我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Rafael Holdings 宣布其关键的第三阶段 TransportNPC 研究的最后一位患者访问已完成，该研究评估 Trappsol Cyclo 对于尼曼 - 匹克病 C 型的疗效。预计顶线结果将在 2026 年下半年公布，并计划在与 FDA 进行预 NDA 会议后于同一时期提交 NDA。公司还提到来自儿童子研究的积极数据，并确认获得 FDA 批准以推进其扩展使用计划
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预计将在 2026 年日历年下半年公布顶线结果
公司已与 FDA 进行了预 NDA 会议，并预计将在 2026 年日历年下半年 提交 NDA
公司已收到 FDA 的确认，我们的美国扩展使用计划（EAP）可以继续进行
新泽西州纽瓦克，2026 年 6 月 10 日（全球新闻稿）——Rafael Holdings, Inc.（纽约证券交易所代码：RFL）今天宣布最后一位患者已完成关键性第三阶段 TransportNPC ™ 研究的最后 96 周研究访问，该研究评估了 Trappsol® Cyclo™用于治疗尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）。在 13 个国家的 27 个地点研究了 94 名患者，TransportNPC™研究是关于 NPC 的临床疗法的患者规模、全球覆盖、持续时间和临床结果的最全面、受控的关键性研究。此外，根据采用的儿童研究计划（PIP），还有 10 名患者被纳入单臂子研究，治疗新生儿至 3 岁。主研究队列的顶线数据预计将在 2026 年日历年下半年公布。
在 2026 年 WORLDSymposium 上展示的数据来自于对 0 至 3 岁患者的单臂儿童子研究，继续突显 Trappsol® Cyclo™作为 NPC 治疗选择的潜力，80% 的子研究患者的 CGI 评分显示改善或保持稳定，且没有严重不良事件被认为与研究药物相关。
“完成关键性第三阶段 TransportNPC™试验是一个里程碑式的成就，首先属于患者和家庭、倡导组织以及站在这一全球努力核心的医生。我们共同推进了对 NPC 的临床理解，以及对这一毁灭性疾病的生活体验，同时努力为一个有重大未满足需求的社区提供潜在的改变生活的治疗选择，” Rafael Holdings 首席运营官 Joshua Fine 表示。“我们还要感谢 FDA 在推进该项目方面的长期合作、参与和指导。”
“在与 FDA 完成预 NDA 会议后，我们相信我们有一条清晰且快速的前进道路，反映了 NPC 中的紧迫性和未满足需求，并预计将在 2026 年下半年提交我们的 NDA。NPC 代表了一个高未满足需求的市场，使 Rafael Holdings 有可能为我们的股东解锁可观的长期价值，因为我们努力将 Rafael Holdings 转变为一家商业阶段的生物技术公司，” 首席执行官、执行主席及董事会主席 Howard Jonas 表示。
关于 Rafael Holdings, Inc.
Rafael Holdings, Inc.是一家生物技术公司，开发药物并持有临床和早期阶段公司在药物和医疗设备开发方面的权益。我们的主要候选药物是 Trappsol® Cyclo，正在临床试验中评估其作为治疗 NPC 这一罕见、致命且进展性遗传疾病的潜力。我们还持有其他临床阶段和早期阶段药物开发公司的权益，以及一家专注于骨科的医疗设备公司。
前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法》意义上的前瞻性声明。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的声明应视为前瞻性声明，包括但不限于关于我们对产品候选药物的潜力、安全性、有效性以及监管和临床进展的预期；关于进一步评估临床数据的计划；以及我们管道的潜力，包括我们的内部癌症代谢研究项目。这些声明既不是承诺也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性声明中表达或暗示的任何未来结果、表现或成就存在重大差异，包括但不限于在截至 2025 年 7 月 31 日的年度报告的 “风险因素” 标题下披露的那些因素，以及我们向 SEC 提交的其他文件。这些因素可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性声明所指示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性声明代表管理层截至本新闻稿日期的估计。虽然我们可能会选择在未来某个时间更新这些前瞻性声明，但我们不承担任何义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。
联系方式：
Barbara Ryan
Barbara.ryan@rafaelholdings.com
(203) 274-2825
