--- title: "拜玛林制药的 BMN 401 的 ENERGY 3 试验达到了一个共同主要终点" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/287037760.md" description: "拜玛林制药的 III 期 ENERGY 3 试验评估了 BMN 401 对 ENPP1 缺乏症儿童的疗效，达成了一个共同主要终点，显示出血浆 PPi 水平显著增加。然而，未能达到第二个共同主要终点，放射学全球变化印象评分没有改善。该治疗耐受性良好，但在次要终点上未观察到积极趋势。拜玛林正在评估结果以决定未来的步骤" datetime: "2026-05-20T09:20:18.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/287037760.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/287037760.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/287037760.md) --- # 拜玛林制药的 BMN 401 的 ENERGY 3 试验达到了一个共同主要终点 该研究未达到第二个共同主要终点，放射学全球变化印象评分没有改善。来源：PeopleImages / Shutterstock.com。 BioMarin Pharmaceutical 报告称，其关键的 III 期 ENERGY 3 试验评估了 BMN 401 在 1 至 12 岁患有外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 缺乏症的儿童中的应用，达成了一个共同主要终点。 这种罕见、严重且进展性的遗传疾病导致血浆无机焦磷酸盐 (PPi) 水平降低，造成血管、软组织和骨骼的逐渐损害。 该随机对照开放标签多中心试验（2:1）达成了终点，显示 BMN 401 治疗在第 52 周时与常规治疗对照组相比，血浆 PPi 水平显著增加。 然而，该研究未能达到第二个共同主要终点，因为在儿童佝偻病的临床影响评估中，放射学全球变化印象 (RGI-C) 评分没有相关改善。 公司报告在次要终点上没有积极趋势，包括佝偻病严重程度评分 (RSS) 和生长 Z 评分（反映身高/体长和体重）。 BMN 401 被发现通常耐受良好，未发现新的安全信号。 BioMarin Pharmaceutical 执行副总裁兼首席研发官 Greg Friberg 表示：“我们对 BMN 401 观察到的血浆 PPi 显著增加未能转化为 ENPP1 缺乏症儿童的有意义临床改善感到失望。我们正在积极评估这些数据，以确定适当的后续步骤。” “ENPP1 缺乏症是一种毁灭性的疾病，特别是对于婴儿，死亡率仍然很高，迫切需要新的治疗选择。我们对参与该试验的儿童、家庭、研究人员和研究团队深表感谢。” BMN 401 之前被称为 INZ-701，是一种开发用于治疗 ENPP1 缺乏症的皮下酶替代疗法候选药物。 该试验旨在评估儿童群体的疗效和安全性。 截至 2025 年 1 月，共有 27 名儿童参与了 ENERGY 3 研究。 在 2025 年 4 月，BioMarin Pharmaceutical 报告称，Palynziq（pegvaliase-pqpz）的多中心 III 期 PEGASUS 试验达成了其主要疗效终点，展示了与仅饮食相比，青少年苯丙酮尿症 (PKU) 患者的血液苯丙氨酸 (Phe) 水平降低。 ### 相关股票 - [BMRN.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BMRN.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/ARKG.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/XBI.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/FBT.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBB.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/LABU.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/SBIO.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/BBH.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/PBE.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/IBBQ.US.md) ## 相关资讯与研究 - [BioMarin ENPP1 缺乏症三期临床试验折戟，BMN 401 未达临床获益终点](https://longbridge.com/zh-CN/news/286795745.md) - [拜玛林制药提供关于 BMN 401 在 1-12 岁 ENPP1 缺乏症儿童的三期试验更新 | BMRN 股票新闻](https://longbridge.com/zh-CN/news/286776398.md) - [默沙东 ADC 药物达 III 期主要终点](https://longbridge.com/zh-CN/news/286929703.md) - [CAR-T 迎接新时代](https://longbridge.com/zh-CN/news/286999381.md) - [Scholar Rock 将出席杰富瑞全球医疗保健大会，聚焦 SMA 新药 apitegromab 关键审批](https://longbridge.com/zh-CN/news/287069556.md)