我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。在 H.C. Wainwright 眼科学会议上，专家们强调了 tinlarebant 在斯塔加特病中的潜力，以及 Nanoscope 的光遗传疗法在视网膜色素变性中的应用。Belite Bio 的 DRAGON 试验显示，黄斑病变生长减少了 35.7%，且安全性可控。同时，Nanoscope 报告了晚期视网膜色素变性患者的功能改善，表明这些研究性疗法可能会重新塑造目前护理选择有限的治疗领域
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H.C. Wainwright 第六届年度眼科学虚拟会议的与会者表示，针对遗传性视网膜疾病的研究性疗法可能会开始重塑对斯塔加特病和视网膜色素变性这两种目前治疗选择有限或没有批准治疗的疾病的治疗方案。
讨论中有斯坦福大学医学院眼科助理教授 Ahmad Al-Moujahed 博士；Belite Bio 首席医学官 Hendrik Scholl 博士；以及 Nanoscope Therapeutics 总裁、首席科学官兼联合创始人 Samarendra Mohanty 博士。
Al-Moujahed 表示，治疗领域可以根据疾病阶段进行广泛划分。他说，疾病修饰疗法和基因疗法更适合早期和中期疾病，而恢复性方法如光遗传学在严重光感受器丧失后可能变得更加相关。
斯塔加特病关注减缓结构损伤
对于斯塔加特病，专家小组强调，由于该疾病进展缓慢，短期临床试验中功能性益处可能难以证明。Al-Moujahed 表示，研究人员通常关注结构保护，例如减缓病灶生长，期望这可能转化为长期的视觉功能保护。
Scholl 表示，Belite Bio 的 DRAGON 试验显示年化黄斑病灶生长减少了 35.7%。他将这一效果描述为 “显著”，并将其与针对地理性萎缩的补体抑制剂的关键试验中报告的病灶生长减少进行比较。Scholl 说，明显减少的自发荧光（DDAF）与视网膜色素上皮和光感受器的完全退化相关，保护光感受器最终应转化为临床益处。
当被问及为何在 24 个月内两组的视力变化很小时，Scholl 说斯塔加特病的视力下降太慢，无法在短期试验中作为实际终点。他引用了之前 ProgStar 数据，显示平均视力每年下降约 0.55 ETDRS 字母。
Scholl 表示，DRAGON 中所有患者在基线时都有 DDAF，几乎所有患者都有中央凹受累。他表示，Belite Bio 并未发现对 ABCA4 基因型的特定依赖性，并补充说已知有超过 2800 种致病性 ABCA4 突变，患者通常携带两种突变。
关于治疗时机，Scholl 表示 DRAGON 招募了有既往病灶的患者，因为试验需要一个可靠的批准终点。然而，他表示，早期疾病的患者可能受益最大，因为他们有更多剩余的光感受器可以保护，而即使是处于美国法律盲人水平的患者，如果能够减缓进一步的损失，也可能受益。
Tinlarebant 的安全性和监测
Scholl 表示，tinlarebant 在 DRAGON 中的安全性状况可控。他表示，研究中报告了六例严重不良事件，其中四例在安慰剂组，且均为非眼部事件。他说，眼部事件如延迟暗适应、黄视和夜间视力障碍与该药物预期的药理效应一致，大多数事件为轻度，并在患者继续参与研究时得到缓解。
Scholl 表示，延迟暗适应也是斯塔加特病本身的一个症状。他说，在第 25 个月，tinlarebant 和安慰剂组在测量的暗适应时间上仅显示出基线的微小变化。他表示，黄视是指在光适应过程中视觉场景的暂时黄色变色，如果该药物获得批准，将需要对患者进行教育。
对于常规实践，Scholl 表示，如果 tinlarebant 可用，六个月的视网膜成像访问可能是合理的。他表示，在他看来，频繁监测 RBP4 或维生素 A 可能是不必要的，且 DRAGON 并未显示对肝脏健康的影响。
Nanoscope 强调在晚期 RP 中的恢复性方法
Mohanty 描述了 Nanoscope 的 MCO-010，这是一种针对视网膜色素变性中光感受器丧失后仍然存在的内层视网膜细胞（包括双极细胞）的光遗传疗法。他表示，晚期 RP 的视力不仅由最佳矫正视力定义，还包括视野、移动能力、形状辨别和日常功能。
Mohanty 表示，Nanoscope 试验中的患者在 BCVA、移动能力和形状辨别等指标上都有所改善，所有接受治疗的患者在三项关键疗效评估中至少有一项改善。他表示，一些无法使用标准视力工具有效测量的患者在移动能力或形状辨别上仍显示出改善。
当被问及改善是否转化为现实世界的功能时，Mohanty 表示患者报告在识别他人、烹饪、在桌子上寻找物体和从冰箱中取物等活动中有所提高。他表示，一些患者报告的结果与 BCVA、移动能力和形状辨别测试相关。
Mohanty 表示，保留的视神经功能对于反应是必要的，因为信号必须从眼睛传输。他表示，Nanoscope 研究中的患者视网膜厚度从 60 微米到几百微米不等，且较厚的视网膜可能反应更好，因为它们可能包含更多的双极细胞。
关于耐久性，Mohanty 表示 Nanoscope 目前在 35 名接受治疗的患者中有近四年的数据，并预计在上市时将有五年的数据。他表示，公司相信基于 AAV 的表达在后有丝分裂细胞中可以持续很长时间，尽管需要现实世界证据来确认。
商业和监管里程碑
Scholl 表示，Belite Bio 正在等待 FDA 的第 74 天信函，该信函将在其 NDA 提交后发出，内容将包括申请接受的通知、PDUFA 日期，并影响后续审查。他表示，公司相信可能会获得优先审查，因为 tinlarebant 已获得突破性药物资格。
Scholl 还表示，Belite Bio 正在通过 PHOENIX 试验研究 tinlarebant 在地理性萎缩中的应用，该试验有 530 名患者。他表示，公司即将获得所有患者的 12 个月数据，但尚未决定是否进行样本量重新估计的中期分析。他表示，试验预计将在明年第三季度初完成。
Mohanty 表示，Nanoscope 即将面临的里程碑包括 BLA 接受、第 74 天信函和 PDUFA 日期。他还提到计划在 Stargardt 病和地理性萎缩中进行随机对照试验，以及在美国以外的监管活动，包括日本。
关于商业化，Scholl 表示，Belite Bio 专注于基因检测教育、报销讨论和患者教育。他估计美国 Stargardt 病的患病率约为 50,000 到 55,000 名患者，同时指出遗传性视网膜疾病仍然被低估。
Mohanty 表示，Nanoscope 在美国的初步重点是法律盲或更严重的 RP 患者，而在美国以外可能会追求更广泛的适应症。他表示，公司正在寻求不要求基因检测的接受，认为许多 RP 患者尚未确认致病突变。
医生采纳与患者获取
Al-Moujahed 表示，如果这两种疗法可用，他会与患者讨论，同时解释报告的益处、潜在副作用和监测的必要性。对于口服疗法，他表示可能会在三个月时初步评估患者的耐受性，然后再延长随访间隔。对于基因疗法，他表示可能会从视力较差的眼睛开始，并谨慎推进。
Al-Moujahed 指出，报销是医生面临的一个关键实际问题，尤其是当疗法价格昂贵时。他表示，医生可能拥有足够的患者群体和治疗经验，但需要可管理的支付方覆盖流程。
展望未来，Al-Moujahed 表示，遗传性视网膜疾病领域正进入 “激动人心的时刻”，随着疾病修饰疗法和视力恢复方法的进展，他预计患者在几年内可能会有几种额外的批准治疗选择。
关于 Belite Bio (NASDAQ:BLTE)
Belite Bio, Inc NASDAQ: BLTE 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发用于代谢和炎症疾病的小分子治疗药物。该公司利用专有的药物发现平台，旨在通过针对纤维化、炎症和代谢调节相关的通路，解决非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肥胖等疾病。
Belite Bio 的管线包括多个处于临床前和早期临床开发阶段的候选药物。
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