--- title: "Agios 制药公司称赞 Mitapivat 的收益，尽管在治疗镰状细胞病疼痛方面未达预期" type: "News" locale: "zh-CN" url: "https://longbridge.com/zh-CN/news/289671714.md" description: "Agios 制药在 2026 年欧洲血液学协会大会上强调了 mitapivat 的新临床数据。尽管该药物在镰状细胞病中显示出显著的血红蛋白反应，但未能达到其主要的疼痛危机终点。公司概述了一项多资产罕见疾病战略，并宣布在美国加速审批通道下进行确认性三期试验 REIGNITE" datetime: "2026-06-13T18:05:11.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/289671714.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/289671714.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/289671714.md) --- # Agios 制药公司称赞 Mitapivat 的收益，尽管在治疗镰状细胞病疼痛方面未达预期 Agios 制药 NASDAQ: AGIO 利用与 2026 年欧洲血液学协会大会相关的投资者网络研讨会，强调了 mitapivat 在地中海贫血和镰状细胞病方面的新临床数据，同时概述了现在包括多个血液学和代谢项目的更广泛的罕见疾病战略。 获取 **Agios 制药** 的提醒： 首席执行官 Brian Goff 表示，Agios 正在从 “单一资产故事转向多资产、多适应症平台”，提到 mitapivat、下一代 PK 激活剂 tevapivat 以及在真性红细胞增多症、免疫性血小板减少症和苯丙酮尿症等新项目。Goff 表示，公司专注于生物学理解良好且治疗选择有限的罕见疾病。 ## 地中海贫血数据支持 AQVESME 的耐久性 首席医学官兼研发负责人 Dr. Sarah Gheuens 回顾了针对非输血依赖性α或β地中海贫血成年患者的 3 期 ENERGIZE 试验的开放标签扩展部分的长期数据。 根据 Gheuens 的说法，从双盲期继续使用 mitapivat 的患者，其血红蛋白反应的平均持续时间从 17.9 周增加到数据截止时的 43.6 周，反应仍在持续。近 60% 的继续使用 mitapivat 的患者达到了血红蛋白反应，定义为在扩展期的两次连续访问中，平均血红蛋白从基线提高至少 1 克每分升。 Gheuens 表示，大约三分之一在双盲期之前未反应的患者在扩展期达到了血红蛋白反应，而从安慰剂转为 mitapivat 的患者显示出与研究早期观察到的改善一致。扩展数据中血红蛋白的基线平均变化为 1.3 克每分升。她表示，没有新的安全事件改变公司对 mitapivat 在地中海贫血中的安全性概况的理解。 Agios 还对 ENERGIZE 试验中基线血红蛋白水平至少为 9.5 克每分升的患者进行了事后分析。在该组中，38.9% 的患者达到了至少 1 克每分升的血红蛋白增加，同时 FACIT 疲劳评分在第 12 周到第 24 周之间改善了 5.1 分。 首席商业官 Tsveta Milanova 表示，截至 3 月 31 日，AQVESME 已由 REMS 认证的医生开具了 242 个处方。她表示，早期需求得到了 REMS 入职培训和比预期更短的治疗时间的支持，尽管公司仍计划平均 10 到 12 周的启动时间。 ## RISE UP 显示镰状细胞病的血红蛋白反应，未达到疼痛终点 Agios 还强调了 mitapivat 在镰状细胞病中的 3 期 RISE UP 试验。该全球随机、安慰剂对照研究招募了 207 名 16 岁及以上的患者，并在 52 周的双盲期内以 2 比 1 的比例随机分配到 mitapivat 或安慰剂组。 Gheuens 表示，mitapivat 显示出 40.6% 的血红蛋白反应，而安慰剂组为 2.9%，反应在第 62 周仍然维持。在反应者中，平均血红蛋白增加为 1.6 克每分升。公司还报告了血红蛋白和间接胆红素的快速和持久改善。 然而，Gheuens 表示，该试验在其其他主要终点——镰状细胞疼痛危机的年发生率，以及关键次要终点——PROMIS 疲劳的基线变化上未达到统计学显著性。她表示，方向性反应在溶血和其他疼痛危机相关终点上偏向于 mitapivat。 在血红蛋白反应者中，Agios 报告了与非反应者相比，在多个疾病相关结果上的减少，包括： - 疼痛危机的年发生率减少 26%； - 住院人数减少 34%； - 镰状细胞疼痛危机的急诊就诊年发生率减少 53%； - 镰状细胞疼痛危机的住院天数年发生率减少 37%。 Agios 还报告称，mitapivat 使需要输血的患者比例减少了 41%，在总 RISE UP 人群中输血单位数量减少了 66%。Gheuens 表示，这些发现为 REIGNITE 的设计提供了信息，这是在美国加速批准路径下的确认性 3 期试验。 ## 医生讨论镰状细胞病负担和输血减少 在 Agios 高级医学总监 Dr. Ahmar Zaidi 主持的炉边谈话中，Prisma Health 和南卡罗来纳大学医学院 Greenville 的 Dr. Alan Anderson 表示，镰状细胞病的成年人仍面临有限的疾病修饰选择和随时间累积的器官损伤。 田纳西大学健康科学中心的 Dr. Kenneth Ataga 表示，镰状细胞病是异质性的，随着患者年龄的增长，进行性器官功能障碍增加了死亡风险。两位医生强调了慢性贫血和溶血在疲劳、器官损伤和其他并发症中的作用。 在谈到输血负担时，Ataga 表示，重复输血可能带来包括铁负荷过重和红细胞免疫化等风险，这可能使未来的输血变得更加困难。Anderson 补充说，减少输血可以减少门诊就诊次数，提高患者的生活质量。 ## 确认性试验和镰状细胞病上市规划 REIGNITE 试验设计为 62 周的全球双盲随机研究，评估从第 4 周到第 62 周的输血独立性作为其主要终点。Agios 表示，该研究将招募 12 岁及以上的患者，可能支持比 RISE UP 更广泛的未来标签，后者研究了 16 岁及以上的患者。 Milanova 表示，美国大约有 75,000 名 16 岁及以上的镰状细胞病患者，其中大约 25,000 名正在接受治疗或需要治疗。她表示，Agios 的初始上市重点将是具有溶血特征和已知开处方基础的患者。 在问答环节中，Gheuens 表示，如果获得批准，最初的镰状细胞标签将反映 RISE UP 数据包，而未来的确认试验结果可以稍后添加。她还表示，Agios 已提交了针对镰状细胞病的 mitapivat 的补充新药申请，并继续与 FDA 进行沟通。 ## 管道更新包括 AG-236、Cevidoplenib 和 Tevapivat Goff 表示，Agios 将在完成一期健康志愿者研究后，将 AG-236 推进到多发性红细胞增多症的后期开发。他表示，数据表明剂量依赖性地诱导了肝脏铁调素，持续的药效学活性和良好的耐受性。Gheuens 表示，公司认为可以每六个月进行一次给药。 Goff 还强调了 cevidoplenib，这是一种针对免疫性血小板减少症的下一代 SYK 抑制剂，他表示这代表着潜在的 10 亿美元的非风险调整的美国销售机会。他表示，Agios 计划在该项目向三期启动时向投资者更新信息。 公司还预计在未来几个月内将发布针对镰状细胞病的 tevapivat 的二期顶线数据，以及在年底前发布针对苯丙酮尿症患者的 AG-181 的机制验证数据。Goff 表示，公司管道代表着到 2030 年总市场潜力超过 100 亿美元。 ## 关于 Agios 制药 NASDAQ: AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc 是一家生物制药公司，成立于 2008 年，源于 Dana-Farber 癌症研究所和 Broad Institute 的研究。公司总部位于马萨诸塞州剑桥，Agios 专注于理解和靶向细胞代谢，以开发针对癌症和罕见遗传疾病的新疗法。公司的科学平台整合了基因组发现、代谢特征分析和精准医学方法，以识别和推进能够纠正或利用代谢功能障碍的小分子候选药物。 Agios 的主要产品是针对特定癌症突变的 IDH（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂。 _此即时新闻提醒由叙述科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。请将任何问题或评论发送至 contact@marketbeat.com。_ ## 你现在应该投资 1000 美元在 Agios 制药吗？ 在考虑 Agios 制药之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄向客户推荐的股票，建议在更广泛的市场注意到之前购买……而 Agios 制药并不在名单上。 虽然 Agios 制药目前在分析师中获得了持有评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 在这里查看这五只股票 ### 相关股票 - [AGIO.US](https://longbridge.com/zh-CN/quote/AGIO.US.md) ## 相关资讯与研究 - [葛兰素史克豪掷 106 亿美元收购 Nuvalent，加码肿瘤药业务重建](https://longbridge.com/zh-CN/news/289459945.md) - [新股消息 | 高光制药再次递表港交所](https://longbridge.com/zh-CN/news/289108822.md) - [互联网巨头涌入 AI 制药：字节、百度、腾讯、阿里、京东做出了不同选择](https://longbridge.com/zh-CN/news/289523497.md) - [赛诺菲再遭研发重挫：罕见病新药 III 期试验失败后叫停，新 CEO 承压](https://longbridge.com/zh-CN/news/289293462.md) - [PNAS：锁定肝内胆管癌 “总开关”，浙江大学徐俊杰团队发现靶向 NAT10 可多环节抑制肿瘤进展，提供新型治疗策略](https://longbridge.com/zh-CN/news/289260501.md)