--- title: "美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 Enhertu 在早期 HER2 阳性乳腺癌中的适用范围" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/286780814.md" description: "美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大 Enhertu（trastuzumab deruxtecan）在 HER2 阳性 II 期和 III 期乳腺癌中的使用，批准其用于新辅助和辅助治疗。新辅助治疗的批准基于 DESTINY-Breast11 试验，显示出 67.3% 的病理完全缓解率。辅助治疗的批准基于 DESTINY-Breast05 试验，显示出 53% 的复发风险降低。这些批准增强了治疗选择，并具有重要的财务影响，包括 1.55 亿美元的里程碑付款" datetime: "2026-05-18T13:11:58.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286780814.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286780814.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286780814.md) --- # 美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 Enhertu 在早期 HER2 阳性乳腺癌中的适用范围 美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 Enhertu（trastuzumab deruxtecan；阿斯利康，第一三共）在 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌中的适应症，上周批准了两个新适应症。 该机构批准了在新辅助治疗中使用 Enhertu，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）治疗 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌成年患者的扩展适应症；而在辅助治疗中，Enhertu 已被批准用于治疗在接受曲妥珠单抗（有或没有帕妥珠单抗）和基于紫杉醇的治疗后仍有残余侵袭性疾病的 HER2 阳性乳腺癌成年患者。1-4 阿斯利康肿瘤血液学业务部执行副总裁 Dave Fredrickson 在新闻稿中表示：“HER2 阳性早期疾病被认为是高度可治愈的，然而多达四分之一的患者仍会经历疾病复发，这突显了在这一领域需要新选择的必要性。这些批准标志着向前迈出了重要一步，首次将治愈的可能性扩展到更多患者，并将 Enhertu 定位为早期乳腺癌的基础治疗。” 1 对于制药和肿瘤学领导者而言，这些批准不仅因为它们扩大了高知名度抗体药物偶联物的临床应用而引人注目，还因为它们将一种新的 HER2 靶向药物直接带入与既定围手术期方案的竞争。 “HER2 阳性乳腺癌是一种侵袭性疾病，我们的目标是尽早降低复发风险，以实现最佳的长期结果。新辅助治疗提供了改善结果的最早机会，而辅助治疗则为术后残余疾病患者提供了另一个重要的预防复发的机会，” 纪念斯隆凯特琳癌症中心的医学肿瘤学家 Shanu Modi 博士在新闻稿中表示，他是 DESTINY-Breast11 试验的主要研究者。 ## 扩大 FDA 批准对 HER2 阳性早期乳腺癌治疗有什么改变？ 在新辅助治疗中，FDA 批准了 Enhertu，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗治疗 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌成年患者。在辅助治疗中，FDA 批准了 Enhertu 用于在新辅助治疗后仍有残余侵袭性疾病的 HER2 阳性乳腺癌成年患者，接受过曲妥珠单抗（有或没有帕妥珠单抗）和基于紫杉醇的治疗。1 新辅助批准基于 III 期 DESTINY-Breast11 试验，该试验是一项开放标签、随机研究，全球招募了 927 名患者。1 在导致批准的方案中，四个周期的 Enhertu 后接四个周期的紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗。对照组接受了剂量密集的多柔比星和环磷酰胺，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗治疗。主要终点是病理完全缓解（PCR）。 根据公司声明，接受 Enhertu 后接紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗的患者中，PCR 达到了 67.3%，而对照组为 56.3%，绝对差异为 11.2%（95% 置信区间，3.9-18.3；P = .003）。在 HER2 阳性疾病中，PCR 与改善长期结果相关，尽管它仍然是一个替代指标，而不是直接的生存测量。4 ## DESTINY-Breast05 辅助数据有多强？ 辅助批准依赖于 DESTINY-Breast05，这是另一项 III 期开放标签随机试验，招募了 1,635 名在新辅助治疗后仍有残余侵袭性疾病且被认为复发风险较高的患者。在这项研究中，Enhertu 与曲妥珠单抗美托昔单抗进行了比较，这是 KATHERINE 试验确立的后新辅助标准。3 公司报告称，Enhertu 将侵袭性疾病复发或死亡的风险降低了 53%，风险比为 0.47（95% 置信区间，0.34-0.66；P < .0001）。^1 三年侵袭性无病生存率为 Enhertu 组 92.4%，曲妥珠单抗美托昔单抗组为 83.7%。无病生存结果相似，风险比为 0.47，三年无病生存率分别为 92.3% 与 83.5%。1 数据已发表在《新英格兰医学杂志》中，并随后纳入国家综合癌症网络指南，作为辅助治疗中针对特定高风险患者的 1 类推荐。1,3 ## 这对肿瘤学业务和生物制药战略有什么重要性？ HER2 阳性早期乳腺癌通常是可治愈的，但复发在临床和商业上仍然重要。约五分之一的乳腺癌是 HER2 阳性，尽管接受了新辅助和辅助 HER2 靶向治疗，仍有一部分早期患者面临风险。1,2 Enhertu 向早期治疗线的推进扩大了其可治疗人群，并强化了一个更广泛的行业趋势：抗体药物偶联物不再局限于难治性转移性疾病。 这些批准还带来了直接的财务影响。根据公告中描述的合作条款，155 百万美元的里程碑付款将在这两个美国批准后到期。1 更广泛地说，这一决定可能会影响竞争 HER2 项目的资本配置、抗体药物偶联物供应链的制造投资，以及围绕早期肿瘤资产的合作策略。 ## 在使用提前时，哪些安全问题仍然是核心？ 该标签继续包含关于间质性肺病或肺炎和胚胎 - 胎儿毒性的黑框警告。在 DESTINY-Breast11 中，接受 Enhertu 后接紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗的患者中，间质性肺病或肺炎发生率为 4.4%，报告了一例致死病例。在 DESTINY-Breast05 中，裁定的药物相关间质性肺病发生在 10% 的患者中，包括 0.9% 的 3 级或 4 级事件，并且也报告了致死病例。1 这种安全性特征可能会影响治愈意图护理的采用，因为临床医生和医疗系统对严重毒性的耐受性可能低于转移性环境。两项试验的开放标签设计以及总体生存数据的不成熟也留下了关于长期效益风险平衡、治疗顺序和患者选择的未解之谜。 “Enhertu 在过去七年中通过改变实践的数据重新定义了 HER2 表达型乳腺癌的治疗，涵盖六个乳腺癌适应症，” 大冢制药全球肿瘤业务负责人、总裁兼首席执行官 Ken Keller 在新闻稿中表示。“Enhertu 现在在美国获得批准，适用于早期和转移性 HER2 阳性乳腺癌，实现了我们在十多年前为患者启动全面临床开发计划时设定的目标。” **来源** 1. Business Wire. Enhertu 在美国获得批准，适用于两种新的 HER2 阳性早期乳腺癌适应症。发布日期：2026 年 5 月 15 日。访问日期：2026 年 5 月 18 日。 2. 世界卫生组织。乳腺癌事实表。访问日期：2026 年 5 月 18 日。 3. Geyer CE 等。高风险 HER2 阳性早期乳腺癌中的 trastuzumab deruxtecan。新英格兰医学杂志。2025;392:249-257。 4. Spring LM, Fell G, Arfe A 等。新辅助化疗后的病理完全缓解及其对乳腺癌复发和生存的影响：一项综合性荟萃分析。临床癌症研究。2020;26(12):2838-2848。 ### 相关股票 - [DSNKY.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/DSNKY.US.md) - [4568.JP](https://longbridge.com/zh-CN/quote/4568.JP.md) - [AZN.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/AZN.US.md) - [AZN.UK](https://longbridge.com/zh-CN/quote/AZN.UK.md) ## 相关资讯与研究 - [阿斯利康将在 ASCO 2026 公布多项 III 期数据，涵盖肝癌、乳腺癌、膀胱癌及罕见病疗法](https://longbridge.com/zh-CN/news/287383706.md) - [阿斯利康高血压药物获美国批准](https://longbridge.com/zh-CN/news/286741013.md) - [ADC 没有冬天，但一半的人已经穿上棉袄](https://longbridge.com/zh-CN/news/287153509.md) - [欧洲药品管理局对阿斯利康乳腺癌新药给予积极指导意见](https://longbridge.com/zh-CN/news/287350737.md) - [第一三共株式会社 (ADR) 的 Enhertu 获得 CHMP 支持，用于治疗 HER2 阳性转移性实体瘤的欧盟使用](https://longbridge.com/zh-CN/news/287358179.md)