobrutinib 的联合使用，基于 BTK 抑制剂可能增强 CAR T 疗法的证据。 在自身免疫疾病方面，Kulkarni 表示公司的目标是成为领先的参与者。CRISPR Therapeutics 通过 AID-500 试验对狼疮、肌炎和硬皮病的患者进行了给药，并已扩展到免疫性血小板减少症和温热性自身免疫性溶血性贫血。他表示，公司还为神经免疫适应症开设了 IND，引用了 zugo-cel 可以进入中枢神经系统并消除脊髓或大脑中的 B 细胞的证据。 Kulkarni 表示，截至第一季度更新，CRISPR Therapeutics 在其自身免疫项目中已对 14 名患者进行了给药，并预计在开发进展时提供更多更新。 ## 关于 CRISPR Therapeutics NASDAQ: CRSP CRISPR Therapeutics AG 是一家生物制药公司，专注于基于 CRISPR/Cas9 平台的基因编辑疗法的开发。该公司应用其专有技术修改人类细胞中的基因，旨在为一系列严重疾病创造持久的治疗方案。其研发工作重点包括体外和体内应用，使得能够针对性地修正或破坏致病基因。 其主要项目之一是 CTX001，这是一种体外编辑的细胞疗法，旨在治疗镰状细胞病和依赖输血的β-地中海贫血，与 Vertex Pharmaceuticals 合作进行。 _此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你现在应该投资$1,000 于 CRISPR Therapeutics 吗？ 在考虑 CRISPR Therapeutics 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄向客户推荐的股票，建议在更广泛的市场注意到之前立即购买……而 CRISPR Therapeutics 并不在名单上。 虽然 CRISPR Therapeutics 目前在分析师中获得了中等买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 在这里查看这五只股票 ### 相关股票 - 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