Zevra Therapeutics 提供关于 Arimoclomol 在欧盟用于治疗尼曼匹克病 C 型（NPC）的监管提交更新 | ZVRA 股票新闻

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公司计划在 CHMP 对 arimoclomol MAA 发表负面意见后请求重新审查

Zevra 继续通过其全球扩展获取计划支持符合条件的患者获得 arimoclomol

波士顿，2026 年 7 月 24 日（全球新闻稿）——Zevra Therapeutics, Inc.（纳斯达克：ZVRA）（Zevra 或公司）是一家专注于为罕见疾病患者提供改变生活的治疗方案的商业阶段公司，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已对用于治疗尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）——一种罕见、进展性且危及生命的神经退行性疾病——的 arimoclomol 的市场授权申请（MAA）发表了负面意见。

根据欧洲监管程序，公司计划请求对 CHMP 意见进行重新审查，并提交详细说明请求依据的解释。

“虽然此次审查未能达到我们所希望的结果，但我们致力于探索适当的途径，将 arimoclomol 带给欧洲的患者，” Zevra Therapeutics 的总裁兼首席执行官 Neil F. McFarlane 表示。“我们感谢 CHMP 在评估欧洲疗法中所发挥的重要作用，并对 arimoclomol 在改善 NPC 患者生活方面的潜力充满信心。”

Zevra 坚定不移地致力于 NPC 社区，并相信面临这种毁灭性疾病的患者应获得潜在治疗选择的机会。通过其全球扩展获取计划（EAP），公司继续支持符合条件的患者，以推进对 arimoclomol 的获取，并生成其临床影响的额外真实世界证据。最近更新的国际尼曼 - 匹克病 C 型共识临床管理指南进一步强调了 arimoclomol 作为生活在 NPC 患者的重要治疗选择的角色。1

“根据我的经验，arimoclomol 在 NPC 中表现出显著的治疗效果，能够稳定病情并减缓进展，而这一疾病存在显著的未满足需求，” 明斯特大学的 Thorsten Marquardt 教授表示。“NPC 的真实世界临床经验可以提供关于患者在常规护理环境中如何管理的额外见解，有助于更广泛地理解超罕见进展性疾病的管理。”

关于 Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc.是一家处于商业阶段的公司，拥有晚期管线，致力于重新定义为罕见疾病患者提供改变生活的治疗方案的可能性。公司专注于通过地理扩展机会扩大获取，推动其管线朝着关键里程碑发展，并提供有意义的治疗方案。其主要产品在美国用于治疗尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）——一种罕见的进展性神经退行性疾病——的商业化为公司提供了坚实的基础，并验证了其将治疗方案从开发推进到市场的能力。Zevra 的愿景通过对其战略计划和核心价值观的严格执行得以实现——以患者为中心、诚信、问责、创新和勇气——这些价值观指导着其提供长期价值的努力。

欲了解更多信息，请访问 www.zevra.com 或在 X 和 LinkedIn 上关注我们。

关于前瞻性声明的警告

本新闻稿可能包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》定义的前瞻性声明。前瞻性声明包括所有不单纯与历史或当前事实相关的声明，包括但不限于关于请求对 CHMP 意见进行重新审查的意图及相关时间，以及继续通过其全球 EAP 支持获得 arimoclomol 的意图。前瞻性声明基于 Zevra 当前可用的信息及其当前计划或预期。它们受到若干已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性声明所表达或暗示的任何未来结果、表现或成就存在重大差异。这些及其他重要因素在 Zevra 于 2026 年 3 月 9 日提交的截至 2025 年 12 月 31 日的年度报告的 “风险因素” 部分中详细描述，以及 Zevra 向证券交易委员会的其他文件中。虽然我们可能选择在未来某个时点更新这些前瞻性声明，但除非法律要求，否则我们不承担这样做的任何义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。尽管我们相信这些前瞻性声明中反映的预期是合理的，但我们无法保证这些预期会被证明是正确的。这些前瞻性声明不应被视为我们在本新闻稿日期之后的任何日期所持观点的代表。

投资者联系

Nichol Ochsner

+1 (732) 754-2545

nochsner@zevra.com

媒体联系

Julie Downs

+1 (508) 246-3230

jdowns@zevra.com

1. T. Hiwot, F. D. Porter, T. Bremova-Ertl 等，“ 2025 年尼曼 - 匹克病 C 型共识临床管理指南，” 遗传代谢疾病杂志 49, no. 3 (2026): e70185, https://doi.org/10.1002/jimd.70185。