Caribou Biosciences 表示 CRISPR CAR-T 技术已准备就绪，CB-011 的数据即将发布

• MarketBeat 周回顾 – 7/10 - 7/14

Caribou Biosciences NASDAQ: CRBU 首席执行官 Rachel Haurwitz 表示，公司正在推进两个 CRISPR 驱动的现成 CAR T 细胞治疗项目，其中淋巴瘤候选药物 vispa-cel 现在已 “准备进入关键阶段”，而多发性骨髓瘤项目 CB-011 仍在进行第一阶段开发。

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在一次公司新闻活动上，Haurwitz 将 Caribou 描述为 “一个以 CRISPR 基因编辑为核心的公司”，正在利用其专有平台开发针对血液恶性肿瘤的异体 CAR T 治疗。她表示，vispa-cel 已在非霍奇金淋巴瘤中完成第一阶段研究，并显示出 “与自体 CAR T 细胞治疗相当的结果”。她补充说，CB-011 在多发性骨髓瘤中产生了早期临床活性，预计今年晚些时候将公布剂量扩展数据。

Vispa-cel 关键试验针对无法接受自体 CAR T 的患者

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Haurwitz 表示，Caribou 已与美国食品药品监督管理局（FDA）就 vispa-cel 在二线大 B 细胞淋巴瘤中的关键第三阶段 ANTLER III 研究达成一致。计划中的随机对照试验将招募 250 名患者，并以无进展生存期作为主要终点。

该研究旨在针对 Haurwitz 所描述的 “没有机会” 的患者：那些在二线治疗中未接受自体 CAR T 治疗或自体干细胞移植的患者。她表示，商业数据表明，75% 的二线大 B 细胞淋巴瘤患者未接受自体 CAR T，尽管这被认为是 “无可争议的黄金标准” 方法。

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根据 Haurwitz 的说法，FDA 已批准招募两类患者：那些因医疗原因不适合接受自体 CAR T 的患者，通常是因为他们无法等待治疗，以及那些可能在医疗上适合但面临获取障碍的患者，例如旅行和照顾者的限制。

对照组将由研究者选择的化疗免疫治疗方案组成。Haurwitz 表示，这些方法没有显示出治愈潜力，并引用了这些方案的中位无进展生存期约为 4.5 个月。她表示，Caribou 预计医生将从四个对照选项中选择，包括有和没有 polatuzumab 的方案，以反映该药物在一线治疗中的不同使用情况。

Haurwitz 还表示，FDA 已允许在美国进行交叉治疗。被分配到对照组的患者如果出现疾病进展，可以转为接受 vispa-cel，她表示这一特性应有助于招募。

公司认为现成模型可以解决时间和获取障碍

Haurwitz 表示，vispa-cel 的现成格式可以解决许多二线患者未接受自体 CAR T 的两个主要原因：急需治疗和获取挑战。她表示，在社区接受治疗的患者可能需要八到十二周或更长时间才能完成转诊、单采、桥接治疗和自体 CAR T 的给药。

“有了 vispa-cel，它现在就放在冰箱里，” Haurwitz 说。她表示，在第一阶段研究中，一些患者从完成资格文件到开始淋巴耗竭是在同一天内完成的。

公司计划在试验中包括学术中心和 “先进的社区医院”。Haurwitz 表示，这些社区医院通常今天会使用双特异性抗体，但无法提供自体 CAR T。Caribou 还预计 ANTLER III 将是一项全球研究，重点关注类似获取差距存在的国家。

Haurwitz 表示，Caribou 预计该研究将快速进行，估计从启动到数据大约需要两年，基于事件驱动的无进展生存期终点。

市场定位和制造经济学讨论

在被问及不断变化的二线淋巴瘤市场，包括潜在的双特异性抗体批准时，Haurwitz 表示，她不认为未来的批准会显著改变 vispa-cel 的市场机会。她表示，自体 CAR T 的渗透率已稳定在 20% 到 25% 之间，尽管该领域的公司进行了制造投资，这反映了与紧迫性和获取相关的现实限制。

Haurwitz 表示，Caribou 尚未公开提供 vispa-cel 的定量市场份额估计。然而，她表示市场研究支持公司认为，如果 vispa-cel 的特征与第一阶段研究中观察到的相符，它可能成为市场领先的二线药物。

关于定价，Haurwitz 表示现在提供具体细节为时尚早。她表示，Caribou 的制造过程已 “商业准备就绪”，每批次可生产足够 200 到 300 剂量的细胞。她还表示，公司预计上市时的销售成本将比自体 CAR T 治疗低 96%，这为 Caribou 提供了 “巨大的定价策略灵活性”。

CB-011 数据和开发选项

对于多发性骨髓瘤中的 CB-011，Haurwitz 表示，Caribou 预计将在斯德哥尔摩的欧洲血液学协会会议上展示来自第一阶段 CaMMouflage 试验的更长随访数据。她表示，去年的数据包括剂量递增中的所有 48 名患者，并帮助公司选择淋巴耗竭方案和 4.5 亿 CAR T 细胞作为扩展推荐剂量。

在推荐的扩展剂量中，Haurwitz 表示，在 12 名 BCMA 初治患者中，Caribou 观察到的反应率超过 90%，完全反应率为 75%。她表示，现在的关键问题是耐久性，关键意见领袖的反馈建议，对于晚期、高风险、复发/难治性多发性骨髓瘤患者，中位无进展生存期基准为 12 到 15 个月。

Caribou 正在为 CB-011 招募两个扩展队列：一个针对 BCMA 初治患者，另一个针对有 BCMA 暴露史的患者。Haurwitz 表示，公司预计将在年底前分享初步剂量扩展数据。

CB-011 在今年早些时候获得了 RMAT 认证。Haurwitz 表示，该认证应有助于与 FDA 进行更积极的互动，她希望 Caribou 在今年晚些时候分享剂量扩展数据之前能够与该机构进行首次接触。她提到未来的发展可能包括更大规模的患者群体，这可能需要额外的资金或合作伙伴，或者在后线组中如 BCMA 后患者或具有外周病变的患者中采取更有针对性的策略。

资本需求和即将到来的催化剂

Haurwitz 表示，合作伙伴关系可能在 vispa-cel 和/或 CB-011 的未来中发挥作用，尽管她表示公司并不依赖合作伙伴关系作为唯一的前进路径。对于 vispa-cel，她提到当前的现金用于初始试验启动活动、场地准备和供应，但 Caribou 需要筹集额外资金以全面资助关键研究。

她表示潜在的融资选项包括股权资本市场和非稀释性结构融资。近期的催化剂包括在 EHA 的两个讲台演讲，一个是关于 vispa-cel，另一个是关于 CB-011，以及预计在年底前发布的 CB-011 剂量扩展数据。

关于 Caribou Biosciences NASDAQ: CRBU

Caribou Biosciences, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，利用其专有的 CRISPR-Cas 基因编辑平台开发变革性的细胞疗法和体内治疗，针对多种癌症和遗传疾病。公司的核心技术能够精确修改细胞基因组，允许设计工程化的 T 细胞和 NK 细胞疗法，旨在提高血液和实体肿瘤恶性肿瘤患者的安全性、有效性和持久性。除了其肿瘤学产品组合外，Caribou 还在推进针对单基因疾病的体内编辑项目，涉及杜氏肌营养不良症和家族性淀粉样变等领域。

Caribou Biosciences 成立于 2011 年，总部位于加利福尼亚州伯克利，由诺贝尔奖获得者 Jennifer Doudna 共同创立，她是 CRISPR 基因编辑技术的先驱之一。

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