我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Mirum Pharmaceuticals 和 Incyte 宣布了 zilurgisertib 在治疗纤维性骨化进行性病（FOP）方面的积极关键第二阶段结果。PROGRESS 研究显示，异位骨化病灶体积和新病灶显著减少。此外，FDA 已接受 zilurgisertib 的新药申请，并给予优先审查，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 9 月 26 日
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- 在 ENDO 2026 上展示的第一组结果显示，FOP 患者的总异位骨化 (HO) 病灶体积、新的 HO 病灶和活动性发作均有显著减少
- 美国食品和药物管理局 (FDA) 接受了针对 FOP 的 zilurgisertib 新药申请 (NDA)，并给予优先审查
加利福尼亚州福斯特城和特拉华州威尔明顿 --（商业资讯）--Mirum Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：MIRM）和 Incyte（纳斯达克：INCY）今天宣布了 PROGRESS 研究第一组的关键第二阶段结果，该研究评估了针对纤维性骨化进展症 (FOP) 的实验性口服激活素受体样激酶 2 (ALK2) 抑制剂 zilurgisertib，适用于 12 岁及以上的青少年和成人。结果在 ENDO 2026 的快速发布会上分享，这是内分泌学会的年度会议。
PROGRESS 研究第一组的结果显示，在疾病活动性和持续性测量方面，治疗效果在 48 周内保持一致。在开放标签扩展期间，继续接受 zilurgisertib 治疗的患者和在第 24 周转为主动治疗的安慰剂组患者均未观察到新的 HO 病灶。
“在 ENDO 上展示的发现代表了 zilurgisertib 项目的一个重要里程碑，并进一步加强了支持其作为 FOP 治疗潜力的临床证据，” Incyte 的执行副总裁、首席医学官兼晚期开发负责人 Steven Stein 医生表示。
“生活在 FOP 患者及其家庭迫切需要更多的治疗选择，” Mirum Pharmaceuticals 的首席医学官 Joanne Quan 医生表示。“这些结果增强了我们对 zilurgisertib 潜力的信心，并坚定了我们与 Incyte 合作推进这一重要项目的承诺，同时为 FOP 社区提供支持。”
PROGRESS 研究第一组评估了 63 名 FOP 患者每日服用 100 毫克的 zilurgisertib（≥12 岁的青少年和成人）。患者以 1:1 的比例随机分配接受 zilurgisertib（n=32）或安慰剂（n=31），为期 24 周的安慰剂对照双盲期，随后进入开放标签扩展期。治疗组之间的基线人口统计和疾病特征总体上是平衡的，平均年龄约为 21 岁，并在入组前有近期疾病活动的证据。在开放标签扩展分析时，共有 61 名患者提供了 48 周全身 CT 扫描数据。
关键疗效发现包括：
- 在第 24 周，接受 zilurgisertib 的患者中发展新 HO 病灶的患者较少，与安慰剂相比减少了 81%（p=0.0986）。
- 在第 24 周，接受 zilurgisertib 的患者新 HO 病灶的总体体积减少了 99.9%（名义 p 值<0.0001）。
- 与安慰剂组患者在第 24 周观察到的总体现有 HO 病灶体积增加相比，接受 zilurgisertib 的患者总体现有 HO 病灶体积减少（名义 p 值=0.004）。
- 在接受 zilurgisertib 的患者中，未观察到新的 HO 病灶，总体 HO 病灶体积从第 24 周到第 48 周持续减少。
- 在从安慰剂转为 zilurgisertib 的患者中，未观察到新的 HO 病灶，总体 HO 病灶体积从第 24 周到第 48 周减少。
关键疗效发现（第 24 周安慰剂对照期和第 48 周交叉期）
| 终点 | Zilurgisertib (ZGB) | |||
| (n=32) | ||||
| 第 24 周 | 安慰剂 | |||
| (n=31) | ||||
| 第 24 周 | 关键发现 | 开放标签扩展 | ||
| 第 48 周 | ||||
| 发展新 HO 病灶的患者数量 (%) | 1 (3.1) | 5 (16.7) | 与安慰剂相比减少 81% | 第 48 周未观察到新 HO 病灶的患者 (n=61) |
| P 值 | 0.0986 | |||
| 新 HO 病灶的平均 (SD) 数量 | 0.06 (0.35) | 0.23 (0.63) | 与安慰剂相比新病灶较少 | 未观察到新病灶 (n=61) |
| 新病灶体积的平均 (SD)，cm³ | 0.003 (0.02) | 6.57 (20.70) | 与安慰剂相比减少 99.9% | 未观察到新病灶 (n=61) |
| P 值 | <0.0001* | |||
| 总体病灶体积变化的平均 (SD)，cm³ | -3.24 (19.86) | 24.64 (51.94) | 与安慰剂相比减少 | 从第 24 周继续减少 |
- -6.37 (19.43) ZGB (n=32)
- -5.32 (20.91) 交叉 (n=29) | | P 值 | 0.004* | | | 新发作的平均 (SD) 数量（年化） | 2.34 (6.06) | 4.55 (7.71) | 与安慰剂相比发作活动性较低 | 维持低发作活动性
- 1.01 (3.26) ZGB (n=32)
- 1.22 (2.54) 交叉 (n=30) | | * 名义 P 值 |
在研究的 24 周安慰剂对照期内，zilurgisertib 的耐受性总体良好。数据显示：
- 大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。
- 没有不良事件导致治疗中断或剂量减少。
- 严重不良事件和 3 级及以上不良事件在两个治疗组中发生率较低。
- 在接受 zilurgisertib 的患者中，最常报告的不良事件包括 FOP 发作或因 FOP 引起的疼痛/不适（25%）、头痛（21.9%）、上呼吸道感染（21.9%）、关节痛（18.8%）、鼻出血（12.5%）和恶心（12.5%）。
完整摘要可在内分泌学会的 ENDO 2026 网站上找到。详细分析也已发布在 Mirum 网站的出版物与演示部分。
美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受针对 12 岁及以上患者的 FOP 治疗的 zilurgisertib 新药申请 (NDA)，并给予优先审查。zilurgisertib 的处方药用户费用法 (PDUFA) 目标行动日期为 2026 年 9 月 26 日。
关于 Zilurgisertib
Zilurgisertib 是一种正在开发中的口服小分子激活素受体样激酶 2（ALK2）抑制剂，用于治疗纤维性骨化进行性疾病（FOP）。Zilurgisertib 旨在抑制 ALK2 受体，该受体在大多数 FOP 患者中异常活跃，导致软组织中的骨形成，这一过程被称为异位骨化（HO）。FOP 是一种超罕见的遗传疾病，影响美国约 300 名患者和全球约 900 名患者，通常在儿童早期被诊断。Zilurgisertib 在 PROGRESS 关键的 2 期研究中进行了评估，该研究为新药申请（NDA）奠定了基础。FDA 已接受 Zilurgisertib 在 FOP 中的 NDA，并给予优先审查，处方药用户费用法案（PDUFA）日期为 2026 年 9 月 26 日。
Mirum Pharmaceuticals, Inc.从 Incyte 获得 Zilurgisertib 的全球开发和商业化许可。
关于 PROGRESS 研究
PROGRESS 是一项全球随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，评估 Zilurgisertib 在纤维性骨化进行性疾病（FOP）患者中的疗效和安全性。PROGRESS 第一队列招募了 12 岁及以上的患者，随机分为 1:1 接受每日一次 100 毫克 Zilurgisertib 或安慰剂，治疗期为 24 周，随后进入开放标签扩展阶段。其他 PROGRESS 队列将评估 Zilurgisertib 在 6 岁至<12 岁（第二队列）和 2 岁至<12 岁（第三队列）患者中的疗效和安全性。
该研究的主要终点是第 24 周时第一队列患者新出现的异位骨化（HO）病灶的比例，通过全身 CT 扫描数据进行评估。关键次要终点包括新出现的 HO 病灶的数量和总体积、HO 病灶总体积的变化以及第 24 周的活动性变化。
关于 Mirum Pharmaceuticals
Mirum Pharmaceuticals（纳斯达克代码：MIRM）是一家领先的罕见疾病公司，拥有全球范围内的批准产品和广泛的研发管线。Mirum 专注于为被忽视的疾病带来突破性药物，致力于罕见肝病和罕见遗传疾病，在这些领域积累了深厚的专业知识和与患者社区的紧密联系。公司的商业产品组合包括用于阿拉吉尔综合症（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的 LIVMARLI®（maralixibat）、用于胆汁酸合成障碍的 CHOLBAM®（胆酸）以及用于脑腱黄瘤病（CTX）的 CTEXLI®（chenodiol）。
Mirum 的临床阶段管线包括 volixibat，一种用于原发性硬化性胆管炎（PSC）和原发性胆汁性胆管炎（PBC）的 IBAT 抑制剂，brelovitug，一种用于慢性乙型肝炎病毒（HDV）的全人单克隆抗体，Zilurgisertib，一种正在 FDA 监管审查中的 ALK2 抑制剂，用于纤维性骨化进行性疾病（FOP），以及 MRM-3379，一种正在评估用于脆性 X 综合症（FXS）的 PDE4D 抑制剂。
Mirum 的成功得益于一个致力于通过战略开发、严谨执行和有目的的合作推动高影响力药物的团队。了解更多信息，请访问 www.mirumpharma.com，并在 Facebook、LinkedIn、Instagram 和 X 上关注 Mirum。
关于 Incyte®
Incyte 正在重新定义生物制药创新的可能性。通过深厚的科学专业知识和对患者的持续关注，我们建立了一个成熟的首创药物组合和一个广泛的下一代药物组合，涵盖我们的关键领域：血液学、肿瘤学和炎症与自身免疫。
要了解更多信息，请访问 Incyte.com 和 Investor.Incyte.com。在社交媒体上关注我们：LinkedIn、X 和 Instagram。
Mirum 前瞻性声明
本新闻稿中关于非历史事实的声明属于 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的 “前瞻性声明”。此类前瞻性声明包括关于公司计划参加科学大会、Mirum 与 Incyte 继续推进 Zilurgisertib 的可能性、Zilurgisertib 的 FDA 批准路径的可能性以及 Zilurgisertib 在现实世界环境中相较于科学数据展示的潜在益处等方面的声明。由于此类声明受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性声明所表达或暗示的结果有实质性差异。诸如 “预计”、“将”、“可能”、“会”、“指导”、“潜在”、“继续” 等类似表达旨在识别前瞻性声明。这些前瞻性声明基于 Mirum 当前的预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性声明中预期的结果有实质性差异，这些风险和不确定性包括但不限于与 Mirum 的业务一般相关的风险和不确定性、地缘政治和宏观经济事件的影响，以及 Mirum 截至 2025 年 12 月 31 日的年度报告中描述的其他风险，该报告于 2026 年 2 月 25 日提交给证券交易委员会，并在随后的证券交易委员会文件中提供，均可在 www.sec.gov 上获取。 本新闻稿中包含的所有前瞻性声明仅在声明之日有效，并基于管理层在该日期的假设和估计。Mirum 没有义务更新此类声明，以反映发生的事件或存在的情况，除非法律要求。
Incyte 前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》及其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括关于 PROGRESS 研究数据呈现的声明；zilurgisertib 成为 FOP 患者治疗选择的潜力；关于 zilurgisertib 正在进行和未来临床试验的预期，包括这些试验的时间安排；以及 Incyte 在 “关于 Incyte” 标题下所列的愿景和目标。
实际结果可能因各种重要因素而与前瞻性声明中所指示的结果存在重大差异，包括临床试验数据是否足以满足适用的监管标准或保证持续开发；在临床试验中招募足够数量受试者的能力以及按照计划时间表招募受试者的能力；监管机构的行动可能影响临床试验的启动、时间安排和进展以及市场批准；Incyte 及其合作伙伴产品的有效性或安全性；Incyte 及其合作伙伴在其已上市产品和产品候选者（如获批准）上实现商业成功的能力；Incyte 及其合作伙伴获得和维持其产品和技术知识产权保护的能力；Incyte 对第三方和合作伙伴的依赖；Incyte 及其合作伙伴产品在市场上的接受度；市场竞争、销售、营销、制造和分销要求；超出预期的费用，包括与诉讼或战略活动相关的费用；以及在 Incyte 向美国证券交易委员会提交的报告中更详细讨论的风险和不确定性，包括截至 2025 年 12 月 31 日的年度报告（Form 10-K）和截至 2026 年 3 月 31 日的季度报告（Form 10-Q）。Incyte 不承担更新这些前瞻性声明的意图或义务。
Mirum 及 Mirum 标志是 Mirum Pharmaceuticals, Inc.的商标。
在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20260614539468/en/
Mirum 投资者联系：
Andrew McKibben
ir@mirumpharma.com
Mirum 媒体联系：
Meredith Kiernan
media@mirumpharma.com
Incyte 投资者联系：
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Incyte 媒体联系：
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来源：Mirum Pharmaceuticals, Inc.和 Incyte