--- title: "Agios 制药公司在镰状细胞申请推进的同时，宣称 AQVESME 的上市表现强劲" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/286947828.md" description: "Agios 制药报告称其 AQVESME 在地中海贫血方面的强劲上市，并已提交镰状细胞病的补充新药申请。首席执行官 Brian Goff 强调了早期的市场反响以及对罕见血液疾病的关注。该公司正在与 FDA 合作，寻求镰状细胞病的加速审批路径，并支持进行确认性试验。尽管近期竞争对手的结果，Agios 对其数据仍然充满信心，并预计在上市逐渐成熟时提供处方和收入的更新" datetime: "2026-05-19T17:03:43.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286947828.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286947828.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286947828.md) --- # Agios 制药公司在镰状细胞申请推进的同时，宣称 AQVESME 的上市表现强劲 Agios 制药公司（NASDAQ: AGIO）高管表示，该公司专注于推动 mitapivat 在罕见血液疾病中的应用，强调在地中海贫血方面的早期上市进展，以及最近提交的镰状细胞病的补充新药申请，在 2026 年 RBC 资本市场全球医疗会议上进行了介绍。 获取 **Agios 制药** 的提醒： Agios 首席执行官 Brian Goff 表示，该公司在 2026 年 “开局非常良好”，提到 AQVESME 的推出，这是 mitapivat 在地中海贫血中的品牌名称，以及向美国食品药品监督管理局提交的 mitapivat 在镰状细胞病中的 sNDA 申请。 Goff 表示，Agios 正在继续聚焦于罕见血液学，并寻求 “长期的可持续价值创造”。他形容 AQVESME 推出的第一季度为 “非常强劲”，同时指出目前仍处于上市周期的早期阶段。 ## 镰状细胞病申请在加速审批路径下推进 Agios 首席医学官 Sarah Gheuens 表示，该公司与 FDA 举行了预 sNDA 会议，讨论 RISE UP 的镰状细胞病试验数据。该试验有两个主要终点，Gheuens 表示，血红蛋白终点使得与 FDA 讨论加速审批路径成为可能。 Gheuens 表示，数据包中包含 “许多其他临床有意义的数据”，包括支持 mitapivat 抗溶血特征的证据以及在血红蛋白反应者中额外的益处。她表示，Agios 已与 FDA 达成一致，确认加速审批所需的确认试验。 Gheuens 表示，确认试验将专注于输血独立性，将包括 159 名患者，并持续一年。她形容该试验为 “简化的” 和 “简单的”，便于患者参与。该试验还将将年龄范围降低至 12 岁及以上，Gheuens 表示这是为了支持儿科发展。 Gheuens 表示，关于确认试验的更多细节以及支持 sNDA 的 RISE UP 数据将在下个月的欧洲血液学协会会议上公布。 当被问及 Agios 是否期望优先审查或标准审查时，Gheuens 表示该决定由 FDA 决定。然而，她强调了镰状细胞病的高度未满足需求，并表示 “迫切需要” 新的治疗选择。 ## 公司表示 Novo 数据不会改变其路径 Gheuens 表示，来自 Novo Nordisk 的最新顶线数据不会影响 Agios 的监管包或其正在追求的加速审批路径。她表示，Agios 对自己的数据集保持信心，指出血红蛋白反应、一致的抗溶血效果和额外的临床益处的证据将进一步在 EHA 上讨论。 Goff 补充说，Agios 的申请是 sNDA，并表示该公司在多个年度内与 FDA 进行了多次互动，涉及溶血性贫血，包括 mitapivat 在丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血中的批准。 关于镰状细胞病的潜在标签，Gheuens 表示 Agios 有 “选择权”。AQVESME 已获批准用于地中海贫血，具有 REMS 程序并使用 100 毫克剂量，而 PYRUKYND 则在没有 REMS 的情况下获批用于丙酮酸激酶缺乏症。Gheuens 表示，mitapivat 在镰状细胞病中的安全性特征 “可能不需要 REMS”，但这将取决于与监管机构的谈判。 ## 商业团队强调地中海贫血的推出 Agios 首席商业官 Tsveta Milanova 表示，该公司对 AQVESME 在地中海贫血中的早期反响感到鼓舞。Agios 报告称，第一季度来自 REMS 认证医生的处方为 242 份。 Milanova 表示，处方来自全国各地的临床医生，并未集中在少数开处方者中。她表示，推出显示了患者类型的广泛性，包括依赖输血、非依赖输血、α地中海贫血和β地中海贫血患者。然而，她表示，大部分处方来自依赖输血的患者，这归因于他们与医疗系统的更频繁互动。 随着时间的推移，Milanova 表示 Agios 预计将在非依赖输血的地中海贫血细分市场中更深入渗透，她将其描述为机会的三分之二。她表示，随着公司超越早期高度参与的患者和开处方者，需求增长可能会减缓。 Milanova 表示，Agios 对其之前所述的丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血的全球峰值销售指导为 10 亿美元感到满意，其中大部分预计将由美国的地中海贫血驱动。 Agios 高管表示，该公司可能会在短期内继续提供处方更新，同时指出，随着上市的成熟，收入最终将成为更相关的指标。 ## 镰状细胞病的定价和获取考虑 Milanova 表示，Agios 将在潜在批准临近时提供更多关于镰状细胞病定价的信息，当时公司可以考虑最终标签和竞争环境。她表示，镰状细胞病的医疗补助覆盖比例高于地中海贫血或丙酮酸激酶缺乏症，这可能会影响净定价，因为存在强制性的医疗补助回扣。 她估计，镰状细胞病的医疗补助覆盖率约为患者人群的 50%，尽管她表示数据有所不同，并且与年龄相关。相比之下，她表示大多数地中海贫血和丙酮酸激酶缺乏症患者是商业保险。 Milanova 还讨论了 AQVESME 从处方到治疗开始的时间，表示 Agios 最初指导为 10 到 12 周。在第一季度，由于早期开处方的医生和患者参与度很高，时间线较短。她表示，随着时间的推移，公司预计时间线将更接近 10 到 12 周，这主要受到事前授权流程和 REMS 下肝脏检测要求的影响。 ## 管道更新包括 MDS 项目 Gheuens 还谈到了在骨髓增生异常综合症中的 tebapivat，形容这个机会为 “高风险，高回报”。她表示，风险源于 MDS 是 Agios 研究 PK 激活的第一个非溶血性贫血，而潜在的回报则反映了市场的规模以及对超越现有疗法的患者额外选择的需求。 当被问及 Agios 故事中最被低估的部分时，Goff 指向了镰状细胞病。他提到了高未满足需求、RISE UP 数据的强度、已提交的 sNDA 以及 Agios 的监管和商业准备等因素，他认为这些是投资者可能未能充分认识到的。 ## 关于 Agios 制药 NASDAQ: AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc 是一家生物制药公司，成立于 2008 年，源于 Dana-Farber 癌症研究所和布罗德研究所的研究。公司总部位于马萨诸塞州剑桥，Agios 专注于理解和针对细胞代谢，以开发用于癌症和罕见遗传疾病的新疗法。公司的科学平台整合了基因组发现、代谢分析和精准医学方法，以识别和推进能够纠正或利用代谢功能障碍的小分子候选药物。 Agios 的主要产品是针对特定癌症突变的 IDH（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂。 _此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你现在应该投资 1,000 美元在 Agios 制药吗？ 在考虑 Agios 制药之前，你会想听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只股票，顶级分析师正在悄悄地向客户推荐在更广泛的市场注意到之前立即购买……而 Agios 制药并不在名单上。 虽然 Agios 制药目前在分析师中获得了持有评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 在这里查看这五只股票 ### 相关股票 - [AGIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/AGIO.US.md) ## 相关资讯与研究 - [Agios 制药｜10-Q：2026 财年 Q1 营收 20.75 百万美元超过预期](https://longbridge.com/zh-CN/news/284583068.md) - [涉 93.22% 控股权，重庆渝富拟清仓科瑞制药，民企机会来了](https://longbridge.com/zh-CN/news/286905825.md) - [纯粹的仿制药巨头，不存在了](https://longbridge.com/zh-CN/news/286855423.md) - [百济神州，制药界的 “新物种”](https://longbridge.com/zh-CN/news/286376124.md) - [招银国际：AI 有望改变创新药研发范式 行业有望从概念验证迈向价值兑现](https://longbridge.com/zh-CN/news/286862777.md)