我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Precigen Inc.（纳斯达克代码：PGEN）获得了 FDA 对其治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的药物 PAPZIMEOS 的孤儿药独占权，市场保护期延长至 2032 年 8 月。该公司还报告了在 ASCO 会议上展示的关键研究的令人鼓舞的长期数据，显示 83% 的完全应答者在没有额外治疗的情况下维持了至少 36 个月的应答。这一监管优势和临床耐久性进一步巩固了 PAPZIMEOS 作为新的治疗标准
上周在高盛医疗会议上，海伦·萨布泽瓦里博士审查的数据表明，对于患有复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者，延长手术间隔的潜力
Precigen Inc.（纳斯达克代码：PGEN）在其针对复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）成人新治疗的市场推广中获得了重要优势，这是一种罕见且严重的呼吸道疾病。
这家商业阶段的精准医疗公司刚刚获得了 FDA 对其治疗 RRP 的药物 PAPZIMEOS™（zopapogene imadenovec-drba）的孤儿药专属性，RRP 是一种通常需要患者每年进行多次手术以去除在呼吸道中生长的良性肿瘤（称为乳头状瘤）的疾病。
孤儿药专属性是授予某些针对影响少于 20 万人的罕见疾病或病症的药物和生物制剂的。孤儿药专属性意味着 FDA 在七年内不能批准任何类似药物用于治疗 RRP，从而将 PAPZIMEOS 的市场独占期延长至 2032 年 8 月。
海伦·萨布泽瓦里博士，Precigen 的总裁兼首席执行官表示：“这种监管专属性，加上 Precigen 覆盖 PAPZIMEOS 及其治疗用途的专利组合，通过加强市场保护和长期收入潜力来提升产品价值，从而支持对罕见疾病的持续创新。”
其工作原理
PAPZIMEOS 使用一种改良的腺病毒来教导免疫系统识别并攻击 HPV 6 和 HPV 11 中的蛋白质，这两者是 RRP 的主要原因。公司报告称，PAPZIMEOS 减少了患者所需的手术次数，并提供了一种更有效的清理气道的方法。PAPZIMEOS 是在 Precigen 的实验室中使用其专有的 AdenoVerse 治疗平台发现、设计和开发的，公司表示 PAPZIMEOS 代表了 RRP 的新治疗范式。
该药物在美国已商业化，并在全国范围内的主要医疗中心和社区诊所中开处方，患者的疾病严重程度各异，积极接受治疗。
受到长期研究结果的鼓舞
PAPZIMEOS 的孤儿药专属性恰逢 Precigen 在 2026 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布了令人鼓舞的长期耐久性数据。
数据显示，18 名完全应答者中有 15 名（即 83%）在没有任何额外治疗的情况下持续完全应答至少 36 个月。五名患者在四年后不再需要治疗。在随访期间，参与者没有接受任何额外的 RRP 治疗，包括手术或非标签的研究性治疗，并且在长期随访期间没有观察到新的安全事件。
萨布泽瓦里博士表示：“在 ASCO 的报告标志着 PAPZIMEOS 关键研究数据的重要成熟，所有完全应答者现在都已随访至少 36 个月，83% 的人持续应答，包括 5 名在 4 年后无手术的患者。对于生活在 RRP 中的成年人来说，耐久性至关重要。这些结果继续表明 PAPZIMEOS 提供了持续的完全应答，巩固了其作为一种历史上通过重复手术管理的疾病的新标准治疗的角色。” 该研究的随访仍在进行中。
PAPZIMEOS 为 RRP 患者提供了除了手术之外的另一种选择，而现在 Precigen 在未来几年内提供了一种具有一定竞争保护的解决方案。随着令人鼓舞的长期耐久性结果的加入，萨布泽瓦里博士在上周的高盛第 47 届全球医疗会议上分享了关于推出的更新。
联系方式：
史蒂文·哈拉西姆
investors@precigen.com
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来源： Precigen, Inc.