Assembly 生物科技宣布将 ABI-6250 的临床开发扩展至胆汁淤积性肝病领域 | ASMB 股票新闻

– 预计在 2027 年第一季度启动针对胆汁淤积性肝病的第二阶段研究，重点关注原发性胆汁性胆管炎（PBC）和原发性硬化性胆管炎（PSC）–

– 基于已完成的第一阶段研究和正在进行的 HDV 开发 –

加利福尼亚州南旧金山，2026 年 5 月 22 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Assembly Biosciences, Inc.（纳斯达克：ASMB），一家开发针对严重病毒性疾病的创新治疗的生物技术公司，今天宣布计划将其口服进入抑制剂候选药物 ABI-6250 的临床开发扩展到原发性胆汁性胆管炎（PBC）和原发性硬化性胆管炎（PSC），将该项目扩展到胆汁淤积性肝病。

“我们很高兴将 ABI-6250 项目扩展到 PBC 和 PSC，尽管现有的 PBC 治疗方案，但仍存在显著的未满足医疗需求，而在 PSC 的情况下，没有批准的治疗，” Assembly Bio 的首席医学官 Anuj Gaggar 博士表示。“NTCP 受体在 HDV 进入和胆盐运输到肝细胞中发挥着重要作用，使其成为多个肝病的一个引人注目的靶点。我们相信 ABI-6250 有潜力解决这些疾病病理的关键驱动因素，并期待在这些人群中推进临床评估。”

ABI-6250 目前正在评估慢性 HDV 感染，并已在健康参与者中完成第一阶段临床试验。它是一种研究性口服小分子抑制剂，针对钠牛磺胆酸共转运肽（NTCP），这是一种选择性在肝细胞上表达的膜蛋白，促进胆盐进入细胞，并且也是 HDV 感染的进入受体。通过抑制 NTCP，ABI-6250 阻止胆盐进入肝细胞，这一机制与胆汁淤积性肝病直接相关，因为胆盐的积累会导致肝脏炎症和肝损伤。

“近年来，胆汁淤积性肝病的治疗选择有所增加，但仍存在重要的空白，特别是对于 PSC 患者，目前没有批准的治疗方案，以及对于对现有治疗反应不佳的 PBC 患者，” 加州大学戴维斯分校胃肠病和肝病学系主任 Lena Valente 教授表示。“针对 NTCP 的治疗方法与目前批准的治疗相比，代表了一种机制上不同的方法，因为其在胆盐运输中的核心作用。像 ABI-6250 这样的口服药物可以调节这一途径，从而为影响疾病生物学和患者症状提供一种差异化的策略。”

公司认为，将 ABI-6250 扩展到 PBC 和 PSC 得到了临床前数据、该化合物的药理特征以及第一阶段研究的临床发现的支持。这些数据表明靶点参与，包括血浆总胆盐的剂量依赖性升高，与 NTCP 抑制一致。此外，慢性毒理学研究已完成，并支持在计划的第二阶段试验中进行长期给药的潜力。公司计划在 2026 年第四季度启动 ABI-6250 在 HDV 中的第二阶段临床研究。此外，针对胆汁淤积性肝病的第二阶段篮式研究，重点关注 PBC 和 PSC，预计将在 2027 年第一季度开始，具体时间取决于监管反馈。

Assembly Bio 最近与美国食品药品监督管理局（FDA）进行了预 IND 会议，讨论 ABI-6250 在胆汁淤积性肝病中的计划开发。虽然官方会议纪要尚待发布，但公司认为讨论是建设性的，并提供了有助于推进该项目的指导。

PBC 和 PSC 是慢性自身免疫性胆汁淤积性肝病，其特征是胆汁流动受损、胆盐在肝脏中积累和肝脏逐渐损伤。PBC 和 PSC 的临床症状包括瘙痒和疲劳，随着疾病进展，可能出现纤维化和肝硬化。虽然目前有多种治疗 PBC 的疗法，但仍有相当一部分患者对这些治疗反应不佳，且对 PBC 的改善治疗仍存在未满足的医疗需求。对于 PSC 的管理也存在显著的未满足医疗需求，因为目前没有批准的治疗方案。

ABI-6250 是一种研究性产品候选药物，尚未在全球任何地方获得批准，其安全性和有效性尚未确定。

关于 Assembly Biosciences

Assembly Biosciences 是一家生物技术公司，致力于开发创新的小分子治疗药物，旨在改变严重病毒性和肝病的治疗路径，改善全球患者的生活。由一支在抗病毒和肝病药物开发方面经验丰富的团队领导，Assembly Bio 致力于改善因单纯疱疹病毒、慢性乙型肝炎病毒（HBV）、胆汁淤积性肝病和慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染而面临严重、长期影响的患者的结果。有关更多信息，请访问 assemblybio.com。

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