阿里拉姆制药在 2026 年 AAIC 会议上强调其神经科学项目的进展，展示 RNAi 在神经疾病中的潜力 | ALNY 股票新闻

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− 启动全球第二阶段 APPlauDS 研究，针对唐氏综合症相关的阿尔茨海默病（DS-AD）中的 Mivelsiran −

− 宣布完成 Mivelsiran 在脑淀粉样血管病（CAA）中的第二阶段 cAPPricorn-1 研究的入组 −

− 提交 Mivelsiran 在早发性阿尔茨海默病（EOAD）中的更新第一阶段数据，显示淀粉样相关影像异常（ARIA）的发生率低 −

− 分享针对阿尔茨海默病患者的 Tau 靶向 ALN‑5288 的临床前数据和正在进行的第一阶段研究设计 –

马萨诸塞州剑桥市 --（商业资讯）--Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：ALNY），领先的 RNAi 治疗公司，今天在 2026 年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上分享了其不断增长的神经科学产品组合的进展。这一科学进展强调了 RNAi 治疗在满足患者需求方面的潜力，尤其是那些患有严重神经疾病的患者。

Mivelsiran：一种针对淀粉样前体蛋白（APP）的研究性 RNAi 治疗，正在开发用于脑淀粉样血管病（CAA）和阿尔茨海默病（AD）

该公司宣布启动针对唐氏综合症相关阿尔茨海默病的 Mivelsiran 第二阶段研究，并展示了详细的设计和理由的海报。APPlauDS 研究（评估降低 APP 以减少唐氏综合症中的淀粉样积累）将在大约 30 个全球地点招募早期阶段阿尔茨海默病的唐氏综合症患者。

“唐氏综合症患者有一种遗传决定的阿尔茨海默病形式，现在是 35 岁以上成年人中死亡的主要原因，” 南加州大学凯克医学院神经学教授、演讲作者 Michael S. Rafii 博士说。“APPlauDS 是第一个评估 RNAi 方法是否能减少由 21 三体引起的 APP 过表达的临床试验，APP 基因位于此处。通过在疾病过程早期降低 APP 表达，这种方法有潜力减缓或预防唐氏综合症患者的阿尔茨海默病进展。”

另一项演示包括 Mivelsiran 在早发性阿尔茨海默病患者中的第一阶段试验的更新数据。对 Mivelsiran 单剂量和多剂量的安全性数据分析显示没有增加淀粉样相关影像异常（ARIA）事件的风险。结果还显示脑脊液（CSF）可溶性淀粉样β前体蛋白（sAPPβ）和淀粉样β42（Aβ42）有强劲、持久的降低，治疗暴露时间最长可达 30 个月。最高剂量组的平均最大降低分别为 sAPPβ的-89.9% 和 Aβ42 的-70.2%。最常见的不良事件（AEs）为程序性疼痛和程序性头痛，且没有严重或重度的不良事件被认为与研究药物相关。CSF 安全实验室显示 CSF 总蛋白或白细胞没有显著升高。

Alnylam 今天还宣布已完成 Mivelsiran 在 CAA 中的第二阶段 cAPPricorn-1 研究的入组，CAA 是出血性中风的主要原因。CAA 的定义是 Aβ在大脑血管中的逐渐沉积。减少 APP 的产生可以减少下游 Aβ的积累，并可能减缓 CAA 的进展和与 CAA 相关的脑出血。cAPPricorn-1 的主要终点是通过磁共振成像（MRI）测量的新发叶状微出血的发生率，初步结果预计在 2028 年公布。

ALN-5288：一种针对微管相关蛋白 Tau（MAPT）的研究性 RNAi 治疗，正在开发用于阿尔茨海默病和 tau 病

Alnylam 还强调了与 Regeneron Pharmaceuticals 合作开发的 ALN-5288 的进展，展示了临床前数据和正在进行的首次人体第一阶段试验（NCT07214727）的设计，该试验于 2025 年第四季度启动。

通过 Mivelsiran 和 ALN-5288，Alnylam 在临床开发中有两种针对阿尔茨海默病的 RNAi 治疗，并与合作伙伴 Regeneron 共同开展了七个神经科学适应症的临床项目。

“我们在 AAIC 2026 上分享的更新标志着 Alnylam 在继续建立我们在神经科学领域的领导地位方面的重要一步，” Alnylam 神经科学治疗领域高级副总裁 Toby Ferguson 博士说。“我们的 RNAi 平台在神经疾病中展现出强大的潜力，具有良好的安全性，并有可能覆盖广泛的患者群体。通过在其遗传源头靶向驱动疾病的蛋白质，如淀粉样蛋白和 tau，我们旨在提供患者和家庭长期期待的变革性、疾病修饰疗法。”

要查看 Alnylam 在 AAIC 2026 的演示，请访问 Capella。

关于 RNAi RNAi（RNA 干扰）是基因沉默的自然细胞过程，代表了今天生物学和药物开发中最有前景和快速发展的前沿之一。其发现被誉为 “每十年左右发生一次的重大科学突破”，并因其获得了 2006 年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用我们细胞中发生的自然生物过程 RNAi，一种被称为 RNAi 治疗的新药物类别现在成为现实。小干扰 RNA（siRNA），即介导 RNAi 并构成 Alnylam RNAi 治疗平台的分子，功能上位于今天的药物之上，通过强效沉默信使 RNA（mRNA）——即编码致病或疾病途径蛋白质的遗传前体，从而防止它们的产生。这是一种具有潜力改变遗传和其他疾病患者护理的革命性方法。

关于阿尔茨海默病 阿尔茨海默病（AD）是最常见的神经退行性疾病，也是最常见的痴呆形式，全球有超过 3000 万人受到影响。淀粉样蛋白和 tau 被广泛视为 AD 的两个主要生物驱动因素，共同导致神经退行性变和认知下降的级联反应。疾病进展导致独立性逐渐丧失、照顾者负担加重、住院治疗和过早死亡。早发性阿尔茨海默病（EOAD）是年轻人痴呆的主要原因，指的是 65 岁之前出现症状的 AD 亚型，约占所有 AD 的 4% 至 6%。唐氏综合症（DS）患者在晚年几乎完全有发展阿尔茨海默病（AD）的风险；AD 已成为 DS 成年人死亡的主要原因。DS-AD 是由于额外的 21 号染色体（21 三体）导致淀粉样前体蛋白（APP）过表达所致。

关于脑淀粉样血管病 脑淀粉样血管病（CAA）是出血性中风的第二大常见原因。CAA 的定义是淀粉样β（Aβ）逐渐沉积在大脑小动脉、动脉小管和毛细血管的壁中，导致血管反应性受损、局部组织损伤和脑内出血风险增加。CAA 还被证明是认知障碍的独立因素。目前没有可用的 CAA 治疗选项。

关于阿尔尼拉姆制药 阿尔尼拉姆（Nasdaq: ALNY）是一家领先的全球生物制药公司，也是 RNA 干扰（RNAi）革命的先驱。该公司专注于开发具有变革性疗法的潜力，以预防、停止或逆转疾病。二十多年来，阿尔尼拉姆推动了诺贝尔奖获奖的 RNAi 科学，取得了关键突破并获得六种批准的药物。阿尔尼拉姆的药物在 70 多个国家可用，并且拥有快速扩展和强大的产品管道，同时还被持续认可为卓越的工作场所和社会责任组织。该公司正在执行其_阿尔尼拉姆 2030_战略，以加速创新并扩大影响力，改变人类健康。

阿尔尼拉姆前瞻性声明

本新闻稿包含根据 1933 年证券法第 27A 条和 1934 年证券交易法第 21E 条的定义的前瞻性声明。除历史事实外，所有关于阿尔尼拉姆的期望、信念、目标、计划或前景的声明，包括但不限于关于 RNAi 治疗药物满足神经疾病患者需求的潜力；阿尔尼拉姆任何产品候选药物的潜在疗效或安全性；mivelsiran 在唐氏综合症患者中减缓或预防阿尔茨海默病进展的潜力；阿尔尼拉姆任何临床试验结果的发布时间；阿尔尼拉姆的 RNAi 平台治疗神经疾病的潜力及其良好的安全性特征，以及能够覆盖广泛患者群体的可能性；阿尔尼拉姆能够提供患者和家庭长期期待的变革性、疾病修饰疗法的能力；以及阿尔尼拉姆能够执行其_阿尔尼拉姆 2030_战略以加速创新和扩大影响力以改变人类健康的能力，均应视为前瞻性声明。实际结果和未来计划可能因各种重要风险、不确定性和其他因素而与这些前瞻性声明所指示的情况有重大差异，包括但不限于与以下内容相关的风险和不确定性：阿尔尼拉姆成功执行其 “阿尔尼拉姆 2030” 战略的能力；阿尔尼拉姆成功在全球推出、营销和销售其批准产品的能力；阿尔尼拉姆发现和开发新药候选药物及交付方法的能力，以及成功证明其产品候选药物的疗效和安全性的能力；阿尔尼拉姆产品候选药物的临床前和临床结果；监管机构的行动或建议，以及阿尔尼拉姆获得和维持其产品候选药物的监管批准的能力，以及有利的定价和报销；阿尔尼拉姆市场产品或产品候选药物的制造和供应的延误、中断或失败；获得、维持和保护知识产权；阿尔尼拉姆通过对运营的严格投资管理其增长和运营费用的能力；阿尔尼拉姆维持战略业务合作的能力；阿尔尼拉姆对第三方在某些产品开发和商业化中的依赖；诉讼和政府调查的结果；未来诉讼和政府调查的风险；以及意外支出；以及在阿尔尼拉姆向证券交易委员会（SEC）提交的 2025 年年度报告（Form 10-K）中更全面讨论的风险和不确定性，可能会不时在阿尔尼拉姆后续的季度报告（Form 10-Q）和阿尔尼拉姆向 SEC 提交的其他文件中更新。此外，任何前瞻性声明仅代表阿尔尼拉姆截至今天的观点，不应被视为其在任何后续日期的观点。阿尔尼拉姆明确声明，除法律要求的范围外，没有义务更新任何前瞻性声明。

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阿尔尼拉姆制药公司

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来源：阿尔尼拉姆制药公司