今年这只股票已经上涨了 58%。现在买入是否已经太晚了？

Intellia Therapeutics（NTLA 2.48%）是一家临床阶段的生物技术公司，年初并未表现强劲。该公司面临监管问题：美国食品药品监督管理局因一名患者因肝损伤死亡而对其两项三期研究进行了临床暂停。然而，Intellia Therapeutics 克服了这一障碍，恢复了其晚期临床试验。从那时起，该公司在临床方面取得了更大的进展，推动其股价大幅上涨。至今，股价上涨了 58%。现在仍然是投资 Intellia Therapeutics 的好时机吗？

图片来源：Getty Images。

一种有前景的基因编辑治疗

4 月 27 日，Intellia Therapeutics 宣布其一项主要候选药物 lonvo-z 的三期临床试验结果积极。这种实验性 基因编辑 药物针对遗传性血管水肿（HAE），这是一种罕见的遗传疾病，会导致全身出现疼痛的肿胀发作。尽管对这种疾病有标准治疗，但并没有永久治愈的方法。该疾病虽然非常罕见（每 5 万人中约有 1 人受影响），但对患者、家庭和医疗系统造成了显著的经济负担。

Lonvo-z 可能作为一种一次性基因编辑治疗来解决这些问题。但它有效吗？Intellia Therapeutics 最近发布的三期数据告诉我们，它是有效的。在研究中，接受 lonvo-z 单次输注的患者在约六个月的治疗后，发作减少了 87%，而接受安慰剂的患者则没有这种效果。此外，接受 lonvo-z 的患者中有 62% 完全没有发作，而安慰剂组仅有 11%。

Intellia Therapeutics 已开始向 FDA 提交 lonvo-z 的批准申请。计划在 2027 年上半年推出该药物。

关注商业机会

Lonvo-z 可能成为 HAE 的标准治疗。这种药物在巅峰时可能产生多少销售额？首先，注意到由于它影响每 5 万人中约有 1 人，这意味着在美国大约有 7000 人受到影响。这似乎是一个小的患者群体。然而，基因编辑治疗往往价格昂贵。我们不知道 lonvo-z 如果获得批准将会多少钱，但如果价格达到数十万美元，甚至超过 100 万美元也并不令人惊讶。值得注意的是，lonvo-z 是一种体内基因编辑疗法。

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NASDAQ: NTLA

Intellia Therapeutics

今日变动

(-2.48%) $-0.37

当前价格

$14.55

关键数据点

市值

$20 亿

日内区间

$13.54 - $14.92

52 周区间

$7.95 - $28.25

成交量

870 万

平均成交量

600 万

毛利率

76.32%

这意味着它避免了体外方法通常需要的复杂细胞收集和编辑过程，这个过程可能需要几周才能完成。实际上，lonvo-z 的给药仅需两到四小时，之后患者可以回家。这将使该药物对 健康保险公司 和其他第三方支付者，以及患者及其家庭更具吸引力。为了论证，假设 lonvo-z 的治疗费用为 100 万美元，同时考虑到由于这是一次性基因编辑治疗，一旦患者接受了治疗，他们就不再属于可治疗人群。

因此，它在美国的总可寻址机会可能达到 70 亿美元。它可能不会单独捕获这一全部机会。假设渗透率为 50%，我们可以估计 lonvo-z 在美国的终身销售额约为 35 亿美元。由于药物的收入需要一段时间才能增长，年峰值销售额可能永远无法达到 10 亿美元。

Intellia Therapeutics 的股票值得购买吗？

市场清楚地意识到，尽管 lonvo-z 看起来很有前景，但其在 HAE 中的商业机会相对较小。这就是为什么即使在今年表现出色之后，Intellia Therapeutics 的市值仍仅约为 21 亿美元。在我看来，考虑到 lonvo-z 的潜力，这个估值是相对合理的。然而，Intellia Therapeutics 还有其他管线候选药物可能更具前景。Nex-z，这种药物的三期研究因 FDA 的临床暂停而受到影响，正在对患有转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）的患者进行研究。

这种进行性遗传疾病会导致各种心血管（及其他）症状，并可能危及生命。Intellia Therapeutics 正在与 再生元制药（REGN 0.03%）合作开发 nex-z。全球有 25 万到 50 万名 ATTR 患者，迫切需要新的治疗选择。假如 nex-z 能够顺利通过其正在进行的晚期临床试验，Intellia Therapeutics 的前景将更加光明，其股价也将飙升。不过，考虑到 Intellia Therapeutics 计划在 2026 年下半年完成其中一项研究的入组，我们可能要等到明年才能看到 nex-z 的研究结果。

根据管理层的说法，Intellia Therapeutics 手头有足够的现金来维持运营，至少可以持续到 2028 年。此外，与再生元这样的大型生物科技公司的合作也能在这方面提供帮助。话虽如此，投资者应该怎么做呢？投资于临床阶段的公司，尤其是专注于基因编辑的公司，存在显著风险。在这个细分市场中，意外的临床和监管障碍相当常见。如果 Intellia 遇到这样的情况，其股价将会大幅下跌。然而，对于那些能够承受显著波动的投资者来说，如果 Intellia 能在未来几年内几乎完美地执行其战略，可能会提供丰厚的回报。