Black Diamond Therapeutics 的肺癌药物在二期研究中表现出 15.2 个月的无进展生存期

黑钻石治疗公司（Black Diamond Therapeutics）在纳斯达克上市，股票代码：BDTX，报告了针对 EGFR 非经典突变的治疗未接受过治疗的非小细胞肺癌患者的二期临床试验更新数据，称该研究中的实验性疗法产生了 15.2 个月的初步中位无进展生存期。

在一次公司网络广播中，首席执行官马克·维莱卡（Mark Velleca）表示，结果将由达纳 - 法伯癌症研究所的朱莉亚·罗托（Dr. Julia Rotow）在 5 月 30 日的 ASCO 年会上进行展示。维莱卡形容这些数据显示出在有显著未满足医疗需求的患者群体中 “强劲的无进展生存期”。

黑钻石表示，二期临床试验的队列显示确认的客观反应率为 60%，中枢神经系统反应率为 86%，这两个数据与去年 12 月的先前披露保持不变。该公司还表示，反应的中位持续时间尚未达到，超过一半的患者仍在接受治疗，最长的患者接近两年。

二期临床试验队列招募了 43 名一线患者

首席医学官谢尔盖·尤拉索夫（Sergey Yurasov）表示，此次更新来自公司二期研究的第 3 队列，该队列招募了 43 名 EGFR 非经典突变的治疗未接受过治疗的非小细胞肺癌患者。患者根据当地的下一代测序检测进行招募，允许有无症状的脑转移患者参与。试验要求通过 MRI 进行中枢神经系统监测。

所有患者均以每日 200 毫克的剂量开始接受 silevertinib 治疗。截至 4 月 11 日的数据截止，中位随访时间为 11.2 个月。尤拉索夫表示，74% 的患者为白人，16% 为亚裔，且这些人口统计数据反映了临床实践。

黑钻石表示，44% 的患者在基线时有脑转移，大多数未接受治疗。七名患者有未治疗且可测量的脑转移，能够使用 RANO-BM 标准进行评估。患者呈现出 33 种独特的非经典突变，包括 PACC 和经典样 NCM，超过三分之一的患者有复合突变。

公司报告不同突变亚型的反应

尤拉索夫表示，在 43 名患者中，有 26 名根据 RECIST 1.1 标准达到了确认的影像学反应，包括 25 例确认的部分反应和 1 例确认的完全反应。他表示，在不同的突变亚类中观察到了反应，客观反应率范围为 56% 至 73%。疾病控制率报告超过 90%。

该公司表示，silevertinib 还显示出药效学活性，在所有可评估的患者中清除了 25 种独特突变的变异等位基因频率。尤拉索夫表示，这些数据支持该药物在广泛的 EGFR 非经典突变（包括 PACC 突变）中的潜在临床活性。

在耐药性方面，尤拉索夫表示，超过一半的患者仍在接受治疗，最长的患者接受治疗达 23.5 个月。初步中位无进展生存期为 15.2 个月，该公司表示与目前可用疗法的历史数据相比，改善幅度超过 40%。反应的中位持续时间尚未达到。

中枢神经系统活性被强调为关键数据点

黑钻石的高管在整个网络广播中强调了中枢神经系统的活性。维莱卡表示，EGFR 非经典突变的患者容易出现中枢神经系统转移，约 40% 的患者在诊断时出现脑转移，并表示中枢神经系统转移是治疗进展的主要机制。

尤拉索夫表示，在二期队列中，没有患者在接受 silevertinib 治疗期间发展出新的脑转移。在七名有未治疗且可测量的脑转移的患者中，六名患者有确认的中枢神经系统反应，产生了 86% 的中枢神经系统客观反应率。观察到的反应涵盖了多种 EGFR 非经典突变，包括四名有 PACC 突变的患者和三名有复合突变的患者。

在回应 Wedbush 证券的罗伯特·德里斯科尔（Robert Driscoll）提问时，尤拉索夫表示，在大约 12 个月的随访后，未出现新的脑转移可能对无进展生存期 “产生直接的积极影响”。维莱卡指出，一些有中枢神经系统病变但不是靶病变的患者仍在接受治疗。

剂量减少和安全性概况讨论

尤拉索夫表示，耐受性概况与其他 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂一致，最常见的不良事件包括皮疹、腹泻、甲沟炎和口腔炎。他表示，这些事件通过支持性护理和剂量减少得以管理。

所有患者均以每日 200 毫克的剂量开始，但大多数患者的剂量减少至 150 毫克或 100 毫克。中位剂量强度为每日 134 毫克。尤拉索夫表示，剂量减少后 3 级或更高不良事件的发生率减少了一半，降至 30%，而维莱卡随后表示，剂量减少后 3 级不良事件的总体发生率为 28%。

在回应斯蒂菲尔的劳拉·普伦德加斯特（Laura Prendergast）提问时，尤拉索夫表示，剂量减少后不良事件得到了缓解，并补充说该药物显示出剂量与不良事件发生频率之间的线性关系。在回应另一个安全性问题时，他表示有六名患者因不良事件中止了研究治疗，而不良事件通过剂量减少和支持性措施得到了成功管理，通常改善至 1 级或消失。

黑钻石表示，所有数据的总和支持在关键试验中使用 150 毫克的剂量。尤拉索夫表示，公司在其项目中已治疗超过 200 名患者，认为 150 毫克在一线治疗中可能呈现出最佳的风险收益比，需与 FDA 讨论。

监管路径和比较问题仍待解决

高管表示，黑钻石计划与 FDA 讨论关键开发计划，但尚未请求会议。维莱卡表示，公司认为数据足够强大，可以请求会议，并且在会议召开时可以向该机构提供更新的数据。

当被问及潜在的加速审批途径时，Yurasov 表示公司期待将数据提交给监管机构。他提到 PACC 突变约占 EGFR NCM 患者的一半，并且是 FDA 认可的一个结构 - 功能定义的亚组，但他也表示公司的更广泛目标是为整个 EGFR NCM 人群开发疗法。

在被问及第三阶段设计考虑因素，包括潜在的中枢神经系统终点和对照组时，Velleca 表示公司将在与监管机构讨论后保留具体评论。他提到潜在的预先指定的亚组分析可能包括中枢神经系统或某些突变组，而对照组仍然是 “一个非常开放的问题”。

关于黑钻石治疗公司 NASDAQ: BDTX

黑钻石治疗公司是一家精准肿瘤学公司，专注于发现和开发选择性靶向携带肿瘤驱动突变的致癌蛋白的小分子疗法。该公司利用其专有的基因定义别构（GDA）治疗平台，旨在识别突变蛋白中的独特别构结合位点并设计高度选择性的抑制剂。黑钻石总部位于马萨诸塞州剑桥，应用基于结构的药物设计和分子建模来推进个性化癌症治疗。

公司的开发管线包括主要候选药物 BDTX-189，一种针对突变 HER2 的别构抑制剂，以及针对临床相关 EGFR 和 KRAS 突变的项目。

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