Black Diamond Therapeutics 宣传 Silevertinib 的肺癌数据，并关注 FDA 的审批路径

黑钻石治疗公司（Black Diamond Therapeutics）在纳斯达克上市，股票代码为 BDTX，首席执行官马克·维莱卡（Mark Velleca）在公司于 ASCO 会议后的 Jefferies 炉边谈话中表示，正在将其主要肿瘤药物候选者 silevertinib 定位为潜在的非小细胞肺癌患者的治疗方案，这些患者具有非经典 EGFR 突变。

维莱卡将黑钻石描述为 “精准小分子肿瘤公司”，并表示 silevertinib 正在被评估为潜在的 “首个且最佳的第四代 EGFR 抑制剂”。该药物正在进行针对非小细胞肺癌和胶质母细胞瘤患者的第二阶段测试。

在 ASCO 会议上，公司展示了前线肺癌患者和复发患者的数据。维莱卡表示，前线数据集显示在 43 名患者中，初步中位无进展生存期（PFS）为 15.2 个月，在中位随访 11.2 个月时，超过一半的患者仍在接受治疗。

非经典 EGFR 人群

维莱卡表示，美国每年约有 10,000 名患者具有非经典 EGFR 突变，约占整体 EGFR 突变非小细胞肺癌市场的 25%。他说，这一群体包括 50 多种不同的突变，目前 “没有标准治疗”。

根据维莱卡的说法，医生通常用化疗、阿法替尼或非标签使用的奥希替尼来治疗这些患者，但在已发表的研究中，结果通常在约六个月到 11 个月的 PFS 之间。他将其与经典 EGFR 突变患者进行对比，后者的 PFS 通常在 14 到 20 个月之间。

维莱卡还表示，非经典 EGFR 患者在临床上与经典 EGFR 患者有所不同。他说，超过三分之一的患者具有复合突变，约 40% 的患者在诊断时有脑转移，而经典突变患者中这一比例约为 20%。

ASCO 数据强调反应和中枢神经系统活性

公司报告称，在 43 名前线患者中，具有 33 种不同非经典 EGFR 突变的患者的客观反应率为 60%。维莱卡表示，反应率在 RECIST 1.1 标准下得到了确认，并且在突变类别之间保持一致，范围从高 50% 到低 70%。

维莱卡表示，53% 的患者，即 43 名中的 23 名，仍在接受治疗，最长的患者接受治疗达 23.5 个月。他表示，从 200 毫克减至 150 毫克，某些情况下减至 100 毫克，并未牺牲反应的深度或持久性。他补充说，许多剂量减少发生在第一个周期，而最深的反应通常在七个月左右出现。

黑钻石还披露了循环肿瘤 DNA 的发现。维莱卡表示，每位可评估的 ctDNA 患者的变异等位基因频率均显著降低，超过 80% 的患者完全清除。他表示，公司认为这些结果支持潜在的更长 PFS，同时指出数据集仍然较小。

维莱卡强调中枢神经系统活性是 ASCO 数据集中最显著的方面。他表示，公司观察到在具有可测量脑病变的患者中，确认的 RANO-BM 反应率为 86%，并且在报告的随访期间，没有患者在治疗期间出现新发脑转移。

“我们认为没有任何新发脑转移的情况，对这一前线治疗的长期总体生存率是有利的，并为患者在辅助治疗中带来了巨大的机会，” 维莱卡说。

安全性和剂量策略

维莱卡表示，公司已在 200 多名患者中研究了 silevertinib，并对其药代动力学特征有了详细了解。他将该药物描述为剂量线性，并表示黑钻石对 150 毫克每日一次的剂量有 “非常强的信心”。

他说，经过剂量减少后，3 级或更高的不良事件下降至 28%，公司预计在以 150 毫克开始治疗患者时，类似的不良事件发生率将在低 30% 范围内。维莱卡表示，观察到的不良事件是 EGFR 介导的，如皮疹和腹泻，公司未见 QTc 或肝脏信号。

在 43 名患者中，有 6 名（即 14%）因不良事件中断治疗。维莱卡表示，这些中断发生在早期，涉及 EGFR 介导的事件，如皮疹和腹泻。

监管计划和潜在试验设计

维莱卡表示，黑钻石计划尽快与美国食品药品监督管理局（FDA）请求会议，并预计会议将在第三季度举行，反馈将在第四季度初收到。他表示，目标是确定将 silevertinib 带给患者的最快路径。

维莱卡讨论的潜在开发策略包括关注在诊断时具有中枢神经系统疾病的患者，他表示目前的 PFS 结果约为五到六个月，或针对具有 PACC 突变的患者，他将其描述为对奥希替尼具有耐药性。他表示，这一路径可能包括随机试验和潜在的单臂试验，具体取决于人群和监管反馈。

维莱卡还表示，黑钻石认为其开发路径可能比 FURVENT 研究更为简化，引用了 silevertinib 在非经典突变和中枢神经系统活性方面的广泛报道。他将公司的 60% 总体反应率和 86% 中枢神经系统反应率与他所描述的在 ASCO 讨论的竞争数据中较低的中枢神经系统活性进行了对比。

胶质母细胞瘤项目、现金和催化剂

黑钻石还在推进 silevertinib 在胶质母细胞瘤中的应用。维莱卡表示，公司已在新诊断的患者中启动了一项随机的第二阶段试验，患者在手术和化疗放疗后被随机分配到 silevertinib 加标准治疗替莫唑胺与单独替莫唑胺。

Velleca 表示，第一批参与者已经入组。他提到该人群的无进展生存期约为六个月，预计三到四个月的改善将提交给监管机构。他补充说，该研究包含了一些特征，可以支持转为注册试验，包括通过盲法独立中央审查的无进展生存期和独立数据监测委员会的监测。预计数据将在 2028 年上半年公布。

Velleca 表示，Black Diamond 在第一季度结束时拥有 1.18 亿美元的现金，并且资金可以支持到 2028 年下半年，这为胶质母细胞瘤试验提供了支持。他表示，公司需要筹集资金和/或与他人合作进行关键的肺癌研究。主要催化剂包括 FDA 反馈、第四季度的额外肺癌数据、2027 年末或 2027 年下半年的潜在初步总体生存数据，以及 2028 年上半年的胶质母细胞瘤数据。

关于 Black Diamond Therapeutics NASDAQ: BDTX

Black Diamond Therapeutics, Inc 是一家精准肿瘤学公司，专注于发现和开发选择性靶向携带肿瘤驱动突变的致癌蛋白的小分子疗法。该公司利用其专有的基因定义别构（GDA）治疗平台，旨在识别突变蛋白中的独特别构结合位点，并设计高度选择性的抑制剂。Black Diamond 总部位于马萨诸塞州剑桥，应用基于结构的药物设计和分子建模来推进个性化癌症治疗。

该公司的开发管线包括主要候选药物 BDTX-189，一种针对突变 HER2 的别构抑制剂，以及针对临床相关 EGFR 和 KRAS 突变的项目。

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